Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​fuldspektret medicinsk cannabisplanteekstrakt 0,08 % THC (NTI164) til behandling af Retts syndrom (RTT)

6. september 2026 opdateret af: Fenix Innovation Group

Denne 18-ugers åbne undersøgelse undersøger effektiviteten af ​​fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt indeholdende 0,08 % THC (NTI164) til behandling af Rett syndrom (RTT) hos børn og unge. Undersøgelsen har til formål at bestemme virkningen af ​​NTI164 på RTT-symptomer over en 16-ugers behandlingsperiode.

Deltagerne starter med en daglig dosis på 5 mg/kg NTI164, som gradvist øges over fire uger, indtil de når enten den maksimalt tolererede dosis eller 20 mg/kg pr. dag. De vil derefter opretholde denne dosis i otte uger. Efter denne behandlingsfase vil dosis blive reduceret med 5 mg/kg hver uge i fire uger, indtil behandlingen afsluttes.

Effektiviteten af ​​behandlingen vil blive vurderet ved hjælp af skræddersyede spørgeskemaer, der måler ændringer i patienternes forhold. Derudover vil der blive udført fuldblodundersøgelser på flere punkter gennem hele undersøgelsen for at overvåge virkningerne af behandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et 18-ugers åbent forsøg designet til at vurdere effektiviteten af ​​Full-Spectrum Medicinal Cannabis Planteekstrakt indeholdende 0,08 % THC (NTI164) på ​​sværhedsgraden af ​​symptomer hos børn og unge med Rett syndrom (RTT). Hovedformålet er at bestemme, hvor godt NTI164 lindrer symptomerne på RTT over en 16-ugers behandlingsperiode.

Undersøgelsen omfatter flere faser:

  1. **Optitreringsfase (4 uger):** Behandlingen begynder med en indledende daglig dosis på 5 mg/kg NTI164. I løbet af de første fire uger øges denne dosis trinvist baseret på patienttolerance, med sigte på en maksimal daglig dosis på 20 mg/kg.
  2. **Behandlingsfase (8 uger):** Når den maksimalt tolererede dosis er fastlagt, fortsætter deltagerne med at modtage denne dosis i de følgende otte uger. Denne fase fokuserer på at opretholde en stabil dosis for at observere de terapeutiske virkninger på RTT-symptomer.
  3. **Nedtitreringsfase (4 uger):** Efter afslutning af behandlingsfasen reduceres doseringen systematisk med 5 mg/kg hver uge i fire uger indtil behandlingsophør. Denne gradvise reduktion hjælper med at vurdere eventuelle abstinenseffekter og stabiliteten af ​​symptomforbedring efter behandling.

Gennem hele undersøgelsen evalueres effektiviteten af ​​NTI164 ved hjælp af specifikt designede spørgeskemaer, der sporer ændringer i deltagernes følelsesmæssige, adfærdsmæssige og kognitive funktioner, hvilket giver indsigt i, hvordan behandlingen påvirker forskellige aspekter af RTT. Derudover udføres fuldblodundersøgelser på nøglepunkter under undersøgelsen for at overvåge de fysiologiske reaktioner på behandlingen og for at sikre sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NTI164. Denne omfattende tilgang giver mulighed for en detaljeret vurdering af både de umiddelbare og langsigtede virkninger af det medicinske cannabisekstrakt på Retts syndrom symptomer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Piger og kvinder i alderen 5-20 år
  • Vægt større end eller lig med 12 kg
  • Klassisk/typisk RTT
  • Dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  • Mindst 6 måneder efter regression ved screening (dvs. ingen tab eller nedbrydning i ambulation, håndfunktion, tale, ikke-verbale kommunikative eller sociale færdigheder inden for 6 måneder efter screening) Rett Syndrome Clinical Severity Scale rating på 10-36
  • CGI-score på 4 eller højere.
  • Stabilt mønster af anfald, eller har ikke haft nogen anfald, inden for 8 uger efter screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes eller ukontrolleret type 2-diabetes), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinale sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom) eller større operationer planlagt under undersøgelsen.
  • Kendt historie eller symptomer på langt QT-syndrom.
  • QTcF-interval >450 ms, historie med risikofaktor for torsades de pointes eller klinisk signifikant QT-forlængelse, der anses for at øge risikoen.
  • Behandling med insulin, IGF-1 eller væksthormon inden for 12 uger efter baseline.
  • Modtager i øjeblikket behandling med DAYBUETM (trofinetide).
  • Bruger i øjeblikket andre uregistrerede lægemidler til behandling af Retts syndrom, såsom Anavex.
  • Bruger i øjeblikket eller har brugt cannabis til fritidsbrug eller medicinsk cannabis, cannabinoidbaseret medicin (inklusive Sativex® eller Epidiolex®) inden for de 12 uger før screening og er uvillig til at undlade at stemme under forsøgets varighed.
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller et eller flere af hjælpestofferne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv NTI164 arm
Deltagerne i denne arm modtager fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt indeholdende 0,08 % THC (NTI164), rettet mod behandling af symptomer på Rett syndrom (RTT) hos børn og unge. Interventionen starter med en daglig startdosis på 5 mg/kg, som øges gradvist over en fire-ugers optitreringsfase til maksimalt 20 mg/kg pr. dag, afhængig af individuel tolerance. Deltagerne fortsætter derefter med deres maksimalt tolererede dosis i otte uger under behandlingsfasen. Studiet afsluttes med en fire ugers nedtitreringsfase, hvor dosis reduceres med 5 mg/kg hver uge. Effektiviteten af ​​behandlingen overvåges gennem specialiserede spørgeskemaer og fuldblodundersøgelser gennem hele undersøgelsens varighed.
Medicin: NTI164
Fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt indeholdende 0,08 % THC, administreret oralt startende med en dosis på 5 mg/kg, titreret op til 20 mg/kg baseret på tolerance, efterfulgt af en vedligeholdelsesfase ved den maksimalt tolererede dosis, og afsluttende med en gradvis dosisreduktion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rett Syndrom: Symptomindeksscore
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart
Rett Syndrome: Symptom Index Score (RTT: SIS) måler sværhedsgraden af ​​forskellige symptomer hos personer med Retts syndrom. Individuelle score er fra 0 til 7 med lavere score, der afspejler forbedring eller mildere symptomer.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart
CGI-I-skalaen (Clinical Global Impressions - Improvement) vurderer patientforbedring på en skala fra 1 til 7. Lavere score indikerer bedre forbedring.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart
Rett syndrom adfærdsspørgeskema
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) vurderer adfærdssymptomer hos personer med Retts syndrom. Individuelle elementer scores fra 0 til 2. Højere totalscore indikerer mere alvorlige adfærdsproblemer, hvilket betyder, at lavere score afspejler bedre adfærdsmæssig funktion.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
RTT-klinikerdomænespecifikke bekymringer - visuel analog skala
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Rett Syndrome Clinician Domain Specific Concerns Visual Analog Scale (RTT-DSC-VAS) vurderer klinikeres bekymringer på tværs af specifikke domæner af Rett syndrom. Hvert domæne scores på en skala fra 0 til 7, hvor højere score afspejler større svækkelse på specifikke områder, mens lavere score tyder på mindre bekymring.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Kommunikations- og symbolsk adfærdsskalaer Developmental Profile™ Spædbørns-tjekliste
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile Infant-Toddler Social Composite (CSBS-DP-IT Social) vurderer tidlige sociale kommunikationsfærdigheder hos små børn. Individuelle elementer bedømmes på en skala fra 0 til 2, hvor højere score indikerer stærkere sociale kommunikationsevner. En lavere samlet score afspejler flere sociale kommunikationsvanskeligheder, mens en højere score tyder på bedre socialt engagement og kommunikationsevner.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Indvirkningen af ​​Childhood Neurological Disability Scale
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
The Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) vurderer virkningen af ​​neurologiske handicap på et barns daglige liv og funktion. