Essai de prévention de l'amylose à transthyrétine Acoramidis chez les jeunes (ACT-EARLY) Étude chez des porteurs asymptomatiques d'une variante pathogène du TTR
3 août 2026 mis à jour par: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Une étude de phase 3, randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo sur Acoramidis pour la prévention de l'amylose à transthyrétine chez les jeunes (essai ACT-EARLY)
L'amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie dans laquelle la protéine transthyrétine (TTR) normale se désagrège et forme de l'amyloïde, une substance collante semblable à une plaque qui s'accumule dans différents organes du corps et peut causer des dommages à l'organe. La protéine TTR peut se désagréger de deux manières. L'une d'elles se produit à mesure qu'une personne vieillit, où la protéine TTR normale peut se désagréger et former de l'amyloïde qui peut ne plus être suffisamment éliminée par l'organisme. Ce type d’ATTR est connu sous le nom d’ATTR de type sauvage (ATTRwt). L’autre méthode se produit lorsqu’une personne hérite d’un gène TTR défectueux qui provoque la désintégration spontanée de la protéine TTR. Cette forme de la maladie est connue sous le nom de variante ATTR (ATTRv) et peut être détectée chez l'adulte par un test génétique de son gène TTR avant qu'il ne vieillisse.
L’accumulation d’amyloïde dans le cœur rend la paroi cardiaque épaisse et rigide et peut entraîner une insuffisance cardiaque, voire la mort. L’accumulation d’amyloïde TTR dans le cœur est connue sous le nom de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine ou ATTR-CM. L'amyloïde peut également se déposer dans les tissus nerveux, entraînant des problèmes nerveux. L’accumulation de TTR dans les nerfs est connue sous le nom de polyneuropathie amyloïde à transthyrétine ou ATTR-PN.
Acoramidis est un médicament expérimental conçu pour se lier étroitement au TTR dans le sang et stabiliser sa structure, de sorte qu'il ne forme pas de plaques amyloïdes nocives susceptibles de causer des dommages aux organes.
Cette étude vise à déterminer si le traitement par acoramidis chez les participants atteints d'ATTRv qui n'ont pas encore développé de symptômes de la maladie peut prévenir ou retarder le développement de la maladie ATTR-CM ou ATTR-PN. Si les adultes porteurs d’un gène TTR défectueux héréditaire sont traités tôt avant que l’un des symptômes de la maladie ne se développe, il peut être possible de retarder l’apparition ou de prévenir complètement la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude AG10-501 ACT-EARLY est une étude randomisée, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur l'acoramidis pour la prévention de l'ATTR (avec une référence spécifique à ses manifestations cardiomyopathiques ou polyneuropathies). Les participants seront stratifiés lors de la randomisation.
La population étudiée sera des porteurs asymptomatiques d'une variante pathogène connue du gène TTR. Un participant doit être âgé de 18 à 75 ans inclus et son âge ne doit pas être inférieur de plus de 10 ans à l'âge prévu d'apparition de la maladie (PADO) sur la base soit des antécédents familiaux (analyse du pedigree), soit, en cas d'antécédents familiaux. est insuffisant, sur la base d’un tableau actuariel TTR Variant tiré de la littérature publiée. Par exemple, si le PADO pour un individu donné s'avère être de 50 ans, l'âge du participant doit être de 40 et 75 ans inclus.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
587
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Medical Information
- Numéro de téléphone: 1-844-550-2246
- E-mail: medinfo@eidostx.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Recrutement
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Mainz, Allemagne, 55131
- Recrutement
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
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Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
- Recrutement
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
- Recrutement
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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CABA, Argentine, C1428ART
- Recrutement
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
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Darlinghurst, Australie, 2010
- Recrutement
- St Vincent's Hospital Sydney
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Murdoch, Australie, 6150
- Recrutement
- Fiona Stanley Hospital
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Westmead, Australie, NSW 2145
- Recrutement
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Australie, 4102
- Recrutement
- Princess Alexandra Hospital
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Leuven, Belgique, 3000
- Recrutement
- UZ Leuven
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Campinas, Brésil, 13083-190
- Recrutement
- Fundacao Centro Medico de Campinas
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Cerqueira César, Brésil, 05403-000
- Recrutement
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Ribeirão Preto, Brésil, 14026-900
- Recrutement
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
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Salvador, Brésil, 40170-130
- Recrutement
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- Recrutement
- University Of Calgary
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
- Recrutement
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- Recrutement
- St. Michael's Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Recrutement
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 03722
- Recrutement
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corée du Sud, 06351
- Recrutement
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corée du Sud, 06591
- Recrutement
- Seoul St. Mary'S Hospital
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Aarhus, Danemark, 8200
- Recrutement
- Aarhus University Hospital
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A Coruña, Espagne, 15006
- Recrutement
- Hospital Universitario de A Coruña
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Barcelona, Espagne, 08907
- Recrutement
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Huelva, Espagne
- Recrutement
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
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Majadahonda, Espagne
- Recrutement
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Palma de Mallorca, Espagne, 07198
- Recrutement
- Hospital Universitario Son Llàtzer
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Salamanca, Espagne, 37007
- Recrutement
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Bordeaux, France, 33076
- Recrutement
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Créteil, France, 94000
- Recrutement
- AP-HP Hopital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
- Recrutement
- AP-HP Hôpital Bicêtre
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Rennes, France, 35000
- Recrutement
- Chu Rennes
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Toulouse, France, 31400
- Recrutement
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Athens, Grèce, 11527
- Recrutement
- Hippokration General Hospital of Athens
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Athens, Grèce, 11528
- Recrutement
- General Hospital of Athens - Alexandra
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Dublin, Irlande, D24 NR04
- Recrutement
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
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Dublin, Irlande, D07 R2WY
- Recrutement
- The Mater Misericordiae University Hospital
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Bologna, Italie, 40138
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
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Florence, Italie
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia, Italie, 27100
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italie, 56124
- Recrutement
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
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Roma, Italie, 00161
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Rome, Italie, 00189
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
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Rome, Italie, 00168
- Recrutement
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Kumamoto, Japon, 860-8556
- Recrutement
- Kumamoto University Hospital
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Nagano, Japon, 390-8621
- Recrutement
- Shinshu University Hospital
