Het resultaat van de trombopoëtinereceptoragonisten bij pediatrische patiënten met aanhoudende of chronische ITP die niet reageren op steroïden

Immuuntrombocytopenische purpura (ITP) is een auto-immuunziekte die wordt gekenmerkt door een laag aantal bloedplaatjes, purpura en hemorragische episoden veroorzaakt door auto-antilichamen tegen bloedplaatjes. De diagnose wordt doorgaans gesteld door de bekende oorzaken van trombocytopenie uit te sluiten. IgG-autoantilichamen sensibiliseren de circulerende bloedplaatjes. Het leidt tot de versnelde verwijdering van deze cellen door antigeenpresenterende cellen (macrofagen) van de milt en soms de lever of andere componenten van het monocyt-macrofaagsysteem. Het beenmerg compenseert de vernietiging van bloedplaatjes door de productie van bloedplaatjes te verhogen. ITP komt het vaakst voor bij gezonde kinderen en jonge volwassenen binnen enkele weken na een virusinfectie.

Nieuwe behandelrichtlijnen hebben een verschuiving ondersteund van corticosteroïden en splenectomie naar nieuwere medische behandelingen die de trombocytopenie verzachten en splenectomie voorkomen. De trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-RA), romiplostim en eltrombopag hebben de behandeling van ITP aanzienlijk veranderd.

De trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-Ras), romiplostim en eltrombopag, hebben een hoge therapeutische activiteit getoond bij primaire ITP.

Romiplostim, een trombopoëse-stimulerend peptilichaam, vertegenwoordigt een nieuwe therapeutische optie bij volwassen refractaire chronische immuuntrombocytopenie (ITP). Deze studie had tot doel de werkzaamheid en veiligheid op korte termijn van romiplostim bij kinderen met chronische ITP te beoordelen.

De meest gemelde geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen zijn hoofdpijn, misselijkheid en hepatobiliaire laboratoriumafwijkingen. De veiligheidsgegevens op lange termijn bij kinderen zijn beperkt en onderzoeken bij volwassenen hebben geen klinisch significant verhoogde incidentie van trombose, beenmergfibrose of cataractvorming aan het licht gebracht.

TPO-RA hoeft niet eeuwig te worden voortgezet; ongeveer een derde van de patiënten heeft in het eerste jaar en ongeveer nog een derde na twee jaar een remissie. Of TPO-RA de ITP-pathofysiologie beïnvloedt en direct remissie veroorzaakt, blijft onduidelijk. Deze review biedt een persoonlijk overzicht van de diagnose en behandeling van ITP met de nadruk op het werkingsmechanisme van TPO-RA, hun plaats in het behandelalgoritme, unieke aspecten van hun klinische gebruik en bijwerkingen.