Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'extrait de plante de cannabis médicinal à spectre complet à 0,08 % de THC (NTI164) dans le traitement du syndrome de Rett (RTT)
6 septembre 2026 mis à jour par: Fenix Innovation Group
Cette étude ouverte de 18 semaines examine l'efficacité de l'extrait de plante de cannabis médicinal à spectre complet contenant 0,08 % de THC (NTI164) dans le traitement du syndrome de Rett (RTT) chez les enfants et les jeunes. L'étude vise à déterminer l'impact du NTI164 sur les symptômes du RTT sur une période de traitement de 16 semaines.
Les participants commenceront avec une dose quotidienne de 5 mg/kg de NTI164, qui sera progressivement augmentée sur quatre semaines jusqu'à ce qu'ils atteignent soit la dose maximale tolérée, soit 20 mg/kg par jour. Ils maintiendront ensuite cette dose pendant huit semaines. Après cette phase de traitement, la posologie sera réduite de 5 mg/kg chaque semaine pendant quatre semaines jusqu'à la fin du traitement.
L'efficacité du traitement sera évaluée à l'aide de questionnaires personnalisés qui mesurent les changements dans l'état des patients. De plus, des examens sanguins complets seront effectués à plusieurs moments tout au long de l'étude pour surveiller les effets du traitement.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude est un essai ouvert de 18 semaines conçu pour évaluer l'efficacité de l'extrait de plante de cannabis médicinal à spectre complet contenant 0,08 % de THC (NTI164) sur la gravité des symptômes chez les enfants et les jeunes atteints du syndrome de Rett (RTT). L'objectif principal est de déterminer dans quelle mesure NTI164 atténue les symptômes du RTT sur une période de traitement de 16 semaines.
L'étude comporte plusieurs phases :
- **Phase de titration ascendante (4 semaines) :** Le traitement commence par une dose quotidienne initiale de 5 mg/kg de NTI164. Au cours des quatre premières semaines, cette dose est progressivement augmentée en fonction de la tolérance du patient, en visant une dose quotidienne maximale de 20 mg/kg.
- **Phase de traitement (8 semaines) :** Une fois la dose maximale tolérée établie, les participants continuent de recevoir cette dose pendant les huit semaines suivantes. Cette phase se concentre sur le maintien d'une dose constante pour observer les effets thérapeutiques sur les symptômes du RTT.
- **Phase de titration (4 semaines) :** Après la fin de la phase de traitement, la posologie est systématiquement réduite de 5 mg/kg chaque semaine pendant quatre semaines jusqu'à l'arrêt du traitement. Cette réduction progressive aide à évaluer les effets de sevrage et la stabilité de l'amélioration des symptômes après le traitement.
Tout au long de l'étude, l'efficacité du NTI164 est évaluée à l'aide de questionnaires spécialement conçus qui suivent les changements dans les fonctions émotionnelles, comportementales et cognitives des participants, fournissant ainsi un aperçu de l'impact du traitement sur divers aspects du RTT. De plus, des examens sanguins complets sont effectués à des moments clés de l'étude pour surveiller les réponses physiologiques au traitement et garantir la sécurité et la tolérabilité du NTI164. Cette approche globale permet une évaluation détaillée des effets immédiats et à long terme de l'extrait de cannabis médicinal sur les symptômes du syndrome de Rett.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australie, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Filles et femmes, âgées de 5 à 20 ans
- Poids supérieur ou égal à 12kg
- RTT classique/typique
- Mutation pathogène documentée dans le gène MECP2
- Au moins 6 mois après la régression lors du dépistage (c.-à-d. aucune perte ou dégradation de la marche, de la fonction manuelle, de la parole, des compétences communicatives non verbales ou sociales dans les 6 mois suivant le dépistage) sur l'échelle de gravité clinique du syndrome de Rett de 10 à 36
- Score CGI de 4 ou plus.
- Modèle de crises stable, ou n'a eu aucune crise, dans les 8 semaines suivant le dépistage.
Critères d'exclusion :
- Maladie cardiovasculaire, endocrinienne (telle que l'hypo- ou l'hyperthyroïdie, le diabète de type 1 ou le diabète de type 2 non contrôlé) cliniquement significative, rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie coeliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) ou intervention chirurgicale majeure prévue au cours de cette période. l'étude.
- Antécédents ou symptômes connus du syndrome du QT long.
- Intervalle QTcF > 450 ms, antécédents de facteur de risque de torsades de pointes ou allongement de l'intervalle QT cliniquement significatif jugé augmenter le risque.
- Traitement par insuline, IGF-1 ou hormone de croissance dans les 12 semaines suivant le départ.
- Reçoit actuellement un traitement par DAYBUETM (trofinetide).
- J'utilise actuellement d'autres médicaments non enregistrés pour le traitement du syndrome de Rett, comme Anavex.
- Utilise actuellement ou a utilisé du cannabis récréatif ou médicinal, des médicaments à base de cannabinoïdes (y compris Sativex® ou Epidiolex®) dans les 12 semaines précédant le dépistage et ne veut pas s'abstenir pendant la durée de l'essai.
- Le participant présente une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Bras actif NTI164
Les participants de ce bras reçoivent un extrait de plante de cannabis médicinal à spectre complet contenant 0,08 % de THC (NTI164), destiné au traitement des symptômes du syndrome de Rett (RTT) chez les enfants et les jeunes.
L'intervention commence par une dose initiale quotidienne de 5 mg/kg, qui est augmentée progressivement au cours d'une phase de titration de quatre semaines jusqu'à un maximum de 20 mg/kg par jour, en fonction de la tolérance individuelle.
Les participants continuent ensuite à leur dose maximale tolérée pendant huit semaines pendant la phase de traitement.
L'étude se termine par une phase de titration de quatre semaines, au cours de laquelle la posologie est réduite de 5 mg/kg chaque semaine.
L'efficacité du traitement est contrôlée au moyen de questionnaires spécialisés et d'examens sanguins complets tout au long de la durée de l'étude.
|
Extrait de plante de cannabis médicinal à spectre complet contenant 0,08 % de THC, administré par voie orale en commençant par une dose de 5 mg/kg, titrée jusqu'à 20 mg/kg en fonction de la tolérance, suivie d'une phase d'entretien à la dose maximale tolérée, et se terminant par une réduction progressive de la dose.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Syndrome de Rett : score de l'indice des symptômes
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement
|
Le syndrome de Rett : Symptom Index Score (RTT : SIS) mesure la gravité de divers symptômes chez les personnes atteintes du syndrome de Rett.
Les scores individuels vont de 0 à 7, les scores les plus faibles reflétant une amélioration ou des symptômes plus légers.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Impression clinique globale - Amélioration (CGI-I)
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement
|
L'échelle CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) évalue l'amélioration du patient sur une échelle de 1 à 7. Des scores plus faibles indiquent une meilleure amélioration.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement
|
|
Questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
Le questionnaire comportemental du syndrome de Rett (RSBQ) évalue les symptômes comportementaux chez les personnes atteintes du syndrome de Rett.
Les éléments individuels sont notés de 0 à 2. Des scores totaux plus élevés indiquent des problèmes de comportement plus graves, ce qui signifie que des scores plus faibles reflètent un meilleur fonctionnement comportemental.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
|
Préoccupations spécifiques au domaine RTT-clinicien - Échelle visuelle analogique
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
L’échelle visuelle analogique des préoccupations spécifiques du clinicien du syndrome de Rett (RTT-DSC-VAS) évalue les préoccupations des cliniciens dans des domaines spécifiques du syndrome de Rett.
Chaque domaine est noté sur une échelle de 0 à 7, les scores les plus élevés reflétant une plus grande déficience dans des domaines spécifiques, tandis que les scores les plus faibles suggèrent moins d'inquiétude.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
|
Échelles de communication et de comportement symbolique Developmental Profile™ Liste de contrôle pour nourrissons et tout-petits
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
L'échelle de communication et de comportement symbolique Profil de développement Infant-Toddler Social Composite (CSBS-DP-IT Social) évalue les compétences de communication sociale précoces chez les jeunes enfants.
Les éléments individuels sont notés sur une échelle de 0 à 2, les scores plus élevés indiquant de plus grandes capacités de communication sociale.
Un score total inférieur reflète davantage de difficultés de communication sociale, tandis qu’un score plus élevé suggère un meilleur engagement social et de meilleures compétences en communication.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
|
Impact de l'échelle de handicap neurologique chez l'enfant
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
L'échelle d'impact du handicap neurologique chez l'enfant (ICND) évalue l'impact des handicaps neurologiques sur la vie et le fonctionnement quotidien d'un enfant.
Chaque élément est noté de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant un impact plus important sur le handicap.
Un score total inférieur reflète un impact moindre ou un meilleur fonctionnement, tandis que des scores plus élevés suggèrent des limitations plus importantes dues à la maladie neurologique.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
|
Inventaire du fardeau des soignants atteints du syndrome de Rett
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
Le Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) mesure le fardeau ressenti par les soignants des personnes atteintes du syndrome de Rett.
Les éléments individuels sont notés de 0 à 4, les scores plus élevés indiquant un fardeau plus lourd pour les soignants.
Des scores plus faibles reflètent moins de fardeau ou de stress, tandis que des scores plus élevés suggèrent une tension et des défis accrus pour les soignants.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
|
L'évaluation globale de la qualité de vie de l'impact de l'échelle de handicap neurologique chez l'enfant
Délai: Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
L'évaluation de la qualité de vie globale de l'échelle d'impact du handicap neurologique chez l'enfant (ICND-QoL) est complétée par le soignant, qui évalue la qualité de vie globale de l'enfant sur une échelle de 0 à 6, 0 indiquant la pire qualité de vie possible. et 6 indiquant le meilleur.
Des scores plus élevés reflètent une perception plus positive de la qualité de vie de l'enfant, tandis que des scores plus faibles suggèrent un impact négatif plus important de la maladie neurologique.
|
Base de référence (pré-dose), 4, 12, 16 semaines après le début du traitement.
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 septembre 2023
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 septembre 2024
Première publication (Réel)
1 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Manifestations neurocomportementales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Déficience intellectuelle
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Déficience intellectuelle liée à l'X
- Syndrome de Rett
Autres numéros d'identification d'étude
- NTIRTT1
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Les IPD ne seront pas partagés conformément aux restrictions commerciales en matière de confidentialité.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .