Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheden og effektiviteten af ​​NouvSoma001 i neuromyelitis optica spektrum lidelser

18. januar 2026 opdateret af: Wei Wang, Tongji Hospital

Et åbent udforskende klinisk forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​NouvSoma001 i behandlingen af ​​neuromyelitis optica spektrum lidelser

Dette er et enkeltcenter, randomiseret, åbent, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsforsøg. Formålet med denne forskning er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​intratekal administration af human-inducerede neurale stamcelle-afledte ekstracellulære vesikler (NouvSoma001) til behandling af neuromyelitis optica spektrum lidelser.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, randomiseret, åbent, placebokontrolleret, dosis-eskaleringsforsøg. Undersøgelsen består af to dele: Del 1 er et dosis-eskaleringsstudie, mens Del 2 er et dosisforlængelsesstudie baseret på resultaterne af Del 1. Del 1 vil følge et traditionelt 3+3 dosis-eskaleringsdesign, der indskriver i alt af 9 fag. I kohorte 1 vil deltagerne modtage 5 × 10^9 partikler; i kohorte 2 vil de modtage 1,5 × 10^10 partikler; og i kohorte 3 vil de modtage 3 × 10^10 partikler. Hvis der ikke observeres dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) inden for 2 uger efter den indledende administration, vil en ny kohorte blive indskrevet på det næste højere dosisniveau. Hvis der observeres DLT'er hos 1 deltager, vil yderligere 2 deltagere blive behandlet på samme dosisniveau. Dosiseskalering vil ophøre, hvis DLT observeres hos mere end 33 % af deltagerne. I del 2 vil de resterende 60 deltagere blive randomiseret i forholdet 2:1 til behandlings- og placebogrupperne, med dosisniveauet bestemt af Data Safety Monitoring Board baseret på resultaterne af del 1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

69

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430000
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
        • Ledende efterforsker:
          • Wei Wang, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Daishi Tian, MD
        • Kontakt:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonnummer: 86-27-83663337
        • Kontakt:
          • Chuan Qin, MD
          • Telefonnummer: 86-27-83663332
        • Ledende efterforsker:
          • Chuan Qin, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal opfylde 2015 International Consensus Diagnostic Criteria for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) og test positiv for AQP4-antistoffer.
  2. Symptomdebut forekom inden for 7 dage før indskrivning med tilhørende alvorlig smerte, motorisk dysfunktion i underekstremiteterne eller svækkelse af urin/tarm.
  3. Mænd eller kvinder i alderen mellem 18 og 65 år.
  4. Scoren for den udvidede handicapstatusskala (EDSS) før den aktuelle sygdomsepisode er ≤ 4.
  5. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal fremvise en negativ graviditetstest ved screeningen og acceptere at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsesperioden.
  6. Informeret samtykke skal indhentes fra patienten eller dennes juridiske repræsentant, med en underskrevet samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. Unormale laboratorieindikatorer for forsøgspersonerne skal udelukkes, herunder, men ikke begrænset til, følgende indikatorer:

    Antal hvide blodlegemer <3*10^9/L Neutrofilantal <1,5*10^9/L <1,5*10^9/L Hæmoglobin <85 <85 g/L Trombocyttal <80*10^9/L <80*10^9/L Serumkreatinin >1,5*ULN Total bilirubin >1,5*ULN AST (GOT) >3*ULN ALT (GPT) >3*ULN Alkalisk fosfatase >2*ULN (AST = Aspartat Aminotransferase; GOT = Glutamin-Oxaloeddikesyretransaminase; ALT = Alanin Aminotransferase; GPT = Glutamin-Pyrodruesyretransaminase)

  2. Eventuelle kontraindikationer til lumbalpunktur.
  3. Gravide eller ammende kvinder og patienter med planer om at blive gravide under forsøget.
  4. Patienter med en kendt anamnese med allergi over for humant afledte biologiske produkter eller patienter med en allergisk disposition.
  5. Patienter, der har gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller lymfatisk bestråling før indskrivning.
  6. Patienter, der har deltaget i ethvert andet klinisk forsøg inden for de sidste 3 måneder.
  7. Patienter med alvorlige komorbiditeter, herunder immundefekt eller koagulationsforstyrrelser.
  8. Patienter med aktive selvmordstanker inden for 6 måneder før screening eller har en historie med selvmordsforsøg inden for 3 år før screening.
  9. Patienter med svære psykiatriske symptomer, der forhindrer klinisk samarbejde.
  10. Patienter med positive for alkoholmisbrug eller stofmisbrug.
  11. Patienter med ondartede tumorer.
  12. Patienter, der har oplevet nogen af ​​følgende hændelser inden for 12 uger før indskrivning: myokardieinfarkt, ustabil iskæmisk hjertesygdom, slagtilfælde eller New York Heart Association klasse IV hjertesvigt.
  13. Patienter med vedvarende systemiske infektioner og svære lokale infektioner.
  14. Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse under forsøget.
  15. Patienter, der anses for uegnede til deltagelse af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ekstracellulære vesikler gruppe
Patienter i denne gruppe vil modtage ekstracellulære vesikler afledt af human-inducerede neurale stamceller til intrathekal injektion én gang dagligt i 1 dag.
Medicin: Ekstracellulære vesikler afledt af human-inducerede neurale stamceller til intrathekal injektion
Ekstracellulære vesikler afledt af human-inducerede neurale stamceller til intrathekal injektion (5×10^9 partikler)
Andre navne:
  • NouvSoma001
Placebo komparator: Ekstracellulære vesikler placebo gruppe
Patienter i denne gruppe vil modtage placebo af ekstracellulære vesikler afledt af human-inducerede neurale stamceller til intrathekal injektion én gang dagligt i 1 dag.
Medicin: Et placebo af ekstracellulære vesikler afledt af human-inducerede neurale stamceller til intrathekal injektion
Ekstracellulære vesikler placebo (5×10^9 partikler)
Andre navne:
  • NouvSoma001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​alle bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Vurdering af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Op til 6 måneder efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​alle bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 18 måneder efter behandlingsstart
Vurdering af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Op til 18 måneder efter behandlingsstart
The Modified Rankin Scale (mRS)
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
At vurdere mRS af forsøgspersoner inden for måned 1, 3, 6 efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Score for Hamilton Anxiety Scale ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for Hamilton Anxiety Scale varierer fra 0 til 56, og 56 repræsenterer det værste.
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​livskvalitet (EQ-5D-5L) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Forekomsten af ​​Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) hændelser ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning af hjernen og rygmarven ved måned 3, 6
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for visuel analog skala (VAS) ved måned 1, 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Kort smerteoversigt - Kort form (BPI-SF) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for udvidet handicapstatusskala (EDSS) ved måned 1, 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for EDSS varierer fra 0 til 10, og 10 repræsenterer det værste.
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Score for Fecal Incontinence Severity Index (FISI) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for FISI varierer fra 0 til 3, og 3 repræsenterer det værste.
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Resultatet af Hauser Ambulance Index (indeholder den tidsindstillede 25-fods gang) ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Score for HAI varierer fra 1 til 11, og 11 repræsenterer det værste.
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Score for Hamilton Despression Scale ved måned 1, 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Scoren for Hamilton Depression Scale varierer fra 0 til 81, og 81 repræsenterer det værste
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​Nfl、GFAP i serum ved måned 1、3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​antallet af hvide blodlegemer i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​QAlb i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​Nfl i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​GFAP i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​IL-1β i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​IL-6 i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​TNF-α i cerebrospinalvæske ved måned 3、6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Værdien af ​​sTREM2 i cerebrospinalvæske ved måned 3, 6 sammenlignet med baseline og kontrolgruppe.
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Undersøgelse af synsfunktion ved måned 1, 3, 6
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Orbital MR og VEP (Visuelt fremkaldt potentiale)
Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Optisk kohærenstomografi (OCT) ved måned 3、6
Tidsramme: Op til 6 måneder efter behandlingsstart
Op til 6 måneder efter behandlingsstart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tongji Hospital

Samarbejdspartnere

iRegene Therapeutics Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dai-shi Tian, MD, Tongji Hospoital
  • Ledende efterforsker: Wei Wang, MD, Tongji Hospoital
  • Ledende efterforsker: Chuan Qin, MD, Tongji Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2024

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NouvSoma001inNMOSD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner