Ensaio de prevenção de amiloidose com transtirretina Acoramidis em jovens (ACT-EARLY) em portadores assintomáticos de uma variante patogênica de TTR
3 de agosto de 2026 atualizado por: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Um estudo de fase 3, randomizado, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo de Acoramidis para prevenção de amiloidose por transtirretina em jovens (ensaio ACT-EARLY)
A amiloidose transtirretina (ATTR) é uma doença em que a proteína transtirretina (TTR) que ocorre normalmente se desintegra e forma amiloide, uma substância pegajosa semelhante a uma placa que se acumula em diferentes órgãos do corpo e pode causar danos ao órgão. Existem duas maneiras pelas quais a proteína TTR pode se desintegrar. Uma forma ocorre à medida que a pessoa envelhece, onde a proteína TTR normal pode se desintegrar e formar amiloide que pode não ser mais suficientemente eliminada pelo organismo. Este tipo de ATTR é conhecido como ATTR de tipo selvagem (ATTRwt). A outra forma ocorre quando uma pessoa herda um gene TTR defeituoso que faz com que a proteína TTR se desintegre espontaneamente. Esta forma da doença é conhecida como variante ATTR (ATTRv) e pode ser detectada em adultos por um teste genético do gene TTR antes de envelhecerem.
O acúmulo de amilóide no coração faz com que a parede do coração fique espessa e rígida e pode resultar em insuficiência cardíaca e até morte. O acúmulo de amiloide TTR no coração é conhecido como cardiomiopatia amilóide transtirretina ou ATTR-CM. A amiloide também pode se depositar nos tecidos nervosos, causando problemas nervosos. O acúmulo de TTR nos nervos é conhecido como polineuropatia amilóide transtirretina ou ATTR-PN.
Acoramidis é um medicamento experimental desenvolvido para se ligar firmemente à TTR no sangue e estabilizar sua estrutura, de modo que não forme placas amilóides prejudiciais que podem causar danos aos órgãos.
Este estudo tem como objetivo determinar se o tratamento com acoramidis em participantes com ATTRv que ainda não desenvolveram nenhum sintoma da doença pode prevenir ou retardar o desenvolvimento da doença ATTR-CM ou ATTR-PN. Se adultos com um gene TTR hereditário defeituoso forem tratados precocemente, antes que qualquer um dos sintomas da doença se desenvolva, pode ser possível retardar o início ou prevenir totalmente a doença.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo AG10-501 ACT-EARLY é um estudo randomizado, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo de acoramidis para prevenção de ATTR (com referência específica às suas manifestações cardiomiopáticas ou polineuropáticas). Os participantes serão estratificados por randomização.
A população do estudo será composta por portadores assintomáticos de uma variante patogênica conhecida do gene TTR. Um participante deve ter entre 18 e 75 anos de idade inclusive, e a idade do participante não deve ser mais de 10 anos menor que a idade prevista de início da doença (PADO) com base na história familiar (análise de linhagem) ou, se a história familiar é insuficiente, com base em uma tabela atuarial variante TTR da literatura publicada. Por exemplo, se o PADO para um determinado indivíduo tiver 50 anos, a idade do participante deverá ser de 40 e 75 anos inclusive.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
587
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: 1-844-550-2246
- E-mail: medinfo@eidostx.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Mainz, Alemanha, 55131
- Recrutamento
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
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Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Recrutamento
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Recrutamento
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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CABA, Argentina, C1428ART
- Recrutamento
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
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Darlinghurst, Austrália, 2010
- Recrutamento
- St Vincent's Hospital Sydney
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Murdoch, Austrália, 6150
- Recrutamento
- Fiona Stanley Hospital
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Westmead, Austrália, NSW 2145
- Recrutamento
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Austrália, 4102
- Recrutamento
- Princess Alexandra Hospital
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Campinas, Brasil, 13083-190
- Recrutamento
- Fundacao Centro Medico de Campinas
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Cerqueira César, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Ribeirão Preto, Brasil, 14026-900
- Recrutamento
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
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Salvador, Brasil, 40170-130
- Recrutamento
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
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Leuven, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- UZ Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- Recrutamento
- University Of Calgary
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
- Recrutamento
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- Recrutamento
- St. Michael's Hospital
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Singapore, Cingapura, 169608
- Recrutamento
- Singapore General Hospital
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Singapore, Cingapura, 119228
- Recrutamento
- National University Hospital - National University Health System
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Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Recrutamento
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Recrutamento
- Samsung Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul, 06591
- Recrutamento
- Seoul St. Mary'S Hospital
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Recrutamento
- Aarhus University Hospital
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A Coruña, Espanha, 15006
- Recrutamento
- Hospital Universitario de A Coruña
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Barcelona, Espanha, 08907
- Recrutamento
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Huelva, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
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Majadahonda, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Palma de Mallorca, Espanha, 07198
- Recrutamento
- Hospital Universitario Son Llàtzer
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Salamanca, Espanha, 37007
- Recrutamento
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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-
California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Recrutamento
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Recrutamento
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Recrutamento
- Stanford University
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado Anschutz
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Recrutamento
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Recrutamento
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- University of Miami
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Recrutamento
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Emory University School of Medicine
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- University of Chicago - Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Recrutamento
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Recrutamento
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic - Rochester
-
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Recrutamento
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Recrutamento
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale, New York, Estados Unidos, 11422
- Recrutamento
- Laurelton Heart Specialists
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Duke University Medical Center
-
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina (MUSC)
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 89605
- Recrutamento
- Prisma Health Cancer Institute
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Recrutamento
- National Neuromuscular Research Institute
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Recrutamento
- University of Utah
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Recrutamento
- INOVA Fairfax Hospital
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Recrutamento
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Recrutamento
- University of Washington Medical Center
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Bordeaux, França, 33076
- Recrutamento
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Créteil, França, 94000
- Recrutamento
- AP-HP Hopital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Recrutamento
- AP-HP Hôpital Bicêtre
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Rennes, França, 35000
- Recrutamento
- Chu Rennes
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Toulouse, França, 31400
- Recrutamento
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Athens, Grécia, 11527
- Recrutamento
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Athens, Grécia, 11528
- Recrutamento
- General Hospital of Athens - Alexandra
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Recrutamento
- University Medical Center Groningen
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Maastricht, Holanda, 6229 HX
- Recrutamento
- Maastricht University Medical Center
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Recrutamento
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Recrutamento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Dublin, Irlanda, D24 NR04
- Recrutamento
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
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Dublin, Irlanda, D07 R2WY
- Recrutamento
- The Mater Misericordiae University Hospital
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Bologna, Itália, 40138
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
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Florence, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Pavia, Itália, 27100
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Itália, 56124
- Recrutamento
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
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Roma, Itália, 00161
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Rome, Itália, 00189
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome, Itália, 00168
- Recrutamento
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Recrutamento
- Kumamoto University Hospital
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Nagano, Japão, 390-8621
- Recrutamento
- Shinshu University Hospital
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Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- Recrutamento
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
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Fort-de-France, Martinica, 97261
- Recrutamento
- CHU de Fort de France
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Tlalpan, México, 14080
- Recrutamento
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Recrutamento
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal, 4099-001
- Recrutamento
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Recrutamento
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, EC1A 7BE
- Recrutamento
- St. Bartholomew's Hospital
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Umeå, Suécia, 90185
- Recrutamento
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
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Changhua, Taiwan, 500
- Recrutamento
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
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Taipei, Taiwan, 11217
- Recrutamento
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10016
- Recrutamento
- National Taiwan University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Homem ou mulher ≥ 18 a ≤ 75 anos de idade inclusive.
- Os participantes devem ter um genótipo estabelecido (hetero ou homozigosidade) de uma variante do gene TTR que seja reconhecidamente patogênica (por exemplo, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A ou qualquer outra variante patogênica da TTR (s)) confirmado pelo laboratório central antes da randomização.
- A idade do participante não é superior a 10 anos (≤ 10) menor que o PADO.
Principais critérios de exclusão:
- Evidência de ATTR-CM ou ATTR-PN.
- Presença de uma variante de TTR conhecida por ser fenotipicamente protetora (por exemplo, T119M, R104H).
- Tratamento atual ou passado com outras terapias modificadoras de TTR.
- Contra-indicação ou impossibilidade de realização de exame de ressonância magnética cardíaca.
- Disfunção orgânica importante, incluindo: doença renal, doença hepática, doença cardíaca (incluindo cardiomiopatia), neuropatia
- Outras doenças ou condições, como câncer dentro de 3 anos, hipertireoidismo ou hipotireoidismo não tratado, diabetes tipo 1, hepatite B ou C ativa, HIV.
- Cirurgia de grande porte nos últimos 3 meses ou planejada para os próximos 12 meses.
- Hipersensibilidade conhecida ao acoramidis.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: acoramidas
Os participantes receberão 712 mg de acoramidis por via oral BID (o que equivale a 800 mg de acoramidis HCl BID)
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Estabilizador de TTR administrado por via oral duas vezes ao dia (BID)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos receberão placebo correspondente duas vezes ao dia
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Controle não ativo administrado por via oral duas vezes ao dia (BID)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para desenvolvimento de ATTR (ATTR-CM ou ATTR-PN, o que ocorrer primeiro; adjudicado centralmente)
Prazo: Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
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Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para desenvolvimento do ATTR-CM (julgado centralmente)
Prazo: Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
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ATTR-CM definido por biópsia ou diagnóstico baseado em imagem
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Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
|
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Tempo para desenvolvimento do ATTR-PN (julgado centralmente)
Prazo: Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
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ATTR-PN definido por novos sinais ou sintomas e diagnóstico baseado em biópsia
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Desde a randomização até aproximadamente 7 anos ou até que o estudo seja declarado encerrado
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de maio de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
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Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
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- Transtornos Mentais, Desordem Mental
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- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
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- Doença de Alzheimer
- Doenças cardíacas
- Polineuropatias
- Cardiomiopatias
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
- attruby
Outros números de identificação do estudo
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (Outro identificador: WHO)
- jRCT2071250116 (Outro identificador: Japan Registry of Clinical Trials)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .