El resultado de los agonistas del receptor de trombopoyetina en pacientes pediátricos con PTI persistente o crónica que no responde a los esteroides

La púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI) es una enfermedad autoinmune caracterizada por un recuento bajo de plaquetas, púrpura y episodios hemorrágicos causados ​​por autoanticuerpos antiplaquetarios. El diagnóstico generalmente se realiza excluyendo las causas conocidas de trombocitopenia. Los autoanticuerpos IgG sensibilizan las plaquetas circulantes. Conduce a la eliminación acelerada de estas células por las células presentadoras de antígenos (macrófagos) del bazo y, a veces, del hígado u otros componentes del sistema monocito-macrófago. La médula ósea compensa la destrucción de las plaquetas aumentando la producción de plaquetas. La PTI ocurre con mayor frecuencia en niños y adultos jóvenes sanos unas pocas semanas después de una infección viral.

Las nuevas pautas de tratamiento han respaldado un cambio de los corticosteroides y la esplenectomía a tratamientos médicos más nuevos que mitigan la trombocitopenia y evitan la esplenectomía. Los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA), romiplostim y eltrombopag han alterado notablemente el tratamiento de la PTI.

Los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-Ras) romiplostim y eltrombopag han mostrado una alta actividad terapéutica en la PTI primaria.

Romiplostim, un pepticuerpo estimulante de la trombopoyesis, representa una nueva opción terapéutica en la trombocitopenia inmune crónica (PTI) refractaria en adultos. Este estudio tuvo como objetivo evaluar la eficacia y seguridad a corto plazo de romiplostim en niños con PTI crónica.

Los efectos adversos relacionados con los medicamentos notificados con más frecuencia incluyen dolor de cabeza, náuseas y anomalías de laboratorio hepatobiliares. Los datos de seguridad a largo plazo en niños son limitados y los estudios en adultos no han revelado un aumento clínicamente significativo de la incidencia de trombosis, fibrosis de la médula o formación de cataratas.

No es necesario que TPO-RA continúe para siempre; aproximadamente un tercio de los pacientes en el primer año y aproximadamente otro tercio después de dos años tienen una remisión. Aún no está claro si los TPO-RA afectan la fisiopatología de la PTI y causan directamente la remisión. Esta revisión proporciona una descripción general personal del diagnóstico y tratamiento de la PTI con un enfoque en el mecanismo de acción de TPO-RA, su lugar en el algoritmo de tratamiento, aspectos únicos de su uso clínico y efectos adversos.