Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acoramidis Transthyretin Amyloidose Prevention Trial in the Young (ACT-EARLY) studie i asymptomatiske bærere av en patogen TTR-variant

3. august 2026 oppdatert av: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

En fase 3, randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Acoramidis for forebygging av transthyretin amyloidose hos unge (ACT-EARLY Trial)

Transthyretin amyloidose (ATTR) er en sykdom der det normalt forekommende transthyretin (TTR) proteinet faller fra hverandre og danner amyloid, et klebrig plakklignende stoff som samler seg i ulike organer i kroppen og kan forårsake skade på organet. Det er to måter TTR-proteinet kan falle fra hverandre. En måte oppstår når en person blir eldre, hvor det normale TTR-proteinet kan falle fra hverandre og danne amyloid som kanskje ikke lenger blir tilstrekkelig fjernet av kroppen. Denne typen ATTR er kjent som villtype ATTR (ATTRwt). Den andre måten oppstår når en person arver et defekt TTR-gen som får TTR-proteinet til å falle fra hverandre spontant. Denne formen av sykdommen er kjent som variant ATTR (ATTRv) og kan oppdages hos voksne ved en genetisk test av deres TTR-gen før de eldes.

Oppbygging av amyloid i hjertet gjør at hjerteveggen blir tykk og stiv og kan føre til hjertesvikt og til og med død. Akkumulering av TTR amyloid i hjertet er kjent som transthyretin amyloid kardiomyopati eller ATTR-CM. Amyloid kan også avsettes i nervevevet som fører til nerveproblemer. Akkumulering av TTR i nervene er kjent som transthyretin amyloid polynevropati eller ATTR-PN.

Acoramidis er et eksperimentelt medikament utviklet for å binde seg tett til TTR i blodet og stabilisere strukturen, slik at det ikke danner de skadelige amyloidplakkene som kan forårsake skade på organer.

Denne studien er ment å avgjøre om behandling med acoramidis hos deltakere med ATTRv som ennå ikke har utviklet noen symptomer på sykdom kan forhindre eller forsinke utviklingen av ATTR-CM eller ATTR-PN sykdom. Hvis voksne med et arvelig defekt TTR-gen behandles tidlig før noen av sykdomssymptomene har utviklet seg, kan det være mulig å utsette utbruddet eller forhindre sykdommen helt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

AG10-501 ACT-EARLY-studien er en randomisert, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie av acoramidis for forebygging av ATTR (med spesifikk referanse til enten dets kardiomyopatiske eller polynevropatiske manifestasjoner). Deltakerne vil bli stratifisert ved randomisering.

Studiepopulasjonen vil være asymptomatiske bærere av en kjent patogen TTR-genvariant. En deltaker må være 18 til 75 år inkludert, og deltakerens alder må ikke være mer enn 10 år yngre enn forventet alder for sykdomsdebut (PADO) basert enten på familiehistorie (stamtavleanalyse) eller, hvis familiehistorie er utilstrekkelig, basert på en TTR Variant Actuarial-tabell fra publisert litteratur. For eksempel, hvis PADO for en gitt person viser seg å være 50 år, må alderen på deltakeren være 40 og 75 år inkludert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

