Resultatet av trombopoietinreceptoragonister hos pediatriska patienter med ihållande eller kronisk ITP som inte reagerar på steroider

Immun trombocytopen purpura (ITP) är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av lågt antal blodplättar, purpura och blödningsepisoder orsakade av antikroppar mot trombocyter. Diagnosen ställs vanligtvis genom att utesluta de kända orsakerna till trombocytopeni. IgG-autoantikroppar sensibiliserar de cirkulerande trombocyterna. Det leder till ett accelererat avlägsnande av dessa celler av antigenpresenterande celler (makrofager) i mjälten och ibland levern eller andra komponenter i monocyt-makrofagsystemet. Benmärgen kompenserar för destruktion av blodplättar genom att öka produktionen av blodplättar. ITP uppträder oftast hos friska barn och unga vuxna inom några veckor efter en virusinfektion.

Nya behandlingsriktlinjer har stött ett skifte från kortikosteroider och splenektomi till nyare medicinska behandlingar som mildrar trombocytopenin och undviker splenektomi. Trombopoietinreceptoragonisterna (TPO-RA), romiplostim, eltrombopag har markant förändrat behandlingen av ITP.

Trombopoietinreceptoragonisterna (TPO-Ras) romiplostim och eltrombopag har visat hög terapeutisk aktivitet vid primär ITP.

Romiplostim, en trombopoies-stimulerande peptikropp, representerar ett nytt terapeutiskt alternativ vid refraktär kronisk immuntrombocytopeni hos vuxna (ITP). Denna studie syftade till att utvärdera den kortsiktiga effekten och säkerheten av romiplostim hos barn med kronisk ITP.

De vanligaste rapporterade läkemedelsrelaterade biverkningarna inkluderar huvudvärk, illamående och laboratorieavvikelser i lever och gallvägar. Långtidssäkerhetsdata för barn är begränsade och studier på vuxna har inte visat på en kliniskt signifikant ökad förekomst av trombos, märgfibros eller kataraktbildning.

TPO-RA behöver inte fortsätta för alltid; ungefär en tredjedel av patienterna Under det första året och ungefär en tredjedel efter två år har en remission. Huruvida TPO-RA påverkar ITP-patofysiologin och direkt orsakar remission är fortfarande oklart. Denna recension ger en personlig översikt över diagnos och behandling av ITP med fokus på verkningsmekanismen för TPO-RA, deras plats i behandlingsalgoritmen, unika aspekter av deras kliniska användning, biverkningar.