Trombopoietiinireseptoriagonistien tulos lapsipotilailla, joilla on jatkuva tai krooninen ITP, joka ei reagoi steroideihin

Immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP) on autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista alhainen verihiutaleiden määrä, purppura ja verenvuotojaksot, jotka johtuvat verihiutaleiden vasta-aineiden aiheuttamista autovasta-aineista. Diagnoosi tehdään tyypillisesti sulkemalla pois tunnetut trombosytopenian syyt. IgG-autovasta-aineet herkistävät kiertäviä verihiutaleita. Se johtaa näiden solujen nopeutettuun poistoon pernan antigeeniä esittelevien solujen (makrofagien) ja joskus maksan tai muiden monosyytti-makrofagijärjestelmän komponenttien toimesta. Luuydin kompensoi verihiutaleiden tuhoutumista lisäämällä verihiutaleiden tuotantoa. ITP:tä esiintyy useimmiten terveillä lapsilla ja nuorilla aikuisilla muutaman viikon kuluessa virusinfektiosta.

Uudet hoitoohjeet ovat tukeneet siirtymistä kortikosteroideista ja pernanpoistosta uudempiin lääkehoitoihin, jotka lieventävät trombosytopeniaa ja välttävät pernan poistoa. Trombopoietiinireseptorin agonistit (TPO-RA), romiplostiimi ja eltrombopagi ovat muuttaneet merkittävästi ITP:n hoitoa.

Trombopoietiinireseptoriagonistit (TPO-Ras) romiplostiimi ja eltrombopagi ovat osoittaneet suurta terapeuttista aktiivisuutta primaarisessa ITP:ssä.

Romiplostiimi, trombopoieesia stimuloiva pepti-aine, edustaa uutta hoitovaihtoehtoa aikuisten refraktaarisessa kroonisessa immuunitrombosytopeniassa (ITP). Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida romiplostiimin lyhytaikaista tehoa ja turvallisuutta kroonista ITP:tä sairastavilla lapsilla.

Yleisimmin raportoituja lääkkeisiin liittyviä haittavaikutuksia ovat päänsärky, pahoinvointi ja maksan ja sappien laboratorioarvojen poikkeavuudet. Pitkäaikaiset tiedot turvallisuudesta lapsilla ovat rajalliset, eivätkä aikuisilla tehdyt tutkimukset ole osoittaneet kliinisesti merkitsevää tromboosin, luuydinfibroosin tai kaihien muodostumisen lisääntymistä.

TPO-RA:ta ei tarvitse jatkaa ikuisesti; noin kolmanneksella ensimmäisen vuoden potilaista ja noin kolmanneksella kahden vuoden kuluttua on remissio. Vaikuttaako TPO-RA ITP:n patofysiologiaan ja aiheuttaako se suoraan remissiota, jää epäselväksi. Tämä katsaus tarjoaa henkilökohtaisen yleiskatsauksen ITP:n diagnosoinnista ja hoidosta keskittyen TPO-RA:n vaikutusmekanismiin, niiden paikkaan hoitoalgoritmissa, kliinisen käytön ainutlaatuisiin näkökohtiin ja haittavaikutuksiin.