587

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Rekruttering
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Argentina, C1428ART
        • Rekruttering
        • ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
  • Australia
      • Darlinghurst, Australia, 2010
        • Rekruttering
        • St Vincent's Hospital Sydney
      • Murdoch, Australia, 6150
        • Rekruttering
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Australia, NSW 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Brasil
      • Campinas, Brasil, 13083-190
        • Rekruttering
        • Fundacao Centro Medico de Campinas
      • Cerqueira César, Brasil, 05403-000
        • Rekruttering
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14026-900
        • Rekruttering
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
      • Salvador, Brasil, 40170-130
        • Rekruttering
        • Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Rekruttering
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Rekruttering
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Rekruttering
        • St. Michael's Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago - Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston University (BU) School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rekruttering
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
      • Rosedale, New York, Forente stater, 11422
        • Rekruttering
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 89605
        • Rekruttering
        • Prisma Health Cancer Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Rekruttering
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Rekruttering
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Rekruttering
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Rekruttering
        • AP-HP Hôpital Bicêtre
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Rekruttering
        • Chu Rennes
      • Toulouse, Frankrike, 31400
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Rekruttering
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Athens, Hellas, 11528
        • Rekruttering
        • General Hospital of Athens - Alexandra
  • Irland
      • Dublin, Irland, D24 NR04
        • Rekruttering
        • Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
      • Dublin, Irland, D07 R2WY
        • Rekruttering
        • The Mater Misericordiae University Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
      • Florence, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia, 56124
        • Rekruttering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
      • Roma, Italia, 00161
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Rekruttering
        • Kumamoto University Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Rekruttering
        • Shinshu University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Rekruttering
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Rekruttering
        • CHU de Fort de France
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Rekruttering
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Rekruttering
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Rekruttering
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Rekruttering
        • National University Hospital - National University Health System
  • Spania
      • A Coruña, Spania, 15006
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Huelva, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
      • Majadahonda, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Palma de Mallorca, Spania, 07198
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Rekruttering
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, EC1A 7BE
        • Rekruttering
        • St. Bartholomew's Hospital
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Rekruttering
        • Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 03722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sør -Korea, 06351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea, 06591
        • Rekruttering
        • Seoul St. Mary'S Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital - Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10016
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mann eller kvinne ≥ 18 til ≤ 75 år inkludert.
  • Deltakerne må ha en etablert genotype (hetero- eller homozygositet) av en TTR-genvariant som er kjent for å være patogen (f.eks. V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A eller en hvilken som helst annen patogen TTR-variant (s)) bekreftet av sentrallaboratorium før randomisering.
  • Deltakerens alder er ikke mer enn 10 år (≤ 10) yngre enn PADO.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Bevis for ATTR-CM eller ATTR-PN.
  • Tilstedeværelse av en TTR-variant kjent for å være fenotypisk beskyttende (f.eks. T119M, R104H).
  • Nåværende eller tidligere behandling med andre TTR-modifiserende terapier.
  • Kontraindikasjon for eller manglende evne til å gjennomgå hjertemagnetisk resonanstesting.
  • Større organdysfunksjon, inkludert: nyresykdom, leversykdom, hjertesykdom (inkludert kardiomyopati), nevropati
  • Andre sykdommer eller tilstander som har kreft innen 3 år, ubehandlet hypertyreose eller hypotyreose, type 1 diabetes, aktiv hepatitt B eller C, HIV.
  • Større operasjon i løpet av de siste 3 månedene eller planlagt i løpet av de neste 12 månedene.
  • Kjent overfølsomhet for acoramidis.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: acoramidis
Deltakerne vil motta acoramidis 712 mg oralt BID (som tilsvarer 800 mg acoramidis HCl BID)
Legemiddel: Acoramidis
TTR-stabilisator administrert oralt to ganger daglig (BID)
Andre navn:
  • AG10
  • ALXN2060
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersonene vil motta placebo for å matche to ganger daglig
Legemiddel: Placebo oral tablett
Ikke-aktiv kontroll administrert oralt to ganger daglig (BID)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til utvikling av ATTR (ATTR-CM eller ATTR-PN, avhengig av hva som inntreffer først; sentralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet
  • ATTR-CM definert ved biopsi eller bildediagnostikk basert diagnose
  • ATTR-PN definert av nye tegn eller symptomer og biopsi-basert diagnose
Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til utvikling av ATTR-CM (sentralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet
ATTR-CM definert ved biopsi eller bildediagnostikk basert diagnose
Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet
Tid til utvikling av ATTR-PN (sentralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet
ATTR-PN definert av nye tegn eller symptomer og biopsi-basert diagnose
Siden randomisering opp til ca. 7 år eller til studien er erklært avsluttet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

21. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG10-501
  • U1111-1307-8107 (Annen identifikator: WHO)
  • jRCT2071250116 (Annen identifikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere