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La sicurezza e l'efficacia di NouvSoma001 nei disturbi dello spettro della neuromielite ottica

18 gennaio 2026 aggiornato da: Wei Wang, Tongji Hospital

Uno studio clinico esplorativo in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di NouvSoma001 nel trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica

Si tratta di uno studio monocentrico, randomizzato, in aperto, controllato con placebo, con incremento della dose. L'obiettivo di questa ricerca è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione intratecale di vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo (NouvSoma001) per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio monocentrico, randomizzato, in aperto, controllato con placebo, con incremento della dose. Lo studio è composto da due parti: la Parte 1 è uno studio di incremento della dose, mentre la Parte 2 è uno studio di estensione della dose basato sui risultati della Parte 1. La Parte 1 seguirà un disegno tradizionale di incremento della dose 3+3, arruolando un totale di di 9 soggetti. Nella coorte 1, i partecipanti riceveranno 5 × 10 ^ 9 particelle; nella Coorte 2 riceveranno particelle 1,5 × 10 ^ 10; e nella Coorte 3 riceveranno 3 × 10 ^ 10 particelle. Se non si osservano tossicità dose-limitanti (DLT) entro 2 settimane dalla somministrazione iniziale, verrà arruolata una nuova coorte al livello di dose successivo più elevato. Se si osservano DLT in 1 partecipante, altri 2 partecipanti verranno trattati allo stesso livello di dose. L’aumento della dose cesserà se si osservano DLT in più del 33% dei partecipanti. Nella Parte 2, i restanti 60 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 ai gruppi di trattamento e placebo, con il livello di dose determinato dal Data Safety Monitoring Board sulla base dei risultati della Parte 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

69

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430000
        • Reclutamento
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Investigatore principale:
          • Wei Wang, MD
        • Investigatore principale:
          • Daishi Tian, MD
        • Contatto:
          • Chuan Qin, MD
          • Numero di telefono: 86-27-83663337
        • Contatto:
          • Chuan Qin, MD
          • Numero di telefono: 86-27-83663332
        • Investigatore principale:
          • Chuan Qin, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I pazienti devono soddisfare i criteri diagnostici di consenso internazionale del 2015 per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) e risultare positivi agli anticorpi AQP4.
  2. L'esordio dei sintomi si è verificato entro 7 giorni prima dell'arruolamento, con associato dolore intenso, disfunzione motoria degli arti inferiori o compromissione urinaria/intestinale.
  3. Maschi o Femmine di età compresa tra i 18 ed i 65 anni.
  4. Il punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) prima dell'episodio di malattia in corso è ≤ 4.
  5. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza negativo allo screening e accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di studio.
  6. Il consenso informato deve essere ottenuto dal paziente o dal suo rappresentante legale e deve essere fornito un modulo di consenso firmato.

Criteri di esclusione:

  1. È necessario escludere indicatori di laboratorio anormali dei soggetti, inclusi, ma non limitati a, i seguenti indicatori:

    Conta dei globuli bianchi <3*10^9/L Conta dei neutrofili <1,5*10^9/L <1,5*10^9/l Emoglobina <85 <85 g/L Conta piastrinica <80*10^9/L <80*10^9/L Creatinina sierica >1,5*ULN Bilirubina totale >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN Fosfatasi alcalina >2*ULN (AST = aspartato aminotransferasi; GOT = transaminasi glutammico-ossalacetica; ALT = alanina aminotransferasi; GPT = transaminasi glutammico-piruvica)