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Lisbon, Le Portugal, 1649-035
- Recrutement
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Le Portugal, 4099-001
- Recrutement
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
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Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- Recrutement
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
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Fort-de-France, Martinique, 97261
- Recrutement
- CHU de Fort de France
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Tlalpan, Mexique, 14080
- Recrutement
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Recrutement
- University Medical Center Groningen
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Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
- Recrutement
- Maastricht University Medical Center
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Recrutement
- Erasmus MC
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- Recrutement
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni, EC1A 7BE
- Recrutement
- St. Bartholomew's Hospital
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Singapore, Singapour, 169608
- Recrutement
- Singapore General Hospital
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Singapore, Singapour, 119228
- Recrutement
- National University Hospital - National University Health System
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Umeå, Suède, 90185
- Recrutement
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
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Changhua, Taïwan, 500
- Recrutement
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
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Taipei, Taïwan, 11217
- Recrutement
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan, 10016
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Recrutement
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, États-Unis, 94305
- Recrutement
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado Anschutz
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Recrutement
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Recrutement
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Recrutement
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- University of Miami
-
Weston, Florida, États-Unis, 33331
- Recrutement
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Recrutement
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Recrutement
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Recrutement
- University of Chicago - Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Recrutement
- University of Maryland Medical Center
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Recrutement
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Recrutement
- Boston University (BU) School of Medicine
-
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Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Recrutement
- Henry Ford Health System
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Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Recrutement
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University in St. Louis
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Recrutement
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Recrutement
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Recrutement
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10016
- Recrutement
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
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Rosedale, New York, États-Unis, 11422
- Recrutement
- Laurelton Heart Specialists
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke University Medical Center
-
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Recrutement
- Cleveland Clinic
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Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Recrutement
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Recrutement
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 89605
- Recrutement
- Prisma Health Cancer Institute
-
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Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78759
- Recrutement
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- Recrutement
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- Recrutement
- University of Utah
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Virginia
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Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
- Recrutement
- INOVA Fairfax Hospital
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
- Recrutement
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Recrutement
- University of Washington Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Homme ou femme âgé de ≥ 18 à ≤ 75 ans inclus.
- Les participants doivent avoir un génotype établi (hétéro- ou homozygotie) d'une variante du gène TTR connue pour être pathogène (par exemple, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A ou toute autre variante pathogène du TTR). (s)) confirmé par le laboratoire central avant la randomisation.
- L'âge du participant n'est pas supérieur de 10 ans (≤ 10) à celui du PADO.
Critères d'exclusion clés :
- Preuve d’ATTR-CM ou d’ATTR-PN.
- Présence d'un variant TTR connu pour être phénotypiquement protecteur (par exemple, T119M, R104H).
- Traitement actuel ou passé avec d'autres thérapies modifiant le TTR.
- Contre-indication ou incapacité à subir un test de résonance magnétique cardiaque.
- Dysfonctionnement d'un organe majeur, notamment : maladie rénale, maladie du foie, maladie cardiaque (y compris cardiomyopathie), neuropathie
- Autres maladies ou affections telles qu'un cancer dans les 3 ans, une hyperthyroïdie ou une hypothyroïdie non traitée, un diabète de type 1, une hépatite B ou C active, le VIH.
- Chirurgie majeure au cours des 3 derniers mois ou prévue au cours des 12 prochains mois.
- Hypersensibilité connue à l'acoramidi.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: acoramidis
Les participants recevront 712 mg d'acoramidis par voie orale deux fois par jour (ce qui équivaut à 800 mg d'acoramidis HCl deux fois par jour)
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Stabilisateur TTR administré par voie orale deux fois par jour (BID)
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les sujets recevront un placebo correspondant deux fois par jour
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Contrôle non actif administré par voie orale deux fois par jour (BID)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai jusqu'au développement de l'ATTR (ATTR-CM ou ATTR-PN, selon la première éventualité ; décision centrale)
Délai: Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
|
|
Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Délai de développement de l'ATTR-CM (jugé centralement)
Délai: Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
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ATTR-CM défini par biopsie ou diagnostic basé sur l'imagerie
|
Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
|
|
Délai de développement d’ATTR-PN (jugé centralement)
Délai: Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
|
ATTR-PN défini par de nouveaux signes ou symptômes et un diagnostic basé sur la biopsie
|
Depuis la randomisation jusqu'à environ 7 ans ou jusqu'à ce que l'étude soit déclarée terminée
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 mai 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2031
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2024
Première publication (Réel)
21 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies cardiovasculaires
- Les troubles mentaux
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux périphérique
- Troubles neurocognitifs
- Démence
- Tauopathies
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Déficits de protéostase
- Neuropathies amyloïdes
- Amylose familiale
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Maladie d'Alzheimer
- Maladies cardiaques
- Polyneuropathies
- Cardiomyopathies
- Amylose
- Neuropathies amyloïdes, familiales
- Amylose, héréditaire, liée à la transthyrétine
- attruby
Autres numéros d'identification d'étude
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (Autre identifiant: WHO)
- jRCT2071250116 (Autre identifiant: Japan Registry of Clinical Trials)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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