Wyniki leczenia agonistami receptora trombopoetyny u dzieci i młodzieży z przetrwałą lub przewlekłą ITP niewrażliwą na steroidy

Immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP) jest chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się małą liczbą płytek krwi, plamicą i epizodami krwotocznymi wywołanymi przez autoprzeciwciała przeciwpłytkowe. Diagnozę zazwyczaj stawia się poprzez wykluczenie znanych przyczyn małopłytkowości. Autoprzeciwciała IgG uwrażliwiają krążące płytki krwi. Prowadzi to do przyspieszonego usunięcia tych komórek przez komórki prezentujące antygen (makrofagi) śledziony, a czasami wątroby lub innych elementów układu monocyty-makrofagi. Szpik kostny kompensuje zniszczenie płytek krwi poprzez zwiększenie ich produkcji. ITP występuje najczęściej u zdrowych dzieci i młodych dorosłych w ciągu kilku tygodni po infekcji wirusowej.

Nowe wytyczne dotyczące leczenia wspierają przejście od kortykosteroidów i splenektomii do nowszych metod leczenia, które łagodzą małopłytkowość i pozwalają uniknąć splenektomii. Agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA), romiplostym i eltrombopag znacząco zmieniły leczenie ITP.

Agoniści receptora trombopoetyny (TPO-Ras), romiplostym i eltrombopag, wykazują wysoką aktywność terapeutyczną w pierwotnej ITP.

Romiplostym, peptibody stymulujące trombopoezę, stanowi nową opcję terapeutyczną w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej (ITP) dorosłych, opornej na leczenie. Celem tego badania była ocena krótkoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa romiplostymu u dzieci z przewlekłą ITP.

Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku należą: ból głowy, nudności i nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych badań wątrobowo-żółciowych. Długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania u dzieci są ograniczone, a badania u dorosłych nie wykazały klinicznie istotnego zwiększonego występowania zakrzepicy, zwłóknienia szpiku ani powstawania zaćmy.

TPO-RA nie musi być kontynuowane w nieskończoność; około jedna trzecia pacjentów w pierwszym roku i około jednej trzeciej po dwóch latach ma remisję. Nie jest jasne, czy TPO-RA wpływa na patofizjologię ITP i bezpośrednio powoduje remisję. Niniejsza praca przeglądowa stanowi osobisty przegląd diagnostyki i leczenia ITP, ze szczególnym uwzględnieniem mechanizmu działania TPO-RA, ich miejsca w algorytmie leczenia, unikalnych aspektów ich zastosowania klinicznego i działań niepożądanych.