L'esito degli agonisti dei recettori della trombopoietina nei pazienti pediatrici con ITP persistente o cronica non responsivi agli steroidi

La porpora trombocitopenica immune (ITP) è una malattia autoimmune caratterizzata da una bassa conta piastrinica, porpora ed episodi emorragici causati da autoanticorpi antipiastrinici. La diagnosi viene generalmente effettuata escludendo le cause note di trombocitopenia. Gli autoanticorpi IgG sensibilizzano le piastrine circolanti. Porta alla rimozione accelerata di queste cellule da parte delle cellule presentanti l'antigene (macrofagi) della milza e talvolta del fegato o di altri componenti del sistema monociti-macrofagi. Il midollo osseo compensa la distruzione delle piastrine aumentando la produzione di piastrine. La PTI si verifica più spesso nei bambini sani e nei giovani adulti entro poche settimane dall'infezione virale.

Nuove linee guida terapeutiche hanno supportato il passaggio dai corticosteroidi e dalla splenectomia a trattamenti medici più recenti che mitigano la trombocitopenia ed evitano la splenectomia. Gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA), romiplostim, eltrombopag hanno alterato marcatamente il trattamento della ITP.

Gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-Ras) romiplostim ed eltrombopag hanno mostrato un’elevata attività terapeutica nella ITP primaria.

Romiplostim, un pepticorpo stimolante la trombopoiesi, rappresenta una nuova opzione terapeutica nella trombocitopenia immunitaria cronica (ITP) refrattaria negli adulti. Questo studio mirava a valutare l'efficacia e la sicurezza a breve termine di romiplostim nei bambini con ITP cronica.

Gli effetti avversi correlati al farmaco più comunemente riportati comprendono mal di testa, nausea e anomalie di laboratorio epatobiliari. I dati sulla sicurezza a lungo termine nei bambini sono limitati e gli studi sugli adulti non hanno rivelato un aumento clinicamente significativo dell’incidenza di trombosi, fibrosi midollare o formazione di cataratta.

Non è necessario che TPO-RA venga continuato per sempre; circa un terzo dei pazienti nel primo anno e circa un altro terzo dopo due anni hanno una remissione. Non è chiaro se il TPO-RA influisca sulla fisiopatologia della PTI e causi direttamente la remissione. Questa recensione fornisce una panoramica personale della diagnosi e del trattamento della PTI con particolare attenzione al meccanismo d'azione di TPO-RA, al loro posto nell'algoritmo di trattamento, agli aspetti unici del loro uso clinico e agli effetti avversi.