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A segurança e eficácia do NouvSoma001 em distúrbios do espectro da neuromielite óptica

18 de janeiro de 2026 atualizado por: Wei Wang, Tongji Hospital

Um ensaio clínico exploratório aberto para avaliar a segurança e eficácia do NouvSoma001 no tratamento de distúrbios do espectro da neuromielite óptica

Este é um ensaio unicêntrico, randomizado, aberto, controlado por placebo e de escalonamento de dose. O objetivo desta pesquisa é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração intratecal de vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos (NouvSoma001) para o tratamento de distúrbios do espectro da neuromielite óptica.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio unicêntrico, randomizado, aberto, controlado por placebo e de escalonamento de dose. O estudo consiste em duas partes: a Parte 1 é um estudo de escalonamento de dose, enquanto a Parte 2 é um estudo de extensão de dose com base nos resultados da Parte 1. A Parte 1 seguirá um projeto tradicional de escalonamento de dose 3+3, registrando um total de 9 disciplinas. Na Coorte 1, os participantes receberão partículas 5 × 10^9; na Coorte 2, eles receberão 1,5 × 10^10 partículas; e na Coorte 3, eles receberão 3 × 10^10 partículas. Se nenhuma toxicidade limitante da dose (DLTs) for observada dentro de 2 semanas após a administração inicial, uma nova coorte será inscrita no próximo nível de dose mais alto. Se DLTs forem observados em 1 participante, outros 2 participantes serão tratados com o mesmo nível de dose. O aumento da dose cessará se DLTs forem observados em mais de 33% dos participantes. Na Parte 2, os 60 participantes restantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para os grupos de tratamento e placebo, com o nível de dose determinado pelo Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados com base nos resultados da Parte 1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

69

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Recrutamento
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Investigador principal:
          • Wei Wang, MD
        • Investigador principal:
          • Daishi Tian, MD
        • Contato:
          • Chuan Qin, MD
          • Número de telefone: 86-27-83663337
        • Contato:
          • Chuan Qin, MD
          • Número de telefone: 86-27-83663332
        • Investigador principal:
          • Chuan Qin, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os pacientes devem atender aos Critérios de Diagnóstico do Consenso Internacional de 2015 para Transtorno do Espectro de Neuromielite Óptica (NMOSD) e testar positivo para anticorpos AQP4.
  2. O início dos sintomas ocorreu dentro de 7 dias antes da inscrição, com dor intensa associada, disfunção motora dos membros inferiores ou comprometimento urinário/intestinal.
  3. Homens ou mulheres com idade entre 18 e 65 anos.
  4. A pontuação da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) antes do episódio atual da doença é ≤ 4.
  5. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem apresentar um teste de gravidez negativo na triagem e concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante todo o período do estudo.
  6. O consentimento informado deve ser obtido do paciente ou de seu representante legal, devendo ser fornecido um termo de consentimento assinado.

Critérios de exclusão:

  1. Os indicadores laboratoriais anormais dos sujeitos precisam ser excluídos, incluindo, mas não limitados aos seguintes indicadores:

    Contagem de glóbulos brancos <3*10^9/L Contagem de neutrófilos <1,5*10^9/L <1,5*10^9/L Hemoglobina <85 <85 g/L Contagem de plaquetas <80*10^9/L <80*10^9/L Creatinina sérica >1,5*ULN Bilirrubina total >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN Fosfatase Alcalina >2*ULN (AST = Aspartato Aminotransferase; GOT = Transaminase Glutâmico-Oxaloacética; ALT = Alanina Aminotransferase; GPT = Transaminase Glutâmico-Pirúvica)

  2. Quaisquer contra-indicações para punção lombar.
  3. Mulheres grávidas ou amamentando e pacientes com planos de engravidar durante o estudo.
  4. Pacientes com histórico conhecido de alergia a produtos biológicos de origem humana ou com predisposição alérgica.
  5. Pacientes que foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoéticas ou irradiação linfática antes da inscrição.
  6. Pacientes que participaram de qualquer outro ensaio clínico nos últimos 3 meses.
  7. Pacientes com comorbidades graves, incluindo imunodeficiência ou distúrbios de coagulação.
  8. Pacientes com ideação suicida ativa nos 6 meses anteriores à triagem ou com histórico de tentativas de suicídio nos 3 anos anteriores à triagem.
  9. Pacientes com sintomas psiquiátricos graves que impedem a cooperação clínica.
  10. Pacientes com resultado positivo para dependência de álcool ou abuso de drogas.
  11. Pacientes com tumores malignos.
  12. Pacientes que sofreram algum dos seguintes eventos nas 12 semanas anteriores à inscrição: infarto do miocárdio, doença cardíaca isquêmica instável, acidente vascular cerebral ou insuficiência cardíaca Classe IV da New York Heart Association.
  13. Pacientes com infecções sistêmicas persistentes e infecções locais graves.
  14. Pacientes incapazes de se submeterem à ressonância magnética durante o estudo.
  15. Pacientes considerados inadequados para participação pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de vesículas extracelulares
Os pacientes neste grupo receberão vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos para injeção intratecal uma vez ao dia durante 1 dia.
Medicamento: Vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos para injeção intratecal
Vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos para injeção intratecal （5 × 10 ^ 9 partículas）
Outros nomes:
  • NouvSoma001
Comparador de Placebo: Grupo placebo de vesículas extracelulares
Os pacientes neste grupo receberão um placebo de vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos para injeção intratecal uma vez ao dia durante 1 dia.
Medicamento: Um placebo de vesículas extracelulares derivadas de células-tronco neurais induzidas por humanos para injeção intratecal
Placebo de vesículas extracelulares (5×10^9 partículas）
Outros nomes:
  • NouvSoma001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência e gravidade de todos os eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A avaliação de eventos adversos e eventos adversos graves
Até 6 meses após o início do tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência e gravidade de todos os eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: Até 18 meses após o início do tratamento
A avaliação de eventos adversos e eventos adversos graves
Até 18 meses após o início do tratamento
A Escala de Rankin Modificada (mRS)
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Para avaliar mRS de indivíduos dentro do mês 1、3、6 após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da Escala de Ansiedade de Hamilton nos meses 1、3、6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da Escala de Ansiedade de Hamilton varia de 0 a 56, e 56 representa o pior.
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor da Qualidade de Vida (EQ-5D-5L) nos meses 1、3、6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
A incidência de eventos da Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (C-SSRS) nos meses 1, 3, 6 em comparação com o grupo inicial e de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
Imagem de ressonância magnética (MRI) do cérebro e da medula espinhal nos meses 3 e 6
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da escala visual analógica （VAS） nos meses 1, 3, 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
Inventário Breve de Dor - Formato Abreviado (BPI-SF) nos meses 1、3、6 em comparação com o grupo basal e controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) nos meses 1, 3, 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da EDSS varia de 0 a 10, sendo que 10 representa o pior.
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação do Índice de Gravidade da Incontinência Fecal (FISI) nos meses 1, 3, 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação do FISI varia de 0 a 3, sendo que 3 representa o pior.
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação do Índice de Ambulância Hauser (contém a caminhada cronometrada de 25 pés) nos meses 1, 3, 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação do IRAS varia de 1 a 11, sendo que 11 representa o pior.
Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da Escala de Depressão de Hamilton nos meses 1, 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
A pontuação da Escala de Depressão de Hamilton varia de 0 a 81, e 81 representa o pior
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de Nfl、GFAP no soro nos meses 1、3、6 em comparação com a linha de base e o grupo controle
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor da contagem de glóbulos brancos no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de QAlb no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de Nfl no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor da GFAP no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de IL-1β no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com o valor basal e o grupo controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de IL-6 no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com o valor basal e o grupo controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de TNF-α no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com o valor basal e o grupo controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
O valor de sTREM2 no líquido cefalorraquidiano nos meses 3 e 6 em comparação com a linha de base e o grupo de controle.
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento
Exame da função visual nos meses 1、3、6
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Ressonância magnética orbital e VEP (potencial evocado visual)
Até 6 meses após o início do tratamento
Tomografia de coerência óptica (OCT) nos meses 3 e 6
Prazo: Até 6 meses após o início do tratamento
Até 6 meses após o início do tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tongji Hospital

Colaboradores

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Investigadores

  • Investigador principal: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Investigador principal: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Investigador principal: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NouvSoma001inNMOSD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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