NouvSoma001:n turvallisuus ja teho neuromyelitis optica -spektrihäiriöissä
sunnuntai 18. tammikuuta 2026 päivittänyt: Wei Wang, Tongji Hospital
Avoin tutkiva kliininen tutkimus NouvSoma001:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi neuromyelitis optica -spektrihäiriöiden hoidossa
Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, avoin, lumekontrolloitu, annosta korotettu tutkimus.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihmisen aiheuttamien hermoston kantasoluista peräisin olevien ekstrasellulaaristen rakkuloiden (NouvSoma001) intratekaalisen annon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta neuromyelitis optica -spektrihäiriöiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen, satunnaistettu, avoin, lumekontrolloitu, annosta korotettu tutkimus.
Tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1 on annoskorotustutkimus, kun taas osa 2 on osan 1 tuloksiin perustuva annoksen pidentämistutkimus. Osa 1 noudattaa perinteistä 3+3 annoskorotussuunnitelmaa, johon otetaan yhteensä 9 aiheesta.
Kohortissa 1 osallistujat saavat 5 × 10^9 hiukkasta; kohortissa 2 he saavat 1,5 × 10^10 hiukkasta; ja kohortissa 3 he saavat 3 × 10^10 hiukkasta.
Jos annosta rajoittavia toksisuuksia (DLT) ei havaita 2 viikon kuluessa ensimmäisestä annosta, uusi kohortti rekisteröidään seuraavalla korkeammalla annostasolla.
Jos DLT:itä havaitaan yhdellä osallistujalla, 2 muuta osallistujaa hoidetaan samalla annostasolla.
Annoksen nostaminen loppuu, jos DLT:itä havaitaan yli 33 %:lla osallistujista.
Osassa 2 loput 60 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 2:1 hoito- ja lumelääkeryhmiin siten, että annostason määrittää Tietoturvallisuuden seurantalautakunta osan 1 tulosten perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
69
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chuan Qin, MD
- Puhelinnumero: 86-27-83663337
- Sähköposti: qinchuan712@126.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Chuan Qin, MD
- Puhelinnumero: 86-27-83663332
- Sähköposti: chuanqin@tjh.tjmu.edu.cn
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430000
- Rekrytointi
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Päätutkija:
- Wei Wang, MD
-
Päätutkija:
- Daishi Tian, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Chuan Qin, MD
- Puhelinnumero: 86-27-83663337
-
Ottaa yhteyttä:
- Chuan Qin, MD
- Puhelinnumero: 86-27-83663332
-
Päätutkija:
- Chuan Qin, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Potilaiden on täytettävä 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) ja positiivinen AQP4-vasta-ainetesti.
- Oireet ilmenivät 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ja niihin liittyi voimakasta kipua, alaraajojen motorisia toimintahäiriöitä tai virtsan/suolen toimintahäiriöitä.
- 18-65-vuotiaat miehet tai naiset.
- Expanded Disability Status Scale (EDSS) -pistemäärä ennen nykyistä sairausjaksoa on ≤ 4.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on esitettävä negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja suostuttava tehokkaaseen ehkäisyyn koko tutkimusjakson ajan.
- Tietoinen suostumus on hankittava potilaalta tai hänen lailliselta edustajaltaan ja toimitettava allekirjoitettu suostumuslomake.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöiden epänormaalit laboratorioindikaattorit on suljettava pois, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat indikaattorit:
Valkosolujen määrä <3*10^9/l Neutrofiilien määrä <1,5*10^9/l <1,5*10^9/l Hemoglobiini <85 <85 g/l Verihiutalemäärä <80*10^9/l <80*10^9/l Seerumin kreatiniini >1,5*ULN Kokonaisbilirubiini > 1,5 * ULN AST (GOT) > 3 * ULN ALT (GPT) > 3 * ULN Alkalinen fosfataasi > 2 * ULN (AST = aspartaattiaminotransferaasi; GOT = glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi; ALT = alaniiniaminotransferaasi; GPT = glutamiini-pyroviinitransaminaasi)
- Kaikki vasta-aiheet lannepunktiolle.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset ja potilaat, jotka suunnittelevat raskautta kokeen aikana.
- Potilaat, joilla on tiedetty olevan allergioita ihmisperäisille biologisille tuotteille tai potilaat, joilla on allerginen taipumus.
- Potilaat, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto tai lymfaattinen säteilytys ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on vaikeita samanaikaisia sairauksia, mukaan lukien immuunipuutos tai hyytymishäiriöt.
- Potilaat, joilla on aktiivisia itsemurha-ajatuksia 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai joilla on ollut itsemurhayrityksiä 3 vuoden sisällä ennen seulontaa.
- Potilaat, joilla on vaikeita psykiatrisia oireita, jotka estävät kliinisen yhteistyön.
- Potilaat, joilla on positiivinen alkoholiriippuvuus tai huumeiden väärinkäyttö.
- Potilaat, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia.
- Potilaat, joilla on ollut jokin seuraavista tapahtumista 12 viikon sisällä ennen ilmoittautumista: sydäninfarkti, epästabiili iskeeminen sydänsairaus, aivohalvaus tai New York Heart Associationin luokan IV sydämen vajaatoiminta.
- Potilaat, joilla on jatkuvia systeemisiä infektioita ja vakavia paikallisia infektioita.
- Potilaat, jotka eivät voi tehdä magneettikuvausta tutkimuksen aikana.
- Potilaat, jotka tutkija katsoi sopimattomiksi osallistumaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Solunulkoiset rakkulat ryhmä
Tämän ryhmän potilaat saavat solunulkoisia rakkuloita, jotka on johdettu ihmisen aiheuttamista hermoston kantasoluista intratekaaliseen injektioon kerran päivässä 1 päivän ajan.
|
Ihmisen indusoimista hermosoluista peräisin olevat ekstrasellulaariset rakkulat intratekaalista injektiota varten (5 × 10^9 hiukkasta)
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ekstrasellulaariset vesikkelit lumelääkeryhmä
Tämän ryhmän potilaat saavat lumelääkettä solunulkoisista rakkuloista, jotka ovat peräisin ihmisen aiheuttamista hermoston kantasoluista intratekaalista injektiota varten kerran päivässä 1 päivän ajan.
|
Solunulkoiset vesikkelit lumelääke (5 × 10^9 hiukkasta)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien arviointi
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien arviointi
|
Jopa 18 kuukautta hoidon aloittamisesta
|
|
Modified Rankin Scale (mRS)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Koehenkilöiden mRS:n arvioimiseksi kuukauden sisällä 1, 3, 6 hoidon aloittamisesta
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Hamiltonin ahdistusasteikon pisteet kuukaudella 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Hamiltonin ahdistusasteikon pisteet vaihtelevat 0-56, ja 56 edustaa huonointa.
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Elämänlaadun arvo (EQ-5D-5L) kuukaudella 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -tapahtumien ilmaantuvuus kuukausina 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Magneettiresonanssikuvaus (MRI) aivojen ja selkäytimen skannaus kuukaudessa 3, 6
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Visuaalisen analogisen asteikon pistemäärä (VAS) kuukaudessa 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Lyhyt kipukartoitus - Lyhyt muoto (BPI-SF) kuukaudella 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Laajennetun vammaisuuden asteikon (EDSS) pistemäärä kuukaudessa 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
EDSS-pisteet vaihtelevat 0–10, ja 10 edustaa huonointa.
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Ulosteen inkontinenssin vakavuusindeksin (FISI) pistemäärä kuukaudella 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
FISI-pisteet vaihtelevat 0–3, ja 3 edustaa huonointa.
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Hauserin ambulanssiindeksin pistemäärä (sisältää ajoitetun 25 jalan kävelyn) kuukaudessa 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
HAI:n pisteet vaihtelevat 1–11, ja 11 edustaa huonointa.
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Hamiltonin masennusasteikon pisteet kuukaudella 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Hamiltonin masennusasteikon pisteet vaihtelevat 0-81, ja 81 edustaa huonointa
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Nfl、GFAP:n arvo seerumissa kuukausina 1, 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Valkosolujen määrä aivo-selkäydinnesteessä kuukautena 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
QAlb-arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukauden 3, 6 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Nfl:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukauden 3, 6 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
GFAP:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukauden 3, 6 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
IL-1β:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukautena 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
IL-6:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukautena 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
TNF-α:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukautena 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
STREM2:n arvo aivo-selkäydinnesteessä kuukautena 3, 6 verrattuna lähtötilanteeseen ja kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
|
Visuaalisen toiminnan tarkastus kuukauden 1, 3, 6 kohdalla
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Orbitaalinen MRI ja VEP (visuaalinen herätyspotentiaali)
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Optinen koherenssitomografia (OCT) kuukaudella 3, 6
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Jopa 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
- Päätutkija: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
- Päätutkija: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Dulamea AO, Sirbu-Boeti MP, Bleotu C, Dragu D, Moldovan L, Lupescu I, Comi G. Autologous mesenchymal stem cells applied on the pressure ulcers had produced a surprising outcome in a severe case of neuromyelitis optica. Neural Regen Res. 2015 Nov;10(11):1841-5. doi: 10.4103/1673-5374.165325.
- Xu H, Jiang W, Li X, Jiang J, Afridi SK, Deng L, Li R, Luo E, Zhang Z, Huang YA, Cui Y, So KF, Chen H, Qiu W, Tang C. hUC-MSCs-derived MFGE8 ameliorates locomotor dysfunction via inhibition of ITGB3/ NF-kappaB signaling in an NMO mouse model. NPJ Regen Med. 2024 Jan 20;9(1):4. doi: 10.1038/s41536-024-00349-z.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 28. maaliskuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. marraskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 22. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 18. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Silmäsairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Optica neuromyelitis
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Injektiot
- Ruiskutukset, Selkäydin
Muut tutkimustunnusnumerot
- NouvSoma001inNMOSD
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .