視神経脊髄炎スペクトラム障害におけるNouvSoma001の安全性と有効性
2026年1月18日 更新者：Wei Wang、Tongji Hospital
視神経脊髄炎スペクトラム障害の治療におけるNouvSoma001の安全性と有効性を評価するための非盲検探索的臨床試験
これは、単一施設、無作為化、非盲検、プラセボ対照、用量漸増試験です。
この研究の目的は、視神経脊髄炎スペクトラム障害の治療におけるヒト誘導神経幹細胞由来細胞外小胞（NouvSoma001）の髄腔内投与の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、単一施設、無作為化、非盲検、プラセボ対照、用量漸増試験です。
この研究は 2 つのパートで構成されています。パート 1 は用量漸増研究であり、パート 2 はパート 1 の結果に基づく用量漸増研究です。パート 1 は従来の 3+3 用量漸増デザインに従い、合計9科目中。
コホート 1 では、参加者は 5 × 10^9 粒子を受け取ります。コホート 2 では、1.5 × 10^10 個の粒子を受け取ります。コホート 3 では、3 × 10^10 粒子を受け取ります。
初回投与後 2 週間以内に用量制限毒性 (DLT) が観察されない場合は、次に高い用量レベルで新しいコホートが登録されます。
1 人の参加者に DLT が観察された場合、別の 2 人の参加者は同じ用量レベルで治療されます。
参加者の 33% 以上で DLT が観察された場合、用量漸増は中止されます。
パート 2 では、残りの 60 人の参加者が 2:1 の比率で治療群とプラセボ群にランダムに割り当てられ、用量レベルはパート 1 の結果に基づいてデータ安全監視委員会によって決定されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
69
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Chuan Qin, MD
- 電話番号：86-27-83663337
- メール：qinchuan712@126.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Chuan Qin, MD
- 電話番号：86-27-83663332
- メール：chuanqin@tjh.tjmu.edu.cn
研究場所
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430000
- 募集
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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主任研究者：
- Wei Wang, MD
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主任研究者：
- Daishi Tian, MD
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コンタクト：
- Chuan Qin, MD
- 電話番号：86-27-83663337
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コンタクト：
- Chuan Qin, MD
- 電話番号：86-27-83663332
-
主任研究者：
- Chuan Qin, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の2015年国際コンセンサス診断基準を満たしており、AQP4抗体検査で陽性である必要があります。
- 症状の発現は登録前 7 日以内に発生し、それに伴う重度の痛み、下肢の運動機能障害、または泌尿器/腸管障害が発生した。
- 18歳から65歳までの男性または女性。
- 現在の病気の発症前の拡張障害ステータススケール (EDSS) スコアが 4 以下である。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、スクリーニング時に妊娠検査結果が陰性であることを提示し、研究期間を通じて効果的な避妊を行うことに同意する必要があります。
- 患者またはその法定代理人からインフォームド・コンセントを取得し、署名済みの同意書を提出する必要があります。
除外基準:
以下の指標を含むがこれらに限定されない、被験者の異常な臨床検査指標を除外する必要があります。
白血球数 <3*10^9/L 好中球数 <1.5*10^9/L <1.5*10^9/L ヘモグロビン <85 <85 g/L 血小板数 <80*10^9/L <80*10^9/L 血清クレアチニン >1.5*ULN 総ビリルビン >1.5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN アルカリホスファターゼ >2*ULN (AST = アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ; GOT = グルタミン酸-オキサロ酢酸トランスアミナーゼ; ALT = アラニン アミノトランスフェラーゼ; GPT = グルタミン酸-ピルビン酸トランスアミナーゼ)
- 腰椎穿刺に対する禁忌。
- 妊娠中または授乳中の女性、および治験中に妊娠する予定のある患者。
- ヒト由来の生物由来製品に対するアレルギーの既往歴がある患者、またはアレルギー素因のある患者。
- 登録前に造血幹細胞移植またはリンパ照射を受けた患者。
- 過去3か月以内に他の臨床試験に参加した患者。
- 免疫不全または凝固障害などの重度の併存疾患のある患者。
- -スクリーニング前6か月以内に積極的な自殺願望がある患者、またはスクリーニング前3年以内に自殺企図の履歴がある患者。
- 臨床協力を妨げる重度の精神症状のある患者。
- アルコール依存症または薬物乱用の陽性患者。
- 悪性腫瘍の患者。
- 登録前12週間以内に以下のいずれかの事象を経験した患者：心筋梗塞、不安定虚血性心疾患、脳卒中、またはニューヨーク心臓協会クラスIV心不全。
- 持続性の全身感染症および重度の局所感染症を患っている患者。
- 治験中に磁気共鳴画像検査を受けることができない患者。
- 研究者が参加に不適当と判断した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：細胞外小胞群
このグループの患者は、ヒト誘導神経幹細胞由来の細胞外小胞を1日1回、1日間髄腔内注射されます。
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ヒト誘導神経幹細胞由来髄腔内注入用細胞外小胞（5×10^9粒子）
他の名前：
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プラセボコンパレーター：細胞外小胞プラセボ群
このグループの患者は、ヒト誘導神経幹細胞由来の細胞外小胞のプラセボを1日1回、1日間髄腔内注射されます。
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細胞外小胞プラセボ（5×10^9粒子）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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すべての有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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有害事象および重篤な有害事象の評価
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治療開始後6ヶ月以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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すべての有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：治療開始後18ヶ月以内
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有害事象および重篤な有害事象の評価
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治療開始後18ヶ月以内
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修正ランキンスケール (mRS)
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後1、3、6ヶ月以内に被験者のmRSを評価する
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目のハミルトン不安スケールのスコア。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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ハミルトン不安スケールのスコアは 0 ～ 56 の範囲で、56 が最悪を表します。
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目の生活の質 (EQ-5D-5L) の値。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目のコロンビア自殺重症度評価スケール (C-SSRS) イベントの発生率。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6か月目の脳と脊髄の磁気共鳴画像法（MRI）スキャン
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 ヵ月目のビジュアル アナログ スケール（VAS）のスコア。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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簡単な痛みのインベントリ - ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目の短縮形 (BPI-SF)。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目の拡張障害ステータススケール（EDSS）のスコア。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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EDSS のスコアは 0 ～ 10 の範囲で、10 が最悪を表します。
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目の便失禁重症度指数 (FISI) のスコア。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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FISI のスコアは 0 ～ 3 の範囲で、3 が最悪を表します。
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目のハウザー救急車指数（計時された 25 フィート歩行を含む）のスコア。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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HAI のスコアは 1 ～ 11 の範囲で、11 が最悪を表します。
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、1、3、6 か月目のハミルトンうつ病スケールのスコア
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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ハミルトンうつ病スケールのスコアは 0 ～ 81 の範囲であり、81 は最悪を表します。
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治療開始後6ヶ月以内
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1、3、6ヶ月目の血清中のNfl、GFAPの値をベースラインおよび対照群と比較
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6ヵ月目の脳脊髄液中の白血球数の値をベースラインおよび対照群と比較したもの。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した3、6か月後の脳脊髄液中のQAlb値。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した3、6か月後の脳脊髄液中のNfl値。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、3、6 か月後の脳脊髄液中の GFAP の値。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6ヵ月目の脳脊髄液中のIL-1β値をベースラインおよび対照群と比較。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6ヵ月目の脳脊髄液中のIL-6値をベースラインおよび対照群と比較。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6ヵ月目の脳脊髄液中のTNF-α値をベースラインおよび対照群と比較。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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ベースラインおよび対照群と比較した、3、6 か月後の脳脊髄液中の sTREM2 値。
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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1、3、6ヶ月目の視機能検査
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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眼窩MRIおよびVEP（視覚誘発電位）
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治療開始後6ヶ月以内
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3、6ヶ月目の光干渉断層計（OCT）
時間枠：治療開始後6ヶ月以内
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治療開始後6ヶ月以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Dai-shi Tian, MD、Tongji Hospoital
- 主任研究者：Wei Wang, MD、Tongji Hospoital
- 主任研究者：Chuan Qin, MD、Tongji Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Dulamea AO, Sirbu-Boeti MP, Bleotu C, Dragu D, Moldovan L, Lupescu I, Comi G. Autologous mesenchymal stem cells applied on the pressure ulcers had produced a surprising outcome in a severe case of neuromyelitis optica. Neural Regen Res. 2015 Nov;10(11):1841-5. doi: 10.4103/1673-5374.165325.
- Xu H, Jiang W, Li X, Jiang J, Afridi SK, Deng L, Li R, Luo E, Zhang Z, Huang YA, Cui Y, So KF, Chen H, Qiu W, Tang C. hUC-MSCs-derived MFGE8 ameliorates locomotor dysfunction via inhibition of ITGB3/ NF-kappaB signaling in an NMO mouse model. NPJ Regen Med. 2024 Jan 20;9(1):4. doi: 10.1038/s41536-024-00349-z.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月28日
一次修了 (推定)
2026年11月30日
研究の完了 (推定)
2027年11月30日
試験登録日
最初に提出
2024年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月27日
最初の投稿 (実際)
2024年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月18日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NouvSoma001inNMOSD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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