Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid en werkzaamheid van NouvSoma001 bij neuromyelitis opticaspectrumstoornissen

18 januari 2026 bijgewerkt door: Wei Wang, Tongji Hospital

Een open-label verkennend klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van NouvSoma001 bij de behandeling van neuromyelitis optica-spectrumstoornissen te beoordelen

Dit is een single-center, gerandomiseerde, open-label, placebo-gecontroleerde dosis-escalatiestudie. Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intrathecale toediening van door mensen geïnduceerde, uit neurale stamcellen afkomstige extracellulaire blaasjes (NouvSoma001) voor de behandeling van neuromyelitis optica-spectrumstoornissen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, gerandomiseerde, open-label, placebo-gecontroleerde dosis-escalatiestudie. Het onderzoek bestaat uit twee delen: Deel 1 is een dosis-escalatieonderzoek, terwijl Deel 2 een dosis-escalatieonderzoek is, gebaseerd op de resultaten van Deel 1. Deel 1 zal een traditioneel 3+3 dosis-escalatieontwerp volgen, waarbij een totaal van van 9 onderwerpen. In Cohort 1 ontvangen deelnemers 5 × 10^9 deeltjes; in Cohort 2 ontvangen ze 1,5 × 10^10 deeltjes; en in Cohort 3 ontvangen ze 3 × 10^10 deeltjes. Als er binnen 2 weken na de initiële toediening geen dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) worden waargenomen, wordt een nieuw cohort ingeschreven op het eerstvolgende hogere dosisniveau. Als bij 1 deelnemer DLT's worden waargenomen, worden nog eens 2 deelnemers op hetzelfde dosisniveau behandeld. De dosisescalatie stopt als DLT’s worden waargenomen bij meer dan 33% van de deelnemers. In deel 2 worden de resterende 60 deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar de behandelings- en placebogroepen, waarbij het dosisniveau wordt bepaald door de Data Safety Monitoring Board op basis van de resultaten van deel 1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

69

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430000
        • Werving
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wei Wang, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daishi Tian, MD
        • Contact:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefoonnummer: 86-27-83663337
        • Contact:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefoonnummer: 86-27-83663332
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chuan Qin, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten moeten voldoen aan de International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) van 2015 en positief testen op AQP4-antilichamen.
  2. Het begin van de symptomen vond plaats binnen 7 dagen voorafgaand aan de inschrijving, met bijbehorende ernstige pijn, motorische disfunctie van de onderste ledematen of urineweg-/darmstoornissen.
  3. Mannen of vrouwen tussen 18 en 65 jaar.
  4. De score op de Expanded Disability Status Scale (EDSS) voorafgaand aan de huidige ziekte-episode is ≤ 4.
  5. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest overleggen en akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie gedurende de gehele onderzoeksperiode.
  6. Er moet geïnformeerde toestemming worden verkregen van de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordiger, waarbij een ondertekend toestemmingsformulier moet worden verstrekt.

Uitsluitingscriteria:

  1. Abnormale laboratoriumindicatoren van de proefpersonen moeten worden uitgesloten, inclusief, maar niet beperkt tot, de volgende indicatoren:

    Aantal witte bloedcellen <3*10^9/L Aantal neutrofielen <1,5*10^9/L <1,5*10^9/L Hemoglobine <85 <85 g/l Aantal bloedplaatjes <80*10^9/l <80*10^9/l Serumcreatinine >1,5*ULN Totaal bilirubine >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN Alkalische fosfatase >2*ULN (AST = aspartaataminotransferase; GOT = glutamine-oxaalazijntransaminase; ALT = alanine-aminotransferase; GPT = glutamine-pyruvaattransaminase)

  2. Eventuele contra-indicaties voor een lumbaalpunctie.
  3. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, en patiënten met plannen om zwanger te worden tijdens de proef.
  4. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van allergieën voor van mensen afkomstige biologische producten of patiënten met een allergische aanleg.
  5. Patiënten die vóór inschrijving een hematopoëtische stamceltransplantatie of lymfatische bestraling hebben ondergaan.
  6. Patiënten die in de afgelopen drie maanden aan een ander klinisch onderzoek hebben deelgenomen.
  7. Patiënten met ernstige comorbiditeiten, waaronder immunodeficiëntie of stollingsstoornissen.
  8. Patiënten met actieve zelfmoordgedachten binnen 6 maanden vóór screening of een voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen binnen 3 jaar vóór screening.
  9. Patiënten met ernstige psychiatrische symptomen die klinische samenwerking belemmeren.
  10. Patiënten met een positieve diagnose voor alcoholverslaving of drugsmisbruik.
  11. Patiënten met kwaadaardige tumoren.
  12. Patiënten die binnen 12 weken vóór inschrijving een van de volgende gebeurtenissen hebben ervaren: myocardinfarct, instabiele ischemische hartziekte, beroerte of hartfalen van de New York Heart Association klasse IV.
  13. Patiënten met aanhoudende systemische infecties en ernstige lokale infecties.
  14. Patiënten die tijdens de proef geen magnetische resonantiebeeldvorming kunnen ondergaan.
  15. Patiënten die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor deelname.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Extracellulaire blaasjesgroep
Patiënten in deze groep zullen eenmaal per dag gedurende één dag extracellulaire blaasjes ontvangen die zijn afgeleid van door de mens geïnduceerde neurale stamcellen voor intrathecale injectie.
Geneesmiddel: Extracellulaire blaasjes afgeleid van door de mens geïnduceerde neurale stamcellen voor intrathecale injectie
Extracellulaire blaasjes afgeleid van door mensen geïnduceerde neurale stamcellen voor intrathecale injectie (5×10^9 deeltjes)
Andere namen:
  • NouvSoma001
Placebo-vergelijker: Extracellulaire blaasjes placebogroep
Patiënten in deze groep krijgen eenmaal per dag gedurende één dag een placebo van extracellulaire blaasjes afkomstig van door de mens geïnduceerde neurale stamcellen voor intrathecale injectie.
Geneesmiddel: Een placebo van extracellulaire blaasjes afgeleid van door de mens geïnduceerde neurale stamcellen voor intrathecale injectie
Extracellulaire blaasjes placebo (5×10^9 deeltjes)
Andere namen:
  • NouvSoma001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie en ernst van alle bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De beoordeling van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie en ernst van alle bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden na aanvang van de behandeling
De beoordeling van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tot 18 maanden na aanvang van de behandeling
De gemodificeerde Rankin-schaal (mRS)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Om de mRS van proefpersonen te beoordelen binnen maand 1,3,6 na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Hamilton Anxiety Scale in maand 1,3,6 vergeleken met de uitgangswaarde en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Hamilton Anxiety Scale varieert van 0 tot 56, en 56 vertegenwoordigt het slechtste.
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van de kwaliteit van leven (EQ-5D-5L) in maand 1,3,6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De incidentie van voorvallen op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) in maand 1,3,6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Magnetic Resonance Imaging (MRI)-scan van de hersenen en het ruggenmerg in maand 3,6
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de visueel-analoge schaal (VAS) in maand 1, 3, 6 vergeleken met de uitgangswaarde en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Brief Pain Inventory - Korte vorm (BPI-SF) in maand 1,3,6 vergeleken met baseline en controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Expanded Disability Status Scale (EDSS) in maand 1, 3, 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van EDSS varieert van 0 tot 10, en 10 staat voor de slechtste.
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Fecal Incontinence Severity Index (FISI) in maand 1,3,6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van FISI varieert van 0 tot 3, en 3 vertegenwoordigt het slechtste.
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Hauser Ambulance Index (bevat de getimede wandeling van 25 voet) in maand 1,3,6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van HAI varieert van 1 tot 11, en 11 vertegenwoordigt het slechtste.
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Hamilton-depressieschaal in maand 1, 3, 6 vergeleken met de uitgangswaarde en de controlegroep
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De score van de Hamilton Depressieschaal varieert van 0 tot 81, en 81 vertegenwoordigt het ergste
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van Nfl、GFAP in het serum in maand 1、3、6 vergeleken met de uitgangswaarde en de controlegroep
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van het aantal witte bloedcellen in het hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van QAlb in het hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van Nfl in hersenvocht in maand 3,6 vergeleken met de uitgangswaarde en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van GFAP in het hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van IL-1β in hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van IL-6 in hersenvocht in maand 3,6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van TNF-α in hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
De waarde van sTREM2 in het hersenvocht in maand 3 en 6 vergeleken met de uitgangssituatie en de controlegroep.
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Onderzoek van de visuele functie in maand 1,3,6
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Orbitale MRI en VEP (Visueel opgeroepen potentieel)
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Optische coherentietomografie (OCT) in maand 3, 6
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling
Tot 6 maanden na aanvang van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tongji Hospital

Medewerkers

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Hoofdonderzoeker: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Hoofdonderzoeker: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NouvSoma001inNMOSD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren