Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acoramidis Transthyretin Amyloidose-forebyggelsesforsøg i den unge (ACT-EARLY) undersøgelse i asymptomatiske bærere af en patogen TTR-variant

3. august 2026 opdateret af: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

En fase 3, randomiseret, multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Acoramidis til forebyggelse af transthyretin amyloidose hos unge (ACT-EARLY Trial)

Transthyretin amyloidose (ATTR) er en sygdom, hvor det normalt forekommende transthyretin (TTR) protein falder fra hinanden og danner amyloid, et klæbrigt plaklignende stof, der ophobes i forskellige organer i kroppen og kan forårsage skade på organet. Der er to måder, hvorpå TTR-proteinet kan falde fra hinanden. En måde opstår efterhånden som en person bliver ældre, hvor det normale TTR-protein kan falde fra hinanden og danne amyloid, som måske ikke længere bliver tilstrækkeligt fjernet af kroppen. Denne type ATTR er kendt som vildtype ATTR (ATTRwt). Den anden måde opstår, når en person arver et defekt TTR-gen, der får TTR-proteinet til spontant at falde fra hinanden. Denne form for sygdommen er kendt som variant ATTR (ATTRv) og kan påvises hos voksne ved en genetisk test af deres TTR-gen, før de ældes.

Amyloidopbygning i hjertet får hjertevæggen til at blive tyk og stiv og kan resultere i hjertesvigt og endda død. Akkumulering af TTR amyloid i hjertet er kendt som transthyretin amyloid kardiomyopati eller ATTR-CM. Amyloid kan også aflejre sig i nervevævene, hvilket fører til nerveproblemer. Akkumulering af TTR i nerverne er kendt som transthyretin amyloid polyneuropati eller ATTR-PN.

Acoramidis er et eksperimentelt lægemiddel designet til at binde tæt til TTR i blodet og stabilisere dets struktur, så det ikke danner de skadelige amyloide plaques, der kan forårsage skader på organer.

Denne undersøgelse har til formål at afgøre, om behandling med acoramidis hos deltagere med ATTRv, som endnu ikke har udviklet nogen sygdomssymptomer, kan forhindre eller forsinke udviklingen af ​​ATTR-CM eller ATTR-PN sygdom. Hvis voksne med et nedarvet defekt TTR-gen behandles tidligt, før nogen af ​​symptomerne på sygdommen har udviklet sig, kan det være muligt at forsinke opståen eller helt forhindre sygdommen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

AG10-501 ACT-EARLY studiet er et randomiseret, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af acoramidis til forebyggelse af ATTR (med specifik reference til enten dets kardiomyopatiske eller polyneuropatiske manifestationer). Deltagerne vil blive stratificeret ved randomisering.

Studiepopulationen vil være asymptomatiske bærere af en kendt patogen TTR-genvariant. En deltager skal være mellem 18 og 75 år inklusive, og deltagerens alder må ikke være mere end 10 år yngre end den forudsagte alder for sygdomsdebut (PADO) baseret enten på familiehistorie (stamtavleanalyse) eller, hvis familiehistorie er utilstrækkelig, baseret på en TTR Variant Actuarial tabel fra publiceret litteratur. For eksempel, hvis PADO for en given person viser sig at være 50 år, skal deltagerens alder være 40 og 75 år inklusive.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

587

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Rekruttering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Argentina, C1428ART
        • Rekruttering
        • ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
  • Australien
      • Darlinghurst, Australien, 2010
        • Rekruttering
        • St Vincent's Hospital Sydney
      • Murdoch, Australien, 6150
        • Rekruttering
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Australien, NSW 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Rekruttering
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien, 13083-190
        • Rekruttering
        • Fundacao Centro Medico de Campinas
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14026-900
        • Rekruttering
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
      • Salvador, Brasilien, 40170-130
        • Rekruttering
        • Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Rekruttering
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Rekruttering
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Rekruttering
        • St. Michael's Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1A 7BE
        • Rekruttering
        • St. Bartholomew's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado Anschutz
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago - Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston University (BU) School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Rekruttering
        • St. Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
      • Rosedale, New York, Forenede Stater, 11422
        • Rekruttering
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 89605
        • Rekruttering
        • Prisma Health Cancer Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Rekruttering
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Rekruttering
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Rekruttering
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • AP-HP Hôpital Bicêtre
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Rekruttering
        • Chu Rennes
      • Toulouse, Frankrig, 31400
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Rekruttering
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Athens, Grækenland, 11528
        • Rekruttering
        • General Hospital of Athens - Alexandra
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Rekruttering
        • University Medical Center Groningen
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Rekruttering
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Rekruttering
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, D24 NR04
        • Rekruttering
        • Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
      • Dublin, Irland, D07 R2WY
        • Rekruttering
        • The Mater Misericordiae University Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien, 56124
        • Rekruttering
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
      • Roma, Italien, 00161
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Rekruttering
        • Kumamoto University Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Rekruttering
        • Shinshu University Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Rekruttering
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Rekruttering
        • CHU de Fort de France
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Rekruttering
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Rekruttering
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Rekruttering
        • National University Hospital - National University Health System
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Huelva, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Palma de Mallorca, Spanien, 07198
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Son LLatzer
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Salamanca
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Rekruttering
        • Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Rekruttering
        • Seoul St. Mary'S Hospital
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Rekruttering
        • Changhua Christian Hospital - Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10016
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekruttering
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥ 18 til ≤ 75 år inklusive.
  • Deltagerne skal have en etableret genotype (hetero- eller homozygositet) af en TTR-genvariant, der vides at være patogen (f.eks. V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A eller enhver anden patogen TTR-variant (s)) bekræftet af centralt laboratorium før randomisering.
  • Deltagerens alder er ikke mere end 10 år (≤ 10) yngre end PADO.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Bevis for ATTR-CM eller ATTR-PN.
  • Tilstedeværelse af en TTR-variant kendt for at være fænotypisk beskyttende (f.eks. T119M, R104H).
  • Nuværende eller tidligere behandling med andre TTR-modificerende terapier.
  • Kontraindikation for eller manglende evne til at gennemgå hjertemagnetisk resonanstest.
  • Større organdysfunktion, herunder: nyresygdom, leversygdom, hjertesygdom (herunder kardiomyopati), neuropati
  • Andre sygdomme eller tilstande såsom kræft inden for 3 år, ubehandlet hyperthyroidisme eller hypothyroidisme, type 1 diabetes, aktiv hepatitis B eller C, HIV.
  • Større operation inden for de seneste 3 måneder eller planlagt inden for de næste 12 måneder.
  • Kendt overfølsomhed over for acoramidis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: acoramidis
Deltagerne vil modtage acoramidis 712 mg oralt BID (hvilket svarer til 800 mg acoramidis HCl BID)
Medicin: Acoramidis
TTR-stabilisator administreret oralt to gange dagligt (BID)
Andre navne:
  • AG10
  • ALXN2060
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersonerne vil modtage placebo til match to gange dagligt
Medicin: Placebo oral tablet
Ikke-aktiv kontrol administreret oralt to gange dagligt (BID)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til udvikling af ATTR (ATTR-CM eller ATTR-PN, alt efter hvad der indtræffer først; centralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet
  • ATTR-CM defineret ved biopsi eller billeddiagnostik baseret diagnose
  • ATTR-PN defineret af nye tegn eller symptomer og biopsi-baseret diagnose
Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til udvikling af ATTR-CM (centralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet
ATTR-CM defineret ved biopsi eller billeddiagnostik baseret diagnose
Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet
Tid til udvikling af ATTR-PN (centralt bedømt)
Tidsramme: Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet
ATTR-PN defineret af nye tegn eller symptomer og biopsi-baseret diagnose
Siden randomisering op til cirka 7 år eller indtil undersøgelsen er erklæret afsluttet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2024

Først opslået (Faktiske)

21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG10-501
  • U1111-1307-8107 (Anden identifikator: WHO)
  • jRCT2071250116 (Anden identifikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner