Resultatet av trombopoietinreseptoragonister hos pediatriske pasienter med vedvarende eller kronisk ITP som ikke reagerer på steroider

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) er en autoimmun sykdom karakterisert ved lavt antall blodplater, purpura og hemoragiske episoder forårsaket av antiplatehemmende autoantistoffer. Diagnosen stilles vanligvis ved å ekskludere de kjente årsakene til trombocytopeni. IgG-autoantistoffer sensibiliserer de sirkulerende blodplatene. Det fører til akselerert fjerning av disse cellene av antigenpresenterende celler (makrofager) i milten og noen ganger leveren eller andre komponenter i monocytt-makrofagsystemet. Benmargen kompenserer for ødeleggelse av blodplater ved å øke blodplateproduksjonen. ITP forekommer oftest hos friske barn og unge voksne innen noen få uker etter en virusinfeksjon.

Nye behandlingsretningslinjer har støttet et skifte fra kortikosteroider og splenektomi til nyere medisinske behandlinger som reduserer trombocytopenien og unngår splenektomi. Trombopoietinreseptoragonistene (TPO-RA), romiplostim, eltrombopag har markant endret behandlingen av ITP.

Trombopoietinreseptoragonistene (TPO-Ras) romiplostim og eltrombopag har vist høy terapeutisk aktivitet ved primær ITP.

Romiplostim, et trombopoiesis-stimulerende peptistoff, representerer et nytt terapeutisk alternativ ved refraktær kronisk immuntrombocytopeni hos voksne (ITP). Denne studien hadde som mål å vurdere kortsiktig effekt og sikkerhet av romiplostim hos barn med kronisk ITP.

De vanligst rapporterte legemiddelrelaterte bivirkningene inkluderer hodepine, kvalme og hepatobiliære laboratorieavvik. Langtidssikkerhetsdata hos barn er begrenset, og studier hos voksne har ikke avdekket en klinisk signifikant økt forekomst av trombose, margfibrose eller kataraktdannelse.

TPO-RA trenger ikke å fortsette for alltid; ca en tredjedel av pasientene I det første året og ca en tredjedel etter to år har en remisjon. Hvorvidt TPO-RA påvirker ITP-patofysiologien og direkte forårsaker remisjon er fortsatt uklart. Denne gjennomgangen gir en personlig oversikt over diagnose og behandling av ITP med fokus på virkningsmekanismen til TPO-RA, deres plass i behandlingsalgoritmen, unike aspekter ved deres kliniske bruk, bivirkninger.