レット症候群 (RTT) の治療におけるフルスペクトラム薬用大麻植物抽出物 0.08% THC (NTI164) の安全性と有効性の評価
2026年9月6日 更新者：Fenix Innovation Group
この 18 週間の非盲検試験では、0.08% THC を含むフルスペクトラム薬用大麻植物エキス (NTI164) の小児および若者のレット症候群 (RTT) の治療における有効性を検証します。 この研究は、16週間の治療期間にわたってRTT症状に対するNTI164の影響を判定することを目的としています。
参加者は、NTI164 の 1 日あたり 5 mg/kg の用量から開始し、最大耐量または 1 日あたり 20 mg/kg に達するまで 4 週間かけて徐々に増量します。 その後、この用量を8週間維持します。 この治療段階の後、治療が終了するまでの 4 週間、用量を毎週 5 mg/kg ずつ減らします。
治療の有効性は、患者の状態の変化を測定するカスタマイズされたアンケートを使用して評価されます。 さらに、治療の効果を監視するために、研究全体の複数の時点で全血液検査が実施されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、レット症候群 (RTT) の小児および若者の症状の重症度に対する、0.08% THC を含むフルスペクトラム薬用大麻植物エキス (NTI164) の有効性を評価するために設計された 18 週間の非盲検試験です。 主な目的は、NTI164 が 16 週間の治療期間にわたって RTT の症状をどの程度軽減するかを判断することです。
この研究には複数のフェーズが含まれます。
- **漸増段階 (4 週間):** 治療は、NTI164 の 1 日あたりの初回用量 5 mg/kg から始まります。 最初の 4 週間にわたって、この用量は患者の耐性に基づいて徐々に増量され、1 日の最大用量 20 mg/kg を目指します。
- **治療段階 (8 週間):** 最大耐用量が確立されると、参加者はその後 8 週間この用量の投与を継続します。 この段階では、RTT 症状に対する治療効果を観察するために、安定した用量を維持することに焦点を当てます。
- **減量段階 (4 週間):** 治療段階の完了後、治療を中止するまでの 4 週間、用量を毎週 5 mg/kg ずつ計画的に減量します。 この段階的な減少は、離脱効果と治療後の症状改善の安定性を評価するのに役立ちます。
研究全体を通じて、参加者の感情、行動、認知機能の変化を追跡する特別に設計されたアンケートを使用して NTI164 の有効性が評価され、治療が RTT のさまざまな側面にどのような影響を与えるかについての洞察が得られます。 さらに、治療に対する生理学的反応をモニタリングし、NTI164 の安全性と忍容性を確保するために、研究中の重要な時点で全血液検査が実施されます。 この包括的なアプローチにより、レット症候群の症状に対する薬用大麻抽出物の即時的および長期的効果の詳細な評価が可能になります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 5～20歳の少女と女性
- 体重12kg以上
- 古典的/典型的な RTT
- MECP2遺伝子における病気の原因となる変異が文書化されている
- スクリーニング時の退行後少なくとも 6 か月（すなわち、 スクリーニング後 6 か月以内に歩行、手の機能、言語、非言語的コミュニケーションまたは社会的スキルに損失または低下がないこと）レット症候群の臨床重症度スケール評価 10 ～ 36
- CGI スコアが 4 以上。
- スクリーニング後8週間以内に発作パターンが安定している、または発作を起こしていない。
除外基準:
- 現在臨床的に重大な心血管疾患、内分泌疾患（甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、1型糖尿病、または制御されていない2型糖尿病など）、腎臓疾患、肝臓疾患、呼吸器疾患、胃腸疾患（セリアック病や炎症性腸疾患など）、または手術中に大手術が計画されている患者研究。
- QT延長症候群の既知の病歴または症状。
- QTcF間隔>450ミリ秒、トルサード・ド・ポワントの危険因子の既往またはリスクを増加させると考えられる臨床的に重大なQT延長。
- ベースラインから12週間以内のインスリン、IGF-1、または成長ホルモンによる治療。
- 現在、DAYBUETM（トロフィネチド）による治療を受けています。
- 現在、アナベックスなどのレット症候群の治療に他の未登録薬を使用しています。
- スクリーニング前の12週間以内に娯楽用または医療用大麻、カンナビノイドベースの薬剤（Sativex®またはEpidiolex®を含む）を現在使用している、または使用したことがあり、試験期間中は禁欲する意思がない。
- 参加者は、カンナビノイドまたは賦形剤に対する過敏症が既知または疑われる。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブ NTI164 アーム
この治療群の参加者は、小児および若者のレット症候群 (RTT) の症状の治療を目的とした、0.08% THC を含むフルスペクトルの薬用大麻植物エキス (NTI164) を受け取ります。
この介入は、毎日の初期用量 5 mg/kg から始まり、個人の耐性に応じて、4 週間の漸増段階で 1 日あたり最大 20 mg/kg まで徐々に増量されます。
その後、参加者は治療段階で最大耐用量を 8 週間継続します。
この研究は、毎週用量を 5 mg/kg ずつ減らす 4 週間の減量段階で終了します。
治療の有効性は、研究期間中、専門的なアンケートと全血液検査を通じて監視されます。
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0.08% THC を含むフルスペクトルの薬用大麻植物抽出物。5 mg/kg の用量から経口投与され、耐性に基づいて 20 mg/kg まで増量され、その後最大許容用量で維持段階が続き、最後に段階的な用量の減少。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レット症候群: 症状指数スコア
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間
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レット症候群: 症状指数スコア (RTT: SIS) は、レット症候群患者のさまざまな症状の重症度を測定します。
個々のスコアは 0 から 7 であり、スコアが低いほど症状の改善または軽度を反映します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全体的な印象 - 改善 (CGI-I)
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間
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CGI-I (臨床全体的な印象 - 改善) スケールは、患者の改善を 1 から 7 のスケールで評価します。スコアが低いほど、改善が良好であることを示します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間
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レット症候群行動アンケート
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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レット症候群行動質問票 (RSBQ) は、レット症候群を持つ個人の行動症状を評価します。
個々の項目は 0 から 2 までスコア付けされます。合計スコアが高いほど、より深刻な行動上の問題を示し、スコアが低いほど行動機能が良好であることを意味します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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RTT 臨床医のドメイン固有の懸念事項 - ビジュアル アナログ スケール
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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レット症候群の臨床医のドメイン固有の懸念ビジュアル アナログ スケール (RTT-DSC-VAS) は、レット症候群の特定のドメインにわたる臨床医の懸念を評価します。
各ドメインは 0 から 7 のスケールでスコア付けされ、スコアが高いほど特定領域の機能障害が大きいことを反映し、スコアが低いほど懸念が低いことを示します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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コミュニケーションおよび象徴的行動スケール発達プロファイル™ 乳児-幼児チェックリスト
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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コミュニケーションおよび象徴的行動スケール発達プロファイル乳児-幼児社会複合 (CSBS-DP-IT Social) は、幼児の初期の社会的コミュニケーション スキルを評価します。
個々の項目は 0 から 2 のスケールでスコア付けされ、スコアが高いほど社会的コミュニケーション能力が高いことを示します。
合計スコアが低いほど社会的コミュニケーションが困難であることを示し、スコアが高いほど社会的関与とコミュニケーションスキルが優れていることを示します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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小児神経障害尺度の影響
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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小児神経障害スケール (ICND) は、子供の日常生活と機能に対する神経障害の影響を評価します。
各項目は 0 から 3 でスコア付けされ、スコアが高いほど障害の影響が大きいことを示します。
合計スコアが低いほど、影響が少ない、または機能が良好であることを反映し、スコアが高いほど、神経学的状態による重大な制限が示唆されます。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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レット症候群の介護者の負担目録
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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レット症候群介護者負担インベントリー (RTT CBI) は、レット症候群を持つ個人の介護者が経験する負担を測定します。
個々の項目は 0 から 4 でスコア付けされ、スコアが高いほど介護者の負担が大きいことを示します。
スコアが低いほど負担やストレスが少ないことを反映し、スコアが高いほど介護者の負担や課題が増加していることを示します。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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小児神経障害スケールの影響に関する全体的な生活の質の評価
時間枠：ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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小児神経障害の影響による全体的な生活の質の評価 (ICND-QoL) は、養育者によって完成されます。養育者は、子供の全体的な生活の質を 0 から 6 のスケールで評価します。0 は最悪の生活の質を示します。 6 は最良を示します。
スコアが高いほど、子どもの生活の質に対する肯定的な認識が反映されており、スコアが低いほど、神経学的状態によるマイナスの影響が大きいことを示唆しています。
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ベースライン (投与前)、治療開始後 4、12、16 週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月20日
一次修了 (実際)
2025年12月1日
研究の完了 (実際)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月27日
最初の投稿 (実際)
2024年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月6日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NTIRTT1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
IPD は、コマーシャルの機密制限に従って共有されません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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