  2. Eventuali controindicazioni alla puntura lombare.
  3. Donne incinte o che allattano e pazienti che intendono concepire durante lo studio.
  4. Pazienti con una storia nota di allergie a prodotti biologici di derivazione umana o con predisposizione allergica.
  5. Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche o irradiazione linfatica prima dell'arruolamento.
  6. Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi altro studio clinico negli ultimi 3 mesi.
  7. Pazienti con gravi comorbilità, tra cui immunodeficienza o disturbi della coagulazione.
  8. Pazienti con idea suicidaria attiva entro 6 mesi prima dello screening o con una storia di tentativi di suicidio entro 3 anni prima dello screening.
  9. Pazienti con sintomi psichiatrici gravi che impediscono la cooperazione clinica.
  10. Pazienti positivi per dipendenza da alcol o abuso di droghe.
  11. Pazienti con tumori maligni.
  12. Pazienti che hanno manifestato uno qualsiasi dei seguenti eventi entro 12 settimane prima dell'arruolamento: infarto miocardico, cardiopatia ischemica instabile, ictus o insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association.
  13. Pazienti con infezioni sistemiche persistenti e gravi infezioni locali.
  14. Pazienti che non possono essere sottoposti a risonanza magnetica durante lo studio.
  15. Pazienti ritenuti non idonei alla partecipazione da parte dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di vescicole extracellulari
I pazienti di questo gruppo riceveranno vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo per l'iniezione intratecale una volta al giorno per 1 giorno.
Droga: Vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo per l'iniezione intratecale
Vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo per iniezione intratecale (5 × 10 ^ 9 particelle)
Altri nomi:
  • NouvSoma001
Comparatore placebo: Gruppo placebo vescicole extracellulari
I pazienti di questo gruppo riceveranno un placebo di vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo per iniezione intratecale una volta al giorno per 1 giorno.
Droga: Un placebo di vescicole extracellulari derivate da cellule staminali neurali indotte dall'uomo per l'iniezione intratecale
Placebo per vescicole extracellulari (5 × 10 ^ 9 particelle)
Altri nomi:
  • NouvSoma001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L’incidenza e la gravità di tutti gli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
La valutazione degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L’incidenza e la gravità di tutti gli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi dopo l’inizio del trattamento
La valutazione degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
Fino a 18 mesi dopo l’inizio del trattamento
La scala Rankin modificata (mRS)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Valutare la mRS dei soggetti entro il mese 1、3、6 dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala dell'ansia di Hamilton al mese 1、3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala dell’ansia di Hamilton varia da 0 a 56 e 56 rappresenta il peggiore.
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore della qualità della vita (EQ-5D-5L) al mese 1、3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
L'incidenza degli eventi della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) al mese 1, 3, 6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Scansione di risonanza magnetica (MRI) del cervello e del midollo spinale al mese 3、6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala analogica visiva (VAS) al mese 1, 3, 6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Breve inventario del dolore - Forma breve (BPI-SF) al mese 1, 3, 6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala estesa dello stato di disabilità (EDSS) al mese 1, 3, 6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio EDSS varia da 0 a 10 e 10 rappresenta il peggiore.
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio dell'indice di gravità dell'incontinenza fecale (FISI) al mese 1, 3, 6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della FISI va da 0 a 3, e 3 rappresenta il peggiore.
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio dell'Hauser Ambulance Index （contiene la camminata cronometrata di 25 piedi）al mese 1、3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio dell'HAI varia da 1 a 11 e 11 rappresenta il peggiore.
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala della depressione di Hamilton al mese 1、3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il punteggio della scala della depressione di Hamilton varia da 0 a 81 e 81 rappresenta il peggiore
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di Nfl、GFAP nel siero al mese 1、3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore della conta dei globuli bianchi nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di QAlb nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di Nfl nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di GFAP nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di IL-1β nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di IL-6 nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore del TNF-α nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Il valore di sTREM2 nel liquido cerebrospinale al mese 3、6 rispetto al basale e al gruppo di controllo.
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Esame della funzione visiva al mese 1、3、6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
MRI orbitale e VEP (potenziale evocato visivo)
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Tomografia a coerenza ottica (OCT) al mese 3、6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento
Fino a 6 mesi dopo l'inizio del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tongji Hospital

Collaboratori

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Investigatore principale: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Investigatore principale: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NouvSoma001inNMOSD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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