Результаты применения агонистов рецепторов тромбопоэтина у педиатрических пациентов с персистирующей или хронической ИТП, нечувствительной к стероидам

Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — аутоиммунное заболевание, характеризующееся низким количеством тромбоцитов, пурпурой и эпизодами геморрагий, вызванными антиагрегантными аутоантителами. Диагноз обычно ставится путем исключения известных причин тромбоцитопении. Аутоантитела IgG повышают чувствительность циркулирующих тромбоцитов. Это приводит к ускоренному удалению этих клеток антигенпредставляющими клетками (макрофагами) селезенки, а иногда и печени или других компонентов моноцитарно-макрофагальной системы. Костный мозг компенсирует разрушение тромбоцитов за счет увеличения производства тромбоцитов. ИТП чаще всего возникает у здоровых детей и молодых людей в течение нескольких недель после вирусной инфекции.

Новые рекомендации по лечению поддержали переход от кортикостероидов и спленэктомии к новым методам лечения, которые смягчают тромбоцитопению и позволяют избежать спленэктомии. Агонисты рецепторов тромбопоэтина (ТПО-РА), ромиплостим, элтромбопаг заметно изменили лечение ИТП.

Агонисты рецепторов тромбопоэтина (ТПО-Ras) ромиплостим и элтромбопаг показали высокую терапевтическую активность при первичной ИТП.

Ромиплостим, пептидное антитело, стимулирующее тромбопоэз, представляет собой новый терапевтический вариант при рефрактерной хронической иммунной тромбоцитопении (ИТП) у взрослых. Целью данного исследования была оценка краткосрочной эффективности и безопасности ромиплостима у детей с хронической ИТП.

Наиболее часто сообщаемые побочные эффекты, связанные с приемом препарата, включают головную боль, тошноту и отклонения гепатобилиарных лабораторных показателей. Данные о долгосрочной безопасности у детей ограничены, а исследования у взрослых не выявили клинически значимого увеличения частоты тромбозов, фиброза костного мозга или образования катаракты.

ТПО-РА не нужно продолжать постоянно; около трети больных в первый год и еще около трети через два года имеют ремиссию. Остается неясным, влияет ли ТПО-РА на патофизиологию ИТП и непосредственно вызывает ремиссию. В обзоре представлен личный обзор диагностики и лечения ИТП с акцентом на механизм действия ТПО-РА, их место в алгоритме лечения, особенности их клинического применения, побочные эффекты.