Безопасность и эффективность NouvSoma001 при расстройствах спектра зрительного нейромиелита
18 января 2026 г. обновлено: Wei Wang, Tongji Hospital
Открытое исследовательское клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности NouvSoma001 в лечении расстройств спектра зрительного нейромиелита
Это одноцентровое рандомизированное открытое плацебо-контролируемое исследование с увеличением дозы.
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности интратекального введения внеклеточных везикул, полученных из нервных стволовых клеток человека (NouvSoma001), для лечения расстройств спектра оптикомиелита.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Это одноцентровое рандомизированное открытое плацебо-контролируемое исследование с увеличением дозы.
Исследование состоит из двух частей: Часть 1 представляет собой исследование по увеличению дозы, а Часть 2 представляет собой исследование по расширению дозы, основанное на результатах Части 1. Часть 1 будет следовать традиционной схеме повышения дозы 3+3, в которой будет участвовать всего из 9 предметов.
В когорте 1 участники получат 5 × 10^9 частиц; в Когорте 2 они получат 1,5 × 10^10 частиц; а в когорте 3 они получат 3 × 10^10 частиц.
Если в течение 2 недель после первоначального введения не наблюдается дозолимитирующей токсичности (ДЛТ), будет набрана новая когорта для получения следующего более высокого уровня дозы.
Если ДЛТ наблюдаются у 1 участника, еще 2 участника будут получать лечение на том же уровне дозы.
Повышение дозы прекратится, если ДЛТ наблюдаются более чем у 33% участников.
В Части 2 оставшиеся 60 участников будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группы лечения и плацебо, при этом уровень дозы будет определен Советом по мониторингу безопасности данных на основе результатов Части 1.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
69
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Chuan Qin, MD
- Номер телефона: 86-27-83663337
- Электронная почта: qinchuan712@126.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Chuan Qin, MD
- Номер телефона: 86-27-83663332
- Электронная почта: chuanqin@tjh.tjmu.edu.cn
Места учебы
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430000
- Рекрутинг
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
-
Главный следователь:
- Wei Wang, MD
-
Главный следователь:
- Daishi Tian, MD
-
Контакт:
- Chuan Qin, MD
- Номер телефона: 86-27-83663337
-
Контакт:
- Chuan Qin, MD
- Номер телефона: 86-27-83663332
-
Главный следователь:
- Chuan Qin, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты должны соответствовать Международным консенсусным диагностическим критериям расстройства спектра зрительного нейромиелита (NMOSD) 2015 года и иметь положительный результат теста на антитела AQP4.
- Симптомы появились в течение 7 дней до включения в исследование и сопровождались сильной болью, двигательной дисфункцией нижних конечностей или нарушением мочеиспускания/кишечника.
- Мужчины или Женщины в возрасте от 18 до 65 лет.
- Оценка по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS) до текущего эпизода заболевания составляет ≤ 4.
- Женщины-участницы детородного возраста должны представить отрицательный тест на беременность при скрининге и согласиться использовать эффективные методы контрацепции на протяжении всего периода исследования.
- Информированное согласие должно быть получено от пациента или его законного представителя с предоставлением подписанной формы согласия.
Критерии исключения:
Необходимо исключить аномальные лабораторные показатели субъектов, включая, помимо прочего, следующие показатели:
Количество лейкоцитов <3*10^9/л Количество нейтрофилов <1,5*10^9/л <1,5*10^9/л Гемоглобин <85 <85 г/л Количество тромбоцитов <80*10^9/л <80*10^9/л Креатинин сыворотки >1,5*ВГН Общий билирубин >1,5*ULN АСТ (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN Щелочная фосфатаза >2*ULN (AST = Аспартатаминотрансфераза; GOT = Глутамин-щавелевоуксусная трансаминаза; ALT = Аланинаминотрансфераза; GPT = Глутамин-пировиноградная трансаминаза)
- Наличие противопоказаний к люмбальной пункции.
- Беременные или кормящие женщины, а также пациентки, планирующие зачатие во время исследования.
- Пациенты с известной аллергией на биологические продукты человеческого происхождения или с аллергической предрасположенностью.
- Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или лимфатическое облучение до включения в исследование.
- Пациенты, принимавшие участие в любом другом клиническом исследовании в течение последних 3 месяцев.
- Пациенты с тяжелыми сопутствующими заболеваниями, включая иммунодефицит или нарушения свертываемости крови.
- Пациенты с активными суицидальными мыслями в течение 6 месяцев до скрининга или имеющие в анамнезе попытки самоубийства в течение 3 лет до скрининга.
- Пациенты с тяжелыми психиатрическими симптомами, препятствующими клиническому сотрудничеству.
- Пациенты с положительным диагнозом алкогольной или наркотической зависимости.
- Больные злокачественными опухолями.
- Пациенты, у которых в течение 12 недель до включения в исследование возникло любое из следующих событий: инфаркт миокарда, нестабильная ишемическая болезнь сердца, инсульт или сердечная недостаточность IV класса по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.
- Пациенты с персистирующими системными инфекциями и тяжелыми местными инфекциями.
- Пациенты, которым не удалось пройти магнитно-резонансную томографию во время исследования.
- Пациенты, признанные исследователем непригодными для участия.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа внеклеточных везикул
Пациенты в этой группе будут получать внеклеточные везикулы, полученные из индуцированных человеком нервных стволовых клеток, для интратекальной инъекции один раз в день в течение 1 дня.
|
Внеклеточные везикулы, полученные из индуцированных человеком нервных стволовых клеток для интратекальной инъекции (5×10^9 частиц)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо внеклеточных везикул
Пациенты в этой группе будут получать плацебо внеклеточных везикул, полученных из индуцированных человеком нервных стволовых клеток, для интратекальной инъекции один раз в день в течение 1 дня.
|
Внеклеточные везикулы плацебо (5×10^9 частиц)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть всех нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть всех нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 18 месяцев после начала лечения
|
Оценка нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений.
|
До 18 месяцев после начала лечения
|
|
Модифицированная шкала Рэнкина (mRS)
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Для оценки mRS субъектов в течение 1, 3, 6 месяцев после начала лечения.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Оценка по шкале тревоги Гамильтона на 1, 3 и 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка по шкале тревоги Гамильтона варьируется от 0 до 56, причем 56 представляет собой худший показатель.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Значение качества жизни (EQ-5D-5L) на 1, 3, 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Частота событий по шкале оценки тяжести самоубийств Колумбии (C-SSRS) в месяцы 1, 3, 6 по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Магнитно-резонансная томография (МРТ) головного и спинного мозга на 3, 6 месяце.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Оценка визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) на 1, 3, 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Краткий опросник боли – краткая форма (BPI-SF) на 1-м, 3-м и 6-м месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Оценка расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS) на 1, 3, 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка EDSS варьируется от 0 до 10, причем 10 означает худший результат.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Оценка индекса тяжести недержания кала (FISI) в месяцы 1, 3, 6 по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка FISI варьируется от 0 до 3, причем 3 означает худший результат.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Оценка индекса скорой помощи Хаузера (содержит ходьбу на время на 25 футов) в 1, 3, 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка HAI варьируется от 1 до 11, причем 11 представляет собой худший показатель.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Оценка по шкале депрессии Гамильтона на 1, 3, 6 месяцах по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Оценка по шкале депрессии Гамильтона колеблется от 0 до 81, причем 81 представляет собой худший показатель.
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Значение Nfl、GFAP в сыворотке крови на 1、3、6 месяце по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение количества лейкоцитов в спинномозговой жидкости на 3–6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение QAlb в спинномозговой жидкости на 3–6 месяце по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Величина Нфл в спинномозговой жидкости на 3,6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение GFAP в спинномозговой жидкости на 3–6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение IL-1β в спинномозговой жидкости на 3,6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение IL-6 в спинномозговой жидкости на 3,6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение TNF-α в спинномозговой жидкости на 3,6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Значение sTREM2 в спинномозговой жидкости на 3–6 месяце лечения по сравнению с исходным уровнем и контрольной группой.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
|
Исследование зрительных функций на 1, 3, 6 месяце.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
Орбитальная МРТ и ВЭП (визуальный вызванный потенциал)
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
|
Оптическая когерентная томография (ОКТ) на 3,6 месяце.
Временное ограничение: До 6 месяцев после начала лечения
|
До 6 месяцев после начала лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
- Главный следователь: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
- Главный следователь: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Dulamea AO, Sirbu-Boeti MP, Bleotu C, Dragu D, Moldovan L, Lupescu I, Comi G. Autologous mesenchymal stem cells applied on the pressure ulcers had produced a surprising outcome in a severe case of neuromyelitis optica. Neural Regen Res. 2015 Nov;10(11):1841-5. doi: 10.4103/1673-5374.165325.
- Xu H, Jiang W, Li X, Jiang J, Afridi SK, Deng L, Li R, Luo E, Zhang Z, Huang YA, Cui Y, So KF, Chen H, Qiu W, Tang C. hUC-MSCs-derived MFGE8 ameliorates locomotor dysfunction via inhibition of ITGB3/ NF-kappaB signaling in an NMO mouse model. NPJ Regen Med. 2024 Jan 20;9(1):4. doi: 10.1038/s41536-024-00349-z.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 марта 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 сентября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Глазные болезни
- Демиелинизирующие аутоиммунные заболевания, ЦНС
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Миелит, поперечный
- Неврит зрительного нерва
- Заболевания зрительного нерва
- Заболевания черепно-мозговых нервов
- Оптический нейромиелит
- Терапия
- Маршруты Управления лекарств
- Лекарственная терапия
- Инъекции
- Инъекции, спинальные
Другие идентификационные номера исследования
- NouvSoma001inNMOSD
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .