Výsledek agonistů trombopoetinových receptorů u pediatrických pacientů s perzistentní nebo chronickou ITP nereagující na steroidy

Imunitní trombocytopenická purpura (ITP) je autoimunitní onemocnění charakterizované nízkým počtem krevních destiček, purpurou a hemoragickými epizodami způsobenými protidestičkovými autoprotilátkami. Diagnóza se obvykle provádí vyloučením známých příčin trombocytopenie. IgG autoprotilátky senzibilizují cirkulující krevní destičky. Vede k urychlenému odstranění těchto buněk buňkami prezentujícími antigen (makrofágy) sleziny a někdy i jater nebo jiných složek monocyto-makrofágového systému. Kostní dřeň kompenzuje destrukci krevních destiček zvýšením produkce krevních destiček. ITP se nejčastěji vyskytuje u zdravých dětí a mladých dospělých během několika týdnů po virové infekci.

Nové pokyny pro léčbu podpořily posun od kortikosteroidů a splenektomie k novějším léčebným postupům, které zmírňují trombocytopenii a vyhýbají se splenektomii. Agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA), romiplostim, eltrombopag výrazně změnili léčbu ITP.

Agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-Ras) romiplostim a eltrombopag prokázaly vysokou terapeutickou aktivitu u primární ITP.

Romiplostim, trombopoézu stimulující peptibody, představuje novou terapeutickou možnost u dospělých refrakterní chronické imunitní trombocytopenie (ITP). Cílem této studie bylo posoudit krátkodobou účinnost a bezpečnost romiplostimu u dětí s chronickou ITP.

Nejčastěji hlášené nežádoucí účinky související s lékem zahrnují bolest hlavy, nevolnost a hepatobiliární laboratorní abnormality. Údaje o dlouhodobé bezpečnosti u dětí jsou omezené a studie u dospělých neodhalily klinicky významný zvýšený výskyt trombózy, fibrózy dřeně nebo tvorby katarakty.

TPO-RA nemusí pokračovat navždy; asi třetina pacientů V prvním roce a asi další třetina po dvou letech má remisi. Zda TPO-RA ovlivňuje patofyziologii ITP a přímo způsobuje remisi, zůstává nejasné. Tento přehled poskytuje osobní přehled o diagnostice a léčbě ITP se zaměřením na mechanismus účinku TPO-RA, jejich místo v léčebném algoritmu, jedinečné aspekty jejich klinického použití, nežádoucí účinky.