Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NouvSoma001 u neuromyelitidy s poruchami optického spektra

18. ledna 2026 aktualizováno: Wei Wang, Tongji Hospital

Otevřená explorativní klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti NouvSoma001 při léčbě neuromyelitidy s poruchami optického spektra

Toto je jednocentrová, randomizovaná, otevřená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky. Cílem tohoto výzkumu je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost intratekálního podávání extracelulárních vezikul pocházejících z lidských nervových kmenových buněk (NouvSoma001) pro léčbu poruch spektra neuromyelitis optica.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednocentrová, randomizovaná, otevřená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky. Studie se skládá ze dvou částí: Část 1 je studie s eskalací dávky, zatímco část 2 je studie s prodloužením dávky na základě výsledků části 1. Část 1 bude probíhat podle tradičního designu 3+3 s eskalací dávek, zahrne celkem z 9 předmětů. V kohortě 1 účastníci obdrží 5 × 10^9 částic; v kohortě 2 obdrží 1,5 × 10^10 částic; a v kohortě 3 obdrží 3 × 10^10 částic. Pokud nejsou pozorovány žádné toxicity omezující dávku (DLT) do 2 týdnů po počátečním podání, bude zařazena nová kohorta s nejbližší vyšší úrovní dávky. Pokud jsou DLT pozorovány u 1 účastníka, další 2 účastníci budou léčeni stejnou úrovní dávky. Eskalace dávky se zastaví, pokud jsou DLT pozorovány u více než 33 % účastníků. V části 2 bude zbývajících 60 účastníků randomizováno v poměru 2:1 k léčebným skupinám a skupinám s placebem, přičemž úroveň dávky určí Rada pro sledování bezpečnosti dat na základě výsledků části 1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

69

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430000
        • Nábor
        • Tongji Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wei Wang, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daishi Tian, MD
        • Kontakt:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonní číslo: 86-27-83663337
        • Kontakt:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonní číslo: 86-27-83663332
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chuan Qin, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Pacienti musí splňovat Mezinárodní konsensuální diagnostická kritéria pro rok 2015 pro neuromyelitickou poruchu optického spektra (NMOSD) a musí být pozitivní na protilátky AQP4.
  2. K nástupu příznaků došlo během 7 dnů před zařazením do studie s přidruženou silnou bolestí, motorickou dysfunkcí dolních končetin nebo poruchou močení/střev.
  3. Muži nebo ženy ve věku od 18 do 65 let.
  4. Skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) před aktuální epizodou onemocnění je ≤ 4.
  5. Ženy ve fertilním věku musí při screeningu předložit negativní těhotenský test a souhlasit s používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie.
  6. Informovaný souhlas je třeba získat od pacienta nebo jeho zákonného zástupce, s podepsaným formulářem souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Je třeba vyloučit abnormální laboratorní ukazatele subjektů, včetně, ale nikoli výhradně, následujících ukazatelů:

    Počet bílých krvinek <3*10^9/l Počet neutrofilů <1,5*10^9/l <1,5*10^9/l Hemoglobin <85 <85 g/L Počet krevních destiček <80*10^9/L <80*10^9/L Sérový kreatinin >1,5*ULN Celkový bilirubin >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN alkalická fosfatáza >2*ULN (AST = aspartátaminotransferáza; GOT = glutamicko-oxalooctová transamináza; ALT = alaninaminotransferáza; GPT = glutamicko-pyruvická transamináza)

  2. Jakékoli kontraindikace lumbální punkce.
  3. Těhotné nebo kojící ženy a pacientky, které plánují otěhotnět během studie.
  4. Pacienti se známou anamnézou alergií na biologické produkty lidského původu nebo pacienti s alergickou predispozicí.
  5. Pacienti, kteří před zařazením podstoupili transplantaci krvetvorných buněk nebo lymfatické ozáření.
  6. Pacienti, kteří se během posledních 3 měsíců zúčastnili jakékoli jiné klinické studie.
  7. Pacienti se závažnými komorbiditami, včetně imunodeficience nebo poruch koagulace.
  8. Pacienti s aktivními sebevražednými myšlenkami během 6 měsíců před screeningem nebo mají v anamnéze sebevražedné pokusy během 3 let před screeningem.
  9. Pacienti se závažnými psychiatrickými příznaky, které brání klinické spolupráci.
  10. Pacienti s pozitivní závislostí na alkoholu nebo drogách.
  11. Pacienti se zhoubnými nádory.
  12. Pacienti, u kterých se během 12 týdnů před zařazením do studie vyskytla některá z následujících příhod: infarkt myokardu, nestabilní ischemická choroba srdeční, cévní mozková příhoda nebo srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association.
  13. Pacienti s přetrvávajícími systémovými infekcemi a závažnými lokálními infekcemi.
  14. Pacienti, kteří během studie nemohli podstoupit zobrazování magnetickou rezonancí.
  15. Pacienti byli považováni za nevhodné pro účast zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina extracelulárních vezikul
Pacienti v této skupině budou dostávat extracelulární vezikuly odvozené z lidských neurálních kmenových buněk pro intratekální injekci jednou denně po dobu 1 dne.
Lék: Extracelulární vezikuly odvozené z lidských neurálních kmenových buněk pro intratekální injekci
Extracelulární vezikuly odvozené z lidských neurálních kmenových buněk pro intratekální injekci（5×10^9 částic）
Ostatní jména:
  • NouvSoma001
Komparátor placeba: Skupina placeba s extracelulárními vezikuly
Pacienti v této skupině dostanou placebo extracelulárních vezikul pocházejících z lidských neurálních kmenových buněk pro intratekální injekci jednou denně po dobu 1 dne.
Lék: Placebo extracelulárních vezikul pocházejících z lidských nervových kmenových buněk pro intratekální injekci
Extracelulární vezikuly placebo (5×10^9 částic）
Ostatní jména:
  • NouvSoma001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost všech nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnocení nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Až 6 měsíců po zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost všech nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 18 měsíců po zahájení léčby
Hodnocení nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Až 18 měsíců po zahájení léčby
Modifikovaná Rankinova škála (mRS)
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
K posouzení mRS subjektů během měsíce 1, 3, 6 po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre Hamiltonovy škály úzkosti v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre Hamiltonovy škály úzkosti se pohybuje od 0 do 56 a 56 představuje nejhorší.
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota kvality života (EQ-5D-5L) v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Výskyt událostí Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Magnetická rezonance (MRI) sken mozku a míchy ve 3., 6. měsíci
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre vizuální analogové škály（VAS） v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Brief Pain Inventory - Short Form (BPI-SF) v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre škály Expanded Disability Status Scale (EDSS) v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre EDSS se pohybuje od 0 do 10 a 10 představuje nejhorší.
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre indexu závažnosti fekální inkontinence (FISI) v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre FISI se pohybuje od 0 do 3 a 3 představuje nejhorší.
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre Hauser Ambulance Index （obsahuje časovanou 25stopou chůzi）v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre HAI se pohybuje od 1 do 11 a 11 představuje nejhorší.
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre Hamiltonovy škály deprese v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Skóre Hamiltonovy škály deprese se pohybuje od 0 do 81 a 81 představuje nejhorší
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota Nfl、GFAP v séru v měsíci 1, 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota počtu bílých krvinek v mozkomíšním moku ve 3., 6. měsíci ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota QAlb v mozkomíšním moku ve 3., 6. měsíci ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota Nfl v mozkomíšním moku v měsíci 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota GFAP v mozkomíšním moku ve 3., 6. měsíci ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota IL-1β v mozkomíšním moku v měsíci 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota IL-6 v mozkomíšním moku v měsíci 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota TNF-α v mozkomíšním moku v měsíci 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Hodnota sTREM2 v mozkomíšním moku v měsíci 3, 6 ve srovnání s výchozí a kontrolní skupinou.
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Vyšetření zrakových funkcí v měsíci 1, 3, 6
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Orbitální MRI a VEP (vizuální evokovaný potenciál)
Až 6 měsíců po zahájení léčby
Optická koherentní tomografie (OCT) ve 3., 6. měsíci
Časové okno: Až 6 měsíců po zahájení léčby
Až 6 měsíců po zahájení léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tongji Hospital

Spolupracovníci

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Vrchní vyšetřovatel: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Vrchní vyšetřovatel: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NouvSoma001inNMOSD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitida Poruchy optického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit