스테로이드에 반응하지 않는 지속성 또는 만성 ITP 소아 환자에서 트롬보포이에틴 수용체 작용제의 결과

면역혈소판감소성자반병(ITP)은 항혈소판 자가항체로 인한 낮은 혈소판 수, 자반병, 출혈 에피소드를 특징으로 하는 자가면역 질환입니다. 진단은 일반적으로 알려진 혈소판 감소증의 원인을 배제하여 이루어집니다. IgG 자가항체는 순환하는 혈소판을 민감하게 만듭니다. 이는 비장의 항원 제시 세포(대식세포), 때로는 간 또는 단핵구-대식세포 시스템의 기타 구성요소에 의한 이러한 세포의 제거를 가속화합니다. 골수는 혈소판 생산을 증가시켜 혈소판 파괴를 보상합니다. ITP는 바이러스 감염 후 몇 주 이내에 건강한 어린이와 젊은 성인에게서 가장 자주 발생합니다.

새로운 치료 지침은 코르티코스테로이드와 비장절제술에서 혈소판 감소증을 완화하고 비장절제술을 피하는 새로운 치료법으로의 전환을 지원했습니다. 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA), 로미플로스팀, 엘트롬보팍은 ITP 치료에 현저한 변화를 가져왔습니다.

트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-Ras) 로미플로팀과 엘트롬보팍은 1차 ITP에서 높은 치료 활성을 나타냈습니다.

혈소판 생성 자극 펩티바디인 Romiplostim은 성인 난치성 만성 면역 혈소판 감소증(ITP)에 대한 새로운 치료 옵션을 나타냅니다. 이 연구는 만성 ITP가 있는 어린이를 대상으로 romiplostim의 단기 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 했습니다.

가장 흔하게 보고되는 약물 관련 부작용으로는 두통, 메스꺼움, 간담도 실험실 이상 등이 있습니다. 어린이에 대한 장기적인 안전성 데이터는 제한적이며, 성인을 대상으로 한 연구에서는 혈전증, 골수 섬유증 또는 백내장 형성의 발생률이 임상적으로 유의미하게 증가한 것으로 밝혀지지 않았습니다.

TPO-RA는 영원히 계속될 필요는 없습니다. 환자의 약 3분의 1이 첫 해에 증상이 완화되고 2년 후에는 약 1/3이 완화됩니다. TPO-RA가 ITP 병태생리학에 영향을 미치고 관해를 직접적으로 유발하는지 여부는 아직 불분명합니다. 이 검토에서는 TPO-RA의 작용 메커니즘, 치료 알고리즘에서의 위치, 임상 사용의 고유한 측면, 부작용에 초점을 맞춰 ITP의 진단 및 치료에 대한 개인적인 개요를 제공합니다.