Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell'estratto medicinale di pianta di cannabis a spettro completo con 0,08% di THC (NTI164) nel trattamento della sindrome di Rett (RTT)

6 settembre 2026 aggiornato da: Fenix Innovation Group

Questo studio in aperto di 18 settimane esamina l’efficacia dell’estratto medicinale di pianta di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC (NTI164) nel trattamento della sindrome di Rett (RTT) nei bambini e nei giovani. Lo studio mira a determinare l'impatto di NTI164 sui sintomi della RTT in un periodo di trattamento di 16 settimane.

I partecipanti inizieranno con una dose giornaliera di 5 mg/kg di NTI164, che verrà gradualmente aumentata nell'arco di quattro settimane fino a raggiungere la dose massima tollerata o 20 mg/kg al giorno. Manterranno quindi questa dose per otto settimane. Dopo questa fase di trattamento, il dosaggio verrà ridotto di 5 mg/kg ogni settimana per quattro settimane fino alla conclusione del trattamento.

L'efficacia del trattamento sarà valutata utilizzando questionari su misura che misurano i cambiamenti nelle condizioni dei pazienti. Inoltre, verranno condotti esami del sangue completi in più punti durante lo studio per monitorare gli effetti del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio in aperto di 18 settimane progettato per valutare l'efficacia dell'estratto di pianta medicinale di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC (NTI164) sulla gravità dei sintomi nei bambini e nei giovani con sindrome di Rett (RTT). L'obiettivo principale è determinare in che misura NTI164 allevia i sintomi della RTT in un periodo di trattamento di 16 settimane.

Lo studio prevede più fasi:

  1. **Fase di titolazione (4 settimane):** Il trattamento inizia con una dose giornaliera iniziale di 5 mg/kg di NTI164. Nel corso delle prime quattro settimane, questa dose viene aumentata in modo incrementale in base alla tolleranza del paziente, puntando a una dose giornaliera massima di 20 mg/kg.
  2. **Fase di trattamento (8 settimane):** Una volta stabilita la dose massima tollerata, i partecipanti continuano a ricevere questa dose per le otto settimane successive. Questa fase si concentra sul mantenimento di un dosaggio costante per osservare gli effetti terapeutici sui sintomi della RTT.
  3. **Fase di riduzione della dose (4 settimane):** Dopo aver completato la fase di trattamento, il dosaggio viene sistematicamente ridotto di 5 mg/kg ogni settimana per quattro settimane fino alla cessazione del trattamento. Questa riduzione graduale aiuta a valutare eventuali effetti di astinenza e la stabilità del miglioramento dei sintomi post-trattamento.

Nel corso dello studio, l'efficacia di NTI164 viene valutata utilizzando questionari appositamente progettati che tengono traccia dei cambiamenti nelle funzioni emotive, comportamentali e cognitive dei partecipanti, fornendo approfondimenti su come il trattamento influisce su vari aspetti della RTT. Inoltre, vengono condotti esami del sangue completo nei momenti chiave dello studio per monitorare le risposte fisiologiche al trattamento e per garantire la sicurezza e la tollerabilità di NTI164. Questo approccio globale consente una valutazione dettagliata degli effetti sia immediati che a lungo termine dell’estratto di cannabis medicinale sui sintomi della sindrome di Rett.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ragazze e donne, di età compresa tra 5 e 20 anni
  • Peso maggiore o uguale a 12 kg
  • RTT classico/tipico
  • Mutazione documentata che causa malattia nel gene MECP2
  • Almeno 6 mesi dopo la regressione allo screening (es. nessuna perdita o peggioramento della deambulazione, della funzione manuale, del linguaggio, delle abilità comunicative non verbali o sociali entro 6 mesi dallo screening) Valutazione della scala di gravità clinica della sindrome di Rett pari a 10-36
  • Punteggio CGI pari o superiore a 4.
  • Modello stabile di convulsioni o assenza di convulsioni entro 8 settimane dallo screening.

Criteri di esclusione:

  • Attuale malattia cardiovascolare, endocrina (come ipo o ipertiroidismo, diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 non controllato) clinicamente significativa, renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale (come la malattia celiaca o la malattia infiammatoria intestinale) o un intervento chirurgico importante pianificato durante lo studio.
  • Storia nota o sintomi della sindrome del QT lungo.
  • Intervallo QTcF >450 ms, storia di fattore di rischio per torsioni di punta o prolungamento clinicamente significativo dell'intervallo QT ritenuto aumentare il rischio.
  • Trattamento con insulina, IGF-1 o ormone della crescita entro 12 settimane dal basale.
  • Attualmente in cura con DAYBUETM (trofinetide).
  • Attualmente utilizza altri farmaci non registrati per il trattamento della sindrome di Rett come Anavex.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (inclusi Sativex® o Epidiolex®) nelle 12 settimane precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata dello studio.
  • Il partecipante presenta un'ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inserimento NTI164 attivo
I partecipanti a questo braccio ricevono un estratto medicinale di pianta di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC (NTI164), mirato al trattamento dei sintomi della sindrome di Rett (RTT) nei bambini e nei giovani. L'intervento inizia con una dose iniziale giornaliera di 5 mg/kg, che viene aumentata gradualmente nel corso di una fase di titolazione di quattro settimane fino a un massimo di 20 mg/kg al giorno, a seconda della tolleranza individuale. I partecipanti continuano quindi alla dose massima tollerata per otto settimane durante la fase di trattamento. Lo studio si conclude con una fase di riduzione della dose di quattro settimane, in cui il dosaggio viene ridotto di 5 mg/kg ogni settimana. L'efficacia del trattamento viene monitorata attraverso questionari specializzati ed esami del sangue completi per tutta la durata dello studio.
Droga: NTI164
Estratto di pianta medicinale di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC, somministrato per via orale iniziando con una dose di 5 mg/kg, titolata fino a 20 mg/kg in base alla tolleranza, seguita da una fase di mantenimento alla dose massima tollerata e concludendo con una dose riduzione graduale della dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sindrome di Rett: punteggio dell'indice dei sintomi
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento
La sindrome di Rett: Symptom Index Score (RTT: SIS) misura la gravità di vari sintomi negli individui affetti dalla sindrome di Rett. I punteggi individuali vanno da 0 a 7 con i punteggi più bassi che riflettono un miglioramento o sintomi più lievi.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impressione globale clinica - Miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento
La scala CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) valuta il miglioramento del paziente su una scala da 1 a 7. I punteggi più bassi indicano un miglioramento migliore.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento
Questionario sul comportamento della sindrome di Rett
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Il Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) valuta i sintomi comportamentali negli individui con sindrome di Rett. Ai singoli elementi viene assegnato un punteggio da 0 a 2. Punteggi totali più alti indicano problemi comportamentali più gravi, il che significa che i punteggi più bassi riflettono un migliore funzionamento comportamentale.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Preoccupazioni specifiche del dominio del medico RTT - Scala analogica visiva
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
La Rett Syndrome Clinician Domain Specific Concerns Visual Analog Scale (RTT-DSC-VAS) valuta le preoccupazioni dei medici attraverso domini specifici della sindrome di Rett. Ciascun dominio viene valutato su una scala da 0 a 7, con punteggi più alti che riflettono un maggiore deficit in aree specifiche, mentre punteggi più bassi suggeriscono una minore preoccupazione.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Scale di comunicazione e comportamento simbolico Developmental Profile™ Lista di controllo neonato-bambino
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Le scale di comunicazione e comportamento simbolico del profilo di sviluppo infantile-bambino sociale composito (CSBS-DP-IT Social) valutano le prime capacità di comunicazione sociale nei bambini piccoli. I singoli elementi vengono valutati su una scala da 0 a 2, dove i punteggi più alti indicano capacità di comunicazione sociale più forti. Un punteggio totale più basso riflette maggiori difficoltà di comunicazione sociale, mentre un punteggio più alto suggerisce un migliore impegno sociale e capacità di comunicazione.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Impatto della scala della disabilità neurologica infantile
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
La Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) valuta l’impatto delle disabilità neurologiche sulla vita quotidiana e sul funzionamento di un bambino. Ad ogni item viene assegnato un punteggio da 0 a 3, dove i punteggi più alti indicano un maggiore impatto sulla disabilità. Un punteggio totale più basso riflette un impatto minore o un funzionamento migliore, mentre punteggi più alti suggeriscono limitazioni più significative dovute alla condizione neurologica.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Inventario degli oneri del caregiver della sindrome di Rett
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Il Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) misura il carico vissuto dai caregiver di individui con sindrome di Rett. I singoli item hanno un punteggio da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano un maggiore carico di lavoro per il caregiver. I punteggi più bassi riflettono meno carico o stress, mentre i punteggi più alti suggeriscono maggiore tensione e sfide per gli operatori sanitari.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
La valutazione complessiva della qualità della vita della scala dell'impatto della disabilità neurologica infantile
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
La valutazione della qualità di vita complessiva della scala dell'impatto della disabilità neurologica infantile (ICND-QoL) è completata dal caregiver, che valuta la qualità di vita complessiva del bambino su una scala da 0 a 6, dove 0 indica la peggiore qualità di vita possibile e 6 che indica il migliore. I punteggi più alti riflettono una percezione più positiva della qualità della vita del bambino, mentre i punteggi più bassi suggeriscono un maggiore impatto negativo della condizione neurologica.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Collaboratori

Neurotech International Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTIRTT1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'IPD non sarà condiviso in base alle restrizioni commerciali di riservatezza.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi