Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten og effekten av NouvSoma001 ved neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelser

18. januar 2026 oppdatert av: Wei Wang, Tongji Hospital

En åpen, utforskende klinisk studie for å vurdere sikkerheten og effekten av NouvSoma001 i behandling av neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelser

Dette er en enkeltsenter, randomisert, åpen, placebokontrollert, doseeskaleringsstudie. Målet med denne forskningen er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av intratekal administrering av human-induserte nevrale stamcelle-avledede ekstracellulære vesikler (NouvSoma001) for behandling av neuromyelitt optica spektrum lidelser.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, randomisert, åpen, placebokontrollert, doseeskaleringsstudie. Studien består av to deler: Del 1 er en dose-eskaleringsstudie, mens Del 2 er en dose-utvidelsesstudie basert på resultatene fra Del 1. Del 1 vil følge et tradisjonelt 3+3 dose-eskaleringsdesign, og registrerer totalt av 9 fag. I kohort 1 vil deltakerne motta 5 × 10^9 partikler; i kohort 2 vil de motta 1,5 × 10^10 partikler; og i kohort 3 vil de motta 3 × 10^10 partikler. Hvis ingen dosebegrensende toksisitet (DLT) er observert innen 2 uker etter den første administrasjonen, vil en ny kohort bli registrert ved neste høyere dosenivå. Hvis DLT-er observeres hos 1 deltaker, vil ytterligere 2 deltakere bli behandlet på samme dosenivå. Doseeskalering vil opphøre hvis DLT observeres hos mer enn 33 % av deltakerne. I del 2 vil de resterende 60 deltakerne bli randomisert i forholdet 2:1 til behandlings- og placebogruppene, med dosenivået bestemt av Data Safety Monitoring Board basert på resultatene i del 1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

69

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430000
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Hovedetterforsker:
          • Wei Wang, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Daishi Tian, MD
        • Ta kontakt med:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonnummer: 86-27-83663337
        • Ta kontakt med:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonnummer: 86-27-83663332
        • Hovedetterforsker:
          • Chuan Qin, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Pasienter må oppfylle 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitt Optica Spectrum Disorder (NMOSD) og teste positivt for AQP4-antistoffer.
  2. Symptom debuterte innen 7 dager før registrering, med tilhørende alvorlig smerte, motorisk dysfunksjon i underekstremitetene eller nedsatt urin/tarm.
  3. Menn eller kvinner i alderen 18 til 65 år.
  4. Den utvidede funksjonshemmingsstatusskalaen (EDSS) poengsum før den gjeldende sykdomsepisoden er ≤ 4.
  5. Kvinnelige deltakere i fertil alder må presentere en negativ graviditetstest ved screening og samtykke i å bruke effektiv prevensjon gjennom hele studieperioden.
  6. Informert samtykke må innhentes fra pasienten eller deres juridiske representant, med et signert samtykkeskjema skal gis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Unormale laboratorieindikatorer for forsøkspersonene må ekskluderes, inkludert, men ikke begrenset til, følgende indikatorer:

    Antall hvite blodlegemer <3*10^9/L nøytrofiltall <1,5*10^9/L <1,5*10^9/L Hemoglobin <85 <85 g/L Blodplateantall <80*10^9/L <80*10^9/L Serumkreatinin >1,5*ULN Totalt bilirubin >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN alkalisk fosfatase >2*ULN (AST = aspartataminotransferase; GOT = glutamin-oksaloeddiksyretransaminase; ALT = alaninaminotransferase; GPT = glutamin-pyrodruesyretransaminase)

  2. Eventuelle kontraindikasjoner for lumbalpunksjon.
  3. Gravide eller ammende kvinner, og pasienter med planer om å bli gravide under forsøket.
  4. Pasienter med en kjent historie med allergi mot biologiske produkter fra mennesker eller de med allergisk disposisjon.
  5. Pasienter som har gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller lymfatisk bestråling før innskrivning.
  6. Pasienter som har deltatt i andre kliniske studier i løpet av de siste 3 månedene.
  7. Pasienter med alvorlige komorbiditeter, inkludert immunsvikt eller koagulasjonsforstyrrelser.
  8. Pasienter med aktive selvmordstanker innen 6 måneder før screening eller har en historie med selvmordsforsøk innen 3 år før screening.
  9. Pasienter med alvorlige psykiatriske symptomer som hindrer klinisk samarbeid.
  10. Pasienter med positive for alkoholavhengighet eller narkotikamisbruk.
  11. Pasienter med ondartede svulster.
  12. Pasienter som har opplevd noen av følgende hendelser innen 12 uker før innmelding: hjerteinfarkt, ustabil iskemisk hjertesykdom, hjerneslag eller New York Heart Association klasse IV hjertesvikt.
  13. Pasienter med vedvarende systemiske infeksjoner og alvorlige lokale infeksjoner.
  14. Pasienter som ikke kan gjennomgå magnetisk resonansavbildning under forsøket.
  15. Pasienter ansett som uegnet for deltakelse av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ekstracellulære vesikler gruppe
Pasienter i denne gruppen vil motta ekstracellulære vesikler avledet fra human-induserte nevrale stamceller for intratekal injeksjon én gang daglig i 1 dag.
Legemiddel: Ekstracellulære vesikler avledet fra menneske-induserte nevrale stamceller for intratekal injeksjon
Ekstracellulære vesikler avledet fra menneske-induserte nevrale stamceller for intratekal injeksjon (5×10^9 partikler)
Andre navn:
  • NouvSoma001
Placebo komparator: Ekstracellulære vesikler placebogruppe
Pasienter i denne gruppen vil få placebo av ekstracellulære vesikler avledet fra human-induserte nevrale stamceller for intratekal injeksjon én gang daglig i 1 dag.
Legemiddel: En placebo av ekstracellulære vesikler avledet fra human-induserte nevrale stamceller for intratekal injeksjon
Ekstracellulære vesikler placebo (5×10^9 partikler)
Andre navn:
  • NouvSoma001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten og alvorlighetsgraden av alle bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Vurdering av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten og alvorlighetsgraden av alle bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 18 måneder etter behandlingsstart
Vurdering av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Inntil 18 måneder etter behandlingsstart
The Modified Rankin Scale (mRS)
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
For å vurdere mRS for forsøkspersoner innen måned 1, 3, 6 etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Hamilton Anxiety Scale ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Hamilton Anxiety Scale varierer fra 0 til 56, og 56 representerer det verste.
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av livskvalitet (EQ-5D-5L) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Forekomsten av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) hendelser ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Magnetisk resonansavbildning (MRI) skanning av hjernen og ryggmargen ved måned 3, 6
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til visuell analog skala (VAS) ved måned 1, 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Kort smerteoversikt - Kortform (BPI-SF) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Expanded Disability Status Scale (EDSS) ved måned 1, 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til EDSS varierer fra 0 til 10, og 10 representerer det verste.
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen for Fecal Incontinence Severity Index (FISI) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til FISI varierer fra 0 til 3, og 3 representerer den dårligste.
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Hauser Ambulance Index (inneholder den tidsbestemte 25-fots gange) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til HAI varierer fra 1 til 11, og 11 representerer det verste.
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Hamilton Despression Scale ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Poengsummen til Hamilton Depression Scale varierer fra 0 til 81, og 81 representerer det verste
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av Nfl、GFAP i serumet ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av antall hvite blodlegemer i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av QAlb i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av Nfl i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av GFAP i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av IL-1β i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av IL-6 i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av TNF-α i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Verdien av sTREM2 i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrollgruppe.
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Undersøkelse av visuell funksjon ved måned 1, 3, 6
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Orbital MR og VEP (Visual evoked potential)
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Optisk koherenstomografi (OCT) ved måned 3、6
Tidsramme: Inntil 6 måneder etter behandlingsstart
Inntil 6 måneder etter behandlingsstart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tongji Hospital

Samarbeidspartnere

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Hovedetterforsker: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Hovedetterforsker: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NouvSoma001inNMOSD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere