Le résultat des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine chez un patient pédiatrique atteint d'un PTI persistant ou chronique ne répondant pas aux stéroïdes

Le purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune caractérisée par une faible numération plaquettaire, un purpura et des épisodes hémorragiques provoqués par des auto-anticorps antiplaquettaires. Le diagnostic est généralement posé en excluant les causes connues de thrombocytopénie. Les auto-anticorps IgG sensibilisent les plaquettes circulantes. Elle conduit à l'élimination accélérée de ces cellules par les cellules présentatrices d'antigènes (macrophages) de la rate et parfois du foie ou d'autres composants du système monocytes-macrophages. La moelle osseuse compense la destruction des plaquettes en augmentant la production de plaquettes. Le PTI survient le plus souvent chez les enfants et les jeunes adultes en bonne santé, quelques semaines après une infection virale.

De nouvelles directives thérapeutiques ont soutenu le passage des corticostéroïdes et de la splénectomie à des traitements médicaux plus récents qui atténuent la thrombocytopénie et évitent la splénectomie. Les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA), le romiplostim et l'eltrombopag ont sensiblement modifié le traitement du PTI.

Les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-Ras), le romiplostim et l'eltrombopag, ont montré une activité thérapeutique élevée dans le PTI primaire.

Le romiplostim, un pepticorps stimulant la thrombopoïèse, représente une nouvelle option thérapeutique dans la thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) réfractaire de l'adulte. Cette étude visait à évaluer l'efficacité et l'innocuité à court terme du romiplostim chez les enfants atteints de PTI chronique.

Les effets indésirables liés au médicament les plus fréquemment signalés comprennent les maux de tête, les nausées et les anomalies des analyses hépatobiliaires. Les données de sécurité à long terme chez les enfants sont limitées et les études chez les adultes n'ont pas révélé d'augmentation cliniquement significative de l'incidence de thrombose, de fibrose médullaire ou de formation de cataracte.

Les TPO-RA n'ont pas besoin d'être poursuivis indéfiniment ; environ un tiers des patients au cours de la première année et environ un autre tiers après deux ans ont une rémission. On ne sait pas encore si la TPO-RA affecte la physiopathologie du PTI et provoque directement une rémission. Cette revue fournit un aperçu personnel du diagnostic et du traitement du PTI en mettant l'accent sur le mécanisme d'action des TPO-RA, leur place dans l'algorithme de traitement, les aspects uniques de leur utilisation clinique et leurs effets indésirables.