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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von medizinischem Vollspektrum-Cannabispflanzenextrakt mit 0,08 % THC (NTI164) bei der Behandlung des Rett-Syndroms (RTT)

6. September 2026 aktualisiert von: Fenix Innovation Group

Diese 18-wöchige offene Studie untersucht die Wirksamkeit des medizinischen Vollspektrum-Cannabispflanzenextrakts mit 0,08 % THC (NTI164) bei der Behandlung des Rett-Syndroms (RTT) bei Kindern und Jugendlichen. Ziel der Studie ist es, den Einfluss von NTI164 auf die RTT-Symptome über einen 16-wöchigen Behandlungszeitraum zu bestimmen.

Die Teilnehmer beginnen mit einer täglichen Dosis von 5 mg/kg NTI164, die über vier Wochen schrittweise erhöht wird, bis sie entweder die maximal verträgliche Dosis oder 20 mg/kg pro Tag erreichen. Diese Dosis wird dann acht Wochen lang beibehalten. Nach dieser Behandlungsphase wird die Dosierung vier Wochen lang jede Woche um 5 mg/kg reduziert, bis die Behandlung abgeschlossen ist.

Die Wirksamkeit der Behandlung wird anhand maßgeschneiderter Fragebögen beurteilt, die Veränderungen im Zustand der Patienten messen. Darüber hinaus werden zu mehreren Zeitpunkten der Studie vollständige Blutuntersuchungen durchgeführt, um die Wirkung der Behandlung zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine 18-wöchige offene Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit von medizinischem Vollspektrum-Cannabispflanzenextrakt mit 0,08 % THC (NTI164) auf die Schwere der Symptome bei Kindern und Jugendlichen mit Rett-Syndrom (RTT). Das Hauptziel besteht darin, festzustellen, wie gut NTI164 die Symptome von RTT über einen 16-wöchigen Behandlungszeitraum lindert.

Die Studie umfasst mehrere Phasen:

  1. **Up-Titrationsphase (4 Wochen):** Die Behandlung beginnt mit einer anfänglichen Tagesdosis von 5 mg/kg NTI164. In den ersten vier Wochen wird diese Dosis je nach Verträglichkeit des Patienten schrittweise erhöht, wobei eine maximale Tagesdosis von 20 mg/kg angestrebt wird.
  2. **Behandlungsphase (8 Wochen):** Sobald die maximal verträgliche Dosis festgelegt ist, erhalten die Teilnehmer diese Dosis für die folgenden acht Wochen weiter. In dieser Phase liegt der Schwerpunkt auf der Aufrechterhaltung einer konstanten Dosierung, um die therapeutischen Auswirkungen auf die RTT-Symptome zu beobachten.
  3. **Downtitrationsphase (4 Wochen):** Nach Abschluss der Behandlungsphase wird die Dosierung vier Wochen lang bis zum Ende der Behandlung systematisch um 5 mg/kg pro Woche reduziert. Diese schrittweise Reduzierung hilft bei der Beurteilung etwaiger Entzugserscheinungen und der Stabilität der Symptomverbesserung nach der Behandlung.

Während der gesamten Studie wird die Wirksamkeit von NTI164 mithilfe speziell entwickelter Fragebögen bewertet, die Veränderungen der emotionalen, Verhaltens- und kognitiven Funktionen der Teilnehmer verfolgen und Einblicke in die Auswirkungen der Behandlung auf verschiedene Aspekte von RTT geben. Darüber hinaus werden an wichtigen Punkten der Studie vollständige Blutuntersuchungen durchgeführt, um die physiologischen Reaktionen auf die Behandlung zu überwachen und die Sicherheit und Verträglichkeit von NTI164 sicherzustellen. Dieser umfassende Ansatz ermöglicht eine detaillierte Beurteilung sowohl der unmittelbaren als auch der längerfristigen Auswirkungen des medizinischen Cannabisextrakts auf die Symptome des Rett-Syndroms.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mädchen und Frauen im Alter von 5–20 Jahren
  • Gewicht größer oder gleich 12 kg
  • Klassisches/typisches RTT
  • Dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im MECP2-Gen
  • Mindestens 6 Monate nach der Regression beim Screening (d. h. Kein Verlust oder eine Verschlechterung der Gehfähigkeit, der Handfunktion, der Sprache, der nonverbalen kommunikativen oder sozialen Fähigkeiten innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening. Bewertung des klinischen Schweregrads des Rett-Syndroms von 10–36
  • CGI-Score von 4 oder höher.
  • Stabiles Anfallsmuster oder keine Anfälle innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle klinisch bedeutsame kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankungen (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankungen) oder geplante größere Operation die Studie.
  • Bekannte Vorgeschichte oder Symptome eines langen QT-Syndroms.
  • QTcF-Intervall > 450 ms, Vorgeschichte eines Risikofaktors für Torsades de Pointes oder einer klinisch signifikanten QT-Verlängerung, von der angenommen wird, dass sie das Risiko erhöht.
  • Behandlung mit Insulin, IGF-1 oder Wachstumshormon innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn.
  • Wird derzeit mit DAYBUETM (Trofinetid) behandelt.
  • Verwendet derzeit andere nicht registrierte Medikamente zur Behandlung des Rett-Syndroms, wie z. B. Anavex.
  • Derzeit in den 12 Wochen vor dem Screening Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf Cannabinoidbasis (einschließlich Sativex® oder Epidiolex®) konsumiert oder konsumiert hat und nicht bereit ist, sich für die Dauer der Studie zu enthalten.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktiver NTI164-Arm
Teilnehmer dieser Gruppe erhalten einen medizinischen Vollspektrum-Cannabispflanzenextrakt mit 0,08 % THC (NTI164), der auf die Behandlung der Symptome des Rett-Syndroms (RTT) bei Kindern und Jugendlichen abzielt. Die Intervention beginnt mit einer täglichen Anfangsdosis von 5 mg/kg, die je nach individueller Verträglichkeit über eine vierwöchige Auftitrationsphase schrittweise auf maximal 20 mg/kg pro Tag erhöht wird. Anschließend setzen die Teilnehmer während der Behandlungsphase acht Wochen lang ihre maximal verträgliche Dosis fort. Die Studie endet mit einer vierwöchigen Downtitrationsphase, in der die Dosierung jede Woche um 5 mg/kg reduziert wird. Die Wirksamkeit der Behandlung wird während der gesamten Studiendauer durch spezielle Fragebögen und vollständige Blutuntersuchungen überwacht.
Arzneimittel: NTI164
Medizinischer Vollspektrum-Cannabispflanzenextrakt mit 0,08 % THC, oral verabreicht, beginnend mit einer Dosis von 5 mg/kg, titriert bis zu 20 mg/kg je nach Verträglichkeit, gefolgt von einer Erhaltungsphase bei der maximal verträglichen Dosis und abschließend mit a schrittweise Dosisreduktion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rett-Syndrom: Symptomindex-Score
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung
Der Rett-Syndrom: Symptom Index Score (RTT: SIS) misst die Schwere verschiedener Symptome bei Personen mit Rett-Syndrom. Die individuellen Werte liegen zwischen 0 und 7, wobei niedrigere Werte eine Verbesserung oder mildere Symptome widerspiegeln.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer globaler Eindruck – Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung
Die CGI-I-Skala (Clinical Global Impressions – Improvement) bewertet die Verbesserung des Patienten auf einer Skala von 1 bis 7. Niedrigere Werte bedeuten eine bessere Verbesserung.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung
Fragebogen zum Rett-Syndrom-Verhalten
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Der Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogen (RSBQ) bewertet Verhaltenssymptome bei Personen mit Rett-Syndrom. Einzelne Items werden mit Werten von 0 bis 2 bewertet. Höhere Gesamtwerte deuten auf schwerwiegendere Verhaltensprobleme hin, niedrigere Werte bedeuten also eine bessere Verhaltensfunktion.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
RTT-Klinik-Domänenspezifische Anliegen – Visuelle Analogskala
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Die visuelle Analogskala für klinikspezifische Bedenken des Rett-Syndroms (RTT-DSC-VAS) bewertet die Bedenken von Ärzten in bestimmten Bereichen des Rett-Syndroms. Jeder Bereich wird auf einer Skala von 0 bis 7 bewertet, wobei höhere Werte eine stärkere Beeinträchtigung in bestimmten Bereichen widerspiegeln, während niedrigere Werte auf eine geringere Besorgnis hinweisen.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Kommunikations- und Symbolverhaltensskalen Developmental Profile™ Checkliste für Säuglinge und Kleinkinder
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Der Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile Infant-Toddler Social Composite (CSBS-DP-IT Social) bewertet frühe soziale Kommunikationsfähigkeiten bei kleinen Kindern. Die einzelnen Items werden auf einer Skala von 0 bis 2 bewertet, wobei höhere Werte auf stärkere soziale Kommunikationsfähigkeiten hinweisen. Eine niedrigere Gesamtpunktzahl spiegelt größere soziale Kommunikationsschwierigkeiten wider, während eine höhere Punktzahl auf ein besseres soziales Engagement und bessere Kommunikationsfähigkeiten hindeutet.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Auswirkungen der Skala für neurologische Behinderungen bei Kindern
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Die Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) bewertet die Auswirkungen neurologischer Behinderungen auf das tägliche Leben und Funktionieren eines Kindes. Jeder Punkt wird mit 0 bis 3 bewertet, wobei höhere Werte auf größere Auswirkungen auf die Behinderung hinweisen. Ein niedrigerer Gesamtwert spiegelt geringere Auswirkungen oder eine bessere Funktion wider, während höhere Werte auf stärkere Einschränkungen aufgrund der neurologischen Erkrankung hinweisen.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Inventar der Pflegekräftebelastung beim Rett-Syndrom
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Das Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) misst die Belastung, die Pflegekräfte von Personen mit Rett-Syndrom erfahren. Einzelne Punkte werden mit Werten von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte auf eine größere Belastung des Pflegepersonals hinweisen. Niedrigere Werte spiegeln eine geringere Belastung oder Stress wider, während höhere Werte auf eine erhöhte Belastung und Herausforderungen für die Pflegekräfte hinweisen.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Die allgemeine Lebensqualitätsbewertung der Skala „Auswirkungen der neurologischen Behinderung bei Kindern“.
Zeitfenster: Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Die allgemeine Lebensqualitätsbewertung der Skala „Impact of Childhood Neurological Disability Scale“ (ICND-QoL) wird von der Betreuungsperson ausgefüllt, die die allgemeine Lebensqualität des Kindes auf einer Skala von 0 bis 6 bewertet, wobei 0 die schlechtestmögliche Lebensqualität angibt und 6 gibt das Beste an. Höhere Werte spiegeln eine positivere Wahrnehmung der Lebensqualität des Kindes wider, während niedrigere Werte auf eine größere negative Auswirkung der neurologischen Erkrankung hinweisen.
Ausgangswert (Vordosis), 4, 12, 16 Wochen nach Beginn der Behandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Mitarbeiter

Neurotech International Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. September 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NTIRTT1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird gemäß kommerziellen Geheimhaltungsbeschränkungen nicht weitergegeben.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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