ステロイドに反応しない持続性または慢性のITPを患う小児患者におけるトロンボポエチン受容体アゴニストの結果

免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) は、抗血小板自己抗体によって引き起こされる血小板数の低下、紫斑病、および出血エピソードを特徴とする自己免疫疾患です。 通常、診断は血小板減少症の既知の原因を除外することによって行われます。 IgG 自己抗体は循環血小板を感作させます。 これにより、脾臓の抗原提示細胞（マクロファージ）、場合によっては肝臓、または単球-マクロファージ系の他の構成要素によるこれらの細胞の除去が促進されます。 骨髄は血小板の産生を増加させることにより血小板の破壊を補います。 ITP は、ウイルス感染後数週間以内に健康な小児および若年成人に最も頻繁に発生します。

新しい治療ガイドラインは、コルチコステロイドと脾臓摘出術から、血小板減少症を軽減し脾臓摘出術を回避する新しい医療治療への移行を支持しています。 トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA)、ロミプロスチム、エルトロンボパグは、ITP の治療を著しく変えました。

トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-Ras) ロミプロスチムとエルトロンボパグは、原発性 ITP において高い治療活性を示しています。

血小板生成刺激ペプチボディであるロミプロスチムは、成人難治性の慢性免疫性血小板減少症（ITP）における新しい治療選択肢となります。 この研究は、慢性ITPの小児におけるロミプロスチムの短期有効性と安全性を評価することを目的としていました。

最も一般的に報告されている薬剤関連の副作用には、頭痛、吐き気、肝胆道検査異常などがあります。 小児における長期安全性データは限られており、成人を対象とした研究では、血栓症、骨髄線維症、または白内障形成の臨床的に有意な発生率の増加は明らかにされていません。

TPO-RA は永遠に続ける必要はありません。患者の約 3 分の 1 が最初の 1 年で寛解し、2 年後にはさらに約 3 分の 1 が寛解します。 TPO-RA が ITP の病態生理学に影響を及ぼし、寛解を直接引き起こすかどうかは依然として不明である。 このレビューは、TPO-RA の作用機序、治療アルゴリズムにおける TPO-RA の位置、臨床使用の独特な側面、副作用に焦点を当てて、ITP の診断と治療の個人的な概要を提供します。