Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование профилактики транстиретинового амилоидоза Acoramidis у молодых людей (ACT-EARLY) у бессимптомных носителей патогенного варианта TTR

3 августа 2026 г. обновлено: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Фаза 3, рандомизированное, многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование акорамидиса для профилактики транстиретинового амилоидоза у молодых (исследование ACT-EARLY)

Транстиретиновый амилоидоз (ATTR) — это заболевание, при котором обычно встречающийся белок транстиретин (TTR) распадается и образует амилоид — липкое бляшкообразное вещество, которое накапливается в различных органах тела и может вызвать повреждение органа. Белок TTR может развалиться двумя способами. Один из способов возникает с возрастом человека, когда нормальный белок TTR может распадаться и образовывать амилоид, который больше не выводится организмом в достаточной степени. Этот тип ATTR известен как ATTR дикого типа (ATTRwt). Другой путь происходит, когда человек наследует дефектный ген TTR, который приводит к спонтанному распаду белка TTR. Эта форма заболевания известна как вариант ATTR (ATTRv) и может быть обнаружена у взрослых с помощью генетического теста гена TTR до их старения.

Накопление амилоида в сердце приводит к тому, что сердечная стенка становится толстой и жесткой, что может привести к сердечной недостаточности и даже смерти. Накопление TTR-амилоида в сердце известно как транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия или ATTR-CM. Амилоид также может откладываться в нервных тканях, что приводит к проблемам с нервами. Накопление TTR в нервах известно как транстиретиновая амилоидная полинейропатия или ATTR-PN.

Акорамидис — экспериментальный препарат, предназначенный для прочного связывания TTR в крови и стабилизации его структуры, поэтому он не образует вредные амилоидные бляшки, которые могут вызвать повреждение органов.

Целью этого исследования является определить, может ли лечение акорамидисом участников с ATTRv, у которых еще не развились какие-либо симптомы заболевания, предотвратить или задержать развитие заболевания ATTR-CM или ATTR-PN. Если взрослых с унаследованным дефектным геном TTR лечить на ранней стадии, до того, как разовьются какие-либо симптомы заболевания, возможно, удастся отсрочить начало или полностью предотвратить заболевание.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование AG10-501 ACT-EARLY представляет собой рандомизированное многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование применения акорамидиса для профилактики ATTR (с особым акцентом на его кардиомиопатические или полинейропатические проявления). Участники будут стратифицированы при рандомизации.

Исследуемая популяция будет бессимптомными носителями известного патогенного варианта гена TTR. Возраст участника должен быть от 18 до 75 лет включительно, а возраст участника должен быть не более чем на 10 лет моложе прогнозируемого возраста начала заболевания (PADO), основанного либо на семейном анамнезе (анализ родословной), либо, если семейный анамнез недостаточно, на основе актуарной таблицы вариантов TTR из опубликованной литературы. Например, если PADO для данного лица окажется равным 50 годам, возраст участника должен составлять 40 и 75 лет включительно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

587

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information
  • Номер телефона: 1-844-550-2246
  • Электронная почта: medinfo@eidostx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Darlinghurst, Австралия, 2010
        • Рекрутинг
        • St Vincent's Hospital Sydney
      • Murdoch, Австралия, 6150
        • Рекрутинг
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Австралия, NSW 2145
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Австралия, 4102
        • Рекрутинг
        • Princess Alexandra Hospital
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1280AEB
        • Рекрутинг
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Аргентина, C1428ART
        • Рекрутинг
        • ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Рекрутинг
        • UZ Leuven
  • Бразилия
      • Campinas, Бразилия, 13083-190
        • Рекрутинг
        • Fundacao Centro Medico de Campinas
      • Cerqueira César, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
      • Ribeirão Preto, Бразилия, 14026-900
        • Рекрутинг
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
      • Salvador, Бразилия, 40170-130
        • Рекрутинг
        • Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Рекрутинг
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Рекрутинг
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Mainz, Германия, 55131
        • Рекрутинг
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
  • Греция
      • Athens, Греция, 11527
        • Рекрутинг
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Athens, Греция, 11528
        • Рекрутинг
        • General Hospital of Athens - Alexandra
  • Дания
      • Aarhus, Дания, 8200
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D24 NR04
        • Рекрутинг
        • Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
      • Dublin, Ирландия, D07 R2WY
        • Рекрутинг
        • The Mater Misericordiae University Hospital
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15006
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Huelva, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
      • Majadahonda, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Palma de Mallorca, Испания, 07198
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
      • Salamanca, Испания, 37007
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40138
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
      • Florence, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Италия, 27100
        • Рекрутинг
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Италия, 56124
        • Рекрутинг
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
      • Roma, Италия, 00161
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Италия, 00189
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
      • Rome, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • Рекрутинг
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z1Y6
        • Рекрутинг
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5B1W8
        • Рекрутинг
        • St. Michael's Hospital
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 59100
        • Рекрутинг
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Мартиника
      • Fort-de-France, Мартиника, 97261
        • Рекрутинг
        • CHU de Fort de France
  • Мексика
      • Tlalpan, Мексика, 14080
        • Рекрутинг
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Groningen
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • Рекрутинг
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Рекрутинг
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Рекрутинг
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Рекрутинг
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 169608
        • Рекрутинг
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Сингапур, 119228
        • Рекрутинг
        • National University Hospital - National University Health System
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Рекрутинг
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, EC1A 7BE
        • Рекрутинг
        • St. Bartholomew's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco (UCSF)
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Anschutz
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Рекрутинг
        • Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago - Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • Рекрутинг
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Рекрутинг
        • Boston University (BU) School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Рекрутинг
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Рекрутинг
        • St. Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Рекрутинг
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
      • Rosedale, New York, Соединенные Штаты, 11422
        • Рекрутинг
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 89605
        • Рекрутинг
        • Prisma Health Cancer Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
        • Рекрутинг
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
        • Рекрутинг
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington Medical Center
  • Тайвань
      • Changhua, Тайвань, 500
        • Рекрутинг
        • Changhua Christian Hospital - Taiwan
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Рекрутинг
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10016
        • Рекрутинг
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Créteil, Франция, 94000
        • Рекрутинг
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Рекрутинг
        • AP-HP Hôpital Bicêtre
      • Rennes, Франция, 35000
        • Рекрутинг
        • Chu Rennes
      • Toulouse, Франция, 31400
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Швеция
      • Umeå, Швеция, 90185
        • Рекрутинг
        • Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 03080
        • Рекрутинг
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея, 03722
        • Рекрутинг
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Рекрутинг
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея, 06591
        • Рекрутинг
        • Seoul St. Mary'S Hospital
  • Япония
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Рекрутинг
        • Kumamoto University Hospital
      • Nagano, Япония, 390-8621
        • Рекрутинг
        • Shinshu University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчина или женщина от ≥ 18 до ≤ 75 лет включительно.
  • Участники должны иметь установленный генотип (гетеро- или гомозиготность) варианта гена TTR, который, как известно, является патогенным (например, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A или любой другой патогенный вариант TTR). (s)) подтверждено центральной лабораторией до рандомизации.
  • Возраст участника не более чем на 10 лет (≤ 10) моложе PADO.

Ключевые критерии исключения:

  • Свидетельство ATTR-CM или ATTR-PN.
  • Наличие варианта TTR, который, как известно, обладает фенотипически защитным действием (например, T119M, R104H).
  • Текущее или прошедшее лечение другими методами, модифицирующими TTR.
  • Противопоказания или невозможность проведения магнитно-резонансного исследования сердца.
  • Дисфункция основных органов, включая: заболевания почек, печени, болезни сердца (включая кардиомиопатию), нейропатию.
  • Другие заболевания или состояния, такие как рак в течение 3 лет, нелеченый гипертиреоз или гипотиреоз, диабет 1 типа, активный гепатит B или C, ВИЧ.
  • Крупное хирургическое вмешательство в течение последних 3 месяцев или запланированное в течение следующих 12 месяцев.
  • Известная гиперчувствительность к акорамидису.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: акорамидис
Участники получат 712 мг акорамидиса перорально два раза в день (что эквивалентно 800 мг акорамидиса HCl два раза в день).
Лекарство: Акорамидис
Стабилизатор TTR, вводимый перорально два раза в день (дважды в день)
Другие имена:
  • АГ10
  • ALXN2060
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут получать соответствующее плацебо два раза в день.
Лекарство: Таблетка плацебо для перорального применения
Неактивный контрольный препарат вводят перорально два раза в день (дважды в день).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до развития ATTR (ATTR-CM или ATTR-PN, в зависимости от того, что наступит раньше; решается централизованно)
Временное ограничение: С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.
  • ATTR-CM определяется биопсией или диагностикой на основе визуализации
  • ATTR-PN определяется новыми признаками или симптомами и диагнозом на основе биопсии.
С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время разработки ATTR-CM (решается централизованно)
Временное ограничение: С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.
ATTR-CM определяется биопсией или диагностикой на основе визуализации
С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.
Время разработки ATTR-PN (решается централизованно)
Временное ограничение: С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.
ATTR-PN определяется новыми признаками или симптомами и диагнозом на основе биопсии.
С момента рандомизации примерно до 7 лет или до объявления окончания исследования.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 мая 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG10-501
  • U1111-1307-8107 (Другой идентификатор: WHO)
  • jRCT2071250116 (Другой идентификатор: Japan Registry of Clinical Trials)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться