O resultado dos agonistas do receptor de trombopoietina em pacientes pediátricos com PTI persistente ou crônica que não responde aos esteróides

A púrpura trombocitopênica imune (PTI) é uma doença autoimune caracterizada por baixa contagem de plaquetas, púrpura e episódios hemorrágicos causados ​​por autoanticorpos antiplaquetários. O diagnóstico é normalmente feito excluindo as causas conhecidas de trombocitopenia. Os autoanticorpos IgG sensibilizam as plaquetas circulantes. Isso leva à remoção acelerada dessas células pelas células apresentadoras de antígenos (macrófagos) do baço e, às vezes, do fígado ou de outros componentes do sistema monócito-macrófago. A medula óssea compensa a destruição de plaquetas aumentando a produção de plaquetas. A PTI ocorre mais frequentemente em crianças saudáveis ​​e adultos jovens algumas semanas após uma infecção viral.

Novas diretrizes de tratamento apoiaram uma mudança de corticosteróides e esplenectomia para tratamentos médicos mais recentes que atenuam a trombocitopenia e evitam a esplenectomia. Os agonistas dos receptores da trombopoietina (TPO-RA), romiplostim e eltrombopag alteraram marcadamente o tratamento da PTI.

Os agonistas do receptor de trombopoietina (TPO-Ras) romiplostim e eltrombopag demonstraram alta atividade terapêutica na PTI primária.

Romiplostim, um pepticorpo estimulador da trombopoiese, representa uma nova opção terapêutica na trombocitopenia imune crônica refratária (PTI) em adultos. Este estudo teve como objetivo avaliar a eficácia e segurança a curto prazo do romiplostim em crianças com PTI crônica.

Os efeitos adversos relacionados ao medicamento mais comumente relatados incluem dor de cabeça, náusea e anormalidades laboratoriais hepatobiliares. Os dados de segurança a longo prazo em crianças são limitados e os estudos em adultos não revelaram um aumento clinicamente significativo da incidência de trombose, fibrose medular ou formação de catarata.

O TPO-RA não precisa continuar para sempre; cerca de um terço dos pacientes no primeiro ano e cerca de outro terço após dois anos apresentam remissão. Ainda não está claro se o TPO-RA afeta a fisiopatologia da PTI e causa diretamente a remissão. Esta revisão fornece uma visão geral pessoal do diagnóstico e tratamento da PTI com foco no mecanismo de ação da TPO-RA, seu lugar no algoritmo de tratamento, aspectos únicos de seu uso clínico e efeitos adversos.