Evaluación de la seguridad y eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con 0,08% de THC (NTI164) en el tratamiento del síndrome de Rett (RTT)
6 de septiembre de 2026 actualizado por: Fenix Innovation Group
Este estudio abierto de 18 semanas examina la eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene 0,08 % de THC (NTI164) en el tratamiento del síndrome de Rett (RTT) en niños y jóvenes. El estudio tiene como objetivo determinar el impacto de NTI164 sobre los síntomas de RTT durante un período de tratamiento de 16 semanas.
Los participantes comenzarán con una dosis diaria de 5 mg/kg de NTI164, que se aumentará gradualmente durante cuatro semanas hasta alcanzar la dosis máxima tolerada o 20 mg/kg por día. Luego mantendrán esta dosis durante ocho semanas. Después de esta fase de tratamiento, la dosis se reducirá en 5 mg/kg cada semana durante cuatro semanas hasta que concluya el tratamiento.
La eficacia del tratamiento se evaluará mediante cuestionarios personalizados que miden los cambios en las condiciones de los pacientes. Además, se realizarán análisis de sangre completos en varios puntos a lo largo del estudio para controlar los efectos del tratamiento.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio es un ensayo abierto de 18 semanas diseñado para evaluar la eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene 0,08% de THC (NTI164) sobre la gravedad de los síntomas en niños y jóvenes con síndrome de Rett (RTT). El objetivo principal es determinar qué tan bien NTI164 alivia los síntomas de RTT durante un período de tratamiento de 16 semanas.
El estudio consta de múltiples fases:
- **Fase de ajuste ascendente (4 semanas):** El tratamiento comienza con una dosis diaria inicial de 5 mg/kg de NTI164. Durante las primeras cuatro semanas, esta dosis se aumenta gradualmente según la tolerancia del paciente, con el objetivo de alcanzar una dosis diaria máxima de 20 mg/kg.
- **Fase de tratamiento (8 semanas):** Una vez que se establece la dosis máxima tolerada, los participantes continúan recibiendo esta dosis durante las siguientes ocho semanas. Esta fase se centra en mantener una dosis constante para observar los efectos terapéuticos sobre los síntomas del RTT.
- **Fase de reducción de dosis (4 semanas):** Después de completar la fase de tratamiento, la dosis se reduce sistemáticamente en 5 mg/kg cada semana durante cuatro semanas hasta el cese del tratamiento. Esta reducción gradual ayuda a evaluar los efectos de la abstinencia y la estabilidad de la mejora de los síntomas después del tratamiento.
A lo largo del estudio, la eficacia de NTI164 se evalúa mediante cuestionarios diseñados específicamente que rastrean los cambios en las funciones emocionales, conductuales y cognitivas de los participantes, brindando información sobre cómo el tratamiento afecta varios aspectos de la RTT. Además, se realizan análisis de sangre completos en puntos clave durante el estudio para monitorear las respuestas fisiológicas al tratamiento y garantizar la seguridad y tolerabilidad de NTI164. Este enfoque integral permite una evaluación detallada de los efectos inmediatos y a largo plazo del extracto de cannabis medicinal sobre los síntomas del síndrome de Rett.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niñas y mujeres, de 5 a 20 años.
- Peso mayor o igual a 12kg
- RTT clásico/típico
- Mutación documentada que causa enfermedad en el gen MECP2
- Al menos 6 meses después de la regresión en el momento de la selección (es decir, sin pérdida ni degradación en la deambulación, función de la mano, habla, comunicación no verbal o habilidades sociales dentro de los 6 meses posteriores a la evaluación) Clasificación de la escala de gravedad clínica del síndrome de Rett de 10 a 36
- Puntuación CGI de 4 o superior.
- Patrón estable de convulsiones, o no ha tenido convulsiones dentro de las 8 semanas posteriores a la evaluación.
Criterios de exclusión:
- Enfermedad cardiovascular, endocrina clínicamente significativa actual (como hipo o hipertiroidismo, diabetes tipo 1 o diabetes tipo 2 no controlada), renal, hepática, respiratoria o gastrointestinal (como enfermedad celíaca o enfermedad inflamatoria intestinal) o cirugía mayor planeada durante el estudio.
- Historia conocida o síntomas del síndrome de QT largo.
- Intervalo QTcF > 450 ms, antecedentes de factor de riesgo de torsades de pointes o prolongación clínicamente significativa del intervalo QT que se considera que aumenta el riesgo.
- Tratamiento con insulina, IGF-1 u hormona del crecimiento dentro de las 12 semanas posteriores al inicio.
- Actualmente recibe tratamiento con DAYBUETM (trofinetida).
- Actualmente se utilizan otros medicamentos no registrados para el tratamiento del síndrome de Rett como Anavex.
- Actualmente usa o ha usado cannabis recreativo o medicinal, medicamentos a base de cannabinoides (incluidos Sativex® o Epidiolex®) dentro de las 12 semanas anteriores a la evaluación y no está dispuesto a abstenerse durante la duración del ensayo.
