Resultatet af trombopoietin-receptoragonister hos pædiatriske patienter med vedvarende eller kronisk ITP, der ikke reagerer på steroider

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) er en autoimmun sygdom karakteriseret ved lavt antal blodplader, purpura og hæmoragiske episoder forårsaget af antiblodpladeautoantistoffer. Diagnosen stilles typisk ved at udelukke de kendte årsager til trombocytopeni. IgG-autoantistoffer sensibiliserer de cirkulerende blodplader. Det fører til accelereret fjernelse af disse celler af antigen-præsenterende celler (makrofager) i milten og nogle gange leveren eller andre komponenter i monocyt-makrofagesystemet. Knoglemarven kompenserer for blodpladedestruktion ved at øge blodpladeproduktionen. ITP forekommer oftest hos raske børn og unge voksne inden for et par uger efter en virusinfektion.

Nye behandlingsretningslinjer har understøttet et skift fra kortikosteroider og splenektomi til nyere medicinske behandlinger, der afbøder trombocytopenien og undgår splenektomi. Trombopoietin-receptoragonisterne (TPO-RA), romiplostim, eltrombopag har markant ændret behandlingen af ​​ITP.

Trombopoietin-receptoragonisterne (TPO-Ras) romiplostim og eltrombopag har vist høj terapeutisk aktivitet i primær ITP.

Romiplostim, et thrombopoiesis-stimulerende peptistof, repræsenterer en ny terapeutisk mulighed i voksen refraktær kronisk immuntrombocytopeni (ITP). Denne undersøgelse havde til formål at vurdere den kortsigtede effekt og sikkerhed af romiplostim hos børn med kronisk ITP.

De mest almindeligt rapporterede lægemiddelrelaterede bivirkninger omfatter hovedpine, kvalme og abnormiteter i hepatobiliære laboratorier. Langsigtede sikkerhedsdata hos børn er begrænsede, og undersøgelser med voksne har ikke afsløret en klinisk signifikant øget forekomst af trombose, marvfibrose eller kataraktdannelse.

TPO-RA behøver ikke at fortsætte for evigt; omkring en tredjedel af patienterne I det første år og omkring en tredjedel efter to år har en remission. Hvorvidt TPO-RA påvirker ITP-patofysiologien og direkte forårsager remission er stadig uklart. Denne gennemgang giver et personligt overblik over diagnosen og behandlingen af ​​ITP med fokus på virkningsmekanismen af ​​TPO-RA, deres plads i behandlingsalgoritmen, unikke aspekter af deres kliniske brug, bivirkninger.