- El participante tiene alguna hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o cualquiera de los excipientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo activo NTI164
Los participantes de este grupo reciben extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene un 0,08 % de THC (NTI164), destinado a tratar los síntomas del síndrome de Rett (RTT) en niños y jóvenes.
La intervención comienza con una dosis inicial diaria de 5 mg/kg, que se aumenta gradualmente durante una fase de ajuste ascendente de cuatro semanas hasta un máximo de 20 mg/kg por día, dependiendo de la tolerancia individual.
Luego, los participantes continúan con su dosis máxima tolerada durante ocho semanas durante la fase de tratamiento.
El estudio concluye con una fase de reducción de dosis de cuatro semanas, en la que la dosis se reduce en 5 mg/kg cada semana.
La eficacia del tratamiento se controla mediante cuestionarios especializados y análisis de sangre completos durante la duración del estudio.
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Extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene 0,08% de THC, administrado por vía oral comenzando con una dosis de 5 mg/kg, titulada hasta 20 mg/kg según la tolerancia, seguida de una fase de mantenimiento en la dosis máxima tolerada y concluyendo con una reducción gradual de la dosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Síndrome de Rett: puntuación del índice de síntomas
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento
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El síndrome de Rett: puntuación del índice de síntomas (RTT: SIS) mide la gravedad de varios síntomas en personas con síndrome de Rett.
Las puntuaciones individuales van de 0 a 7 y las puntuaciones más bajas reflejan una mejoría o síntomas más leves.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión Clínica Global - Mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento
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La escala CGI-I (Impresiones Clínicas Globales - Mejora) califica la mejora del paciente en una escala del 1 al 7. Las puntuaciones más bajas indican una mejor mejora.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento
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Cuestionario de conducta del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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El Cuestionario de conducta del síndrome de Rett (RSBQ) evalúa los síntomas de comportamiento en personas con síndrome de Rett.
Los elementos individuales se califican de 0 a 2. Las puntuaciones totales más altas indican problemas de conducta más graves, lo que significa que las puntuaciones más bajas reflejan un mejor funcionamiento conductual.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Preocupaciones específicas del dominio clínico RTT: escala analógica visual
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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La escala analógica visual de preocupaciones específicas del dominio clínico del síndrome de Rett (RTT-DSC-VAS) evalúa las preocupaciones del médico en dominios específicos del síndrome de Rett.
Cada dominio se califica en una escala de 0 a 7, donde las puntuaciones más altas reflejan un mayor deterioro en áreas específicas, mientras que las puntuaciones más bajas sugieren menos preocupación.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Escalas de comunicación y comportamiento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificación para bebés y niños pequeños
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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La escala de comunicación y comportamiento simbólico Perfil de desarrollo social compuesto para bebés y niños pequeños (CSBS-DP-IT Social) evalúa las habilidades tempranas de comunicación social en niños pequeños.
Los ítems individuales se califican en una escala de 0 a 2, donde las puntuaciones más altas indican mayores capacidades de comunicación social.
Una puntuación total más baja refleja más dificultades de comunicación social, mientras que una puntuación más alta sugiere una mejor participación social y habilidades de comunicación.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Escala de impacto de la discapacidad neurológica infantil
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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La Escala de Impacto de la Discapacidad Neurológica Infantil (ICND) evalúa el impacto de las discapacidades neurológicas en la vida diaria y el funcionamiento de un niño.
Cada ítem se califica de 0 a 3, donde las puntuaciones más altas indican un mayor impacto en la discapacidad.
Una puntuación total más baja refleja un menor impacto o un mejor funcionamiento, mientras que las puntuaciones más altas sugieren limitaciones más significativas debido a la condición neurológica.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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El Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett (RTT CBI) mide la carga que experimentan los cuidadores de personas con síndrome de Rett.
Los ítems individuales se califican de 0 a 4, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga para el cuidador.
Las puntuaciones más bajas reflejan menos carga o estrés, mientras que las puntuaciones más altas sugieren una mayor tensión y desafíos para los cuidadores.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Calificación general de la calidad de vida de la escala de impacto de la discapacidad neurológica infantil
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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La calificación de calidad de vida general de la escala de impacto de la discapacidad neurológica infantil (ICND-QoL) la completa el cuidador, quien califica la calidad de vida general del niño en una escala de 0 a 6, donde 0 indica la peor calidad de vida posible. y 6 indicando el mejor.
Las puntuaciones más altas reflejan una percepción más positiva de la calidad de vida del niño, mientras que las puntuaciones más bajas sugieren un mayor impacto negativo de la condición neurológica.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de septiembre de 2023
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Síndrome de Rett
Otros números de identificación del estudio
- NTIRTT1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los IPD no se compartirán según las restricciones comerciales confidenciales.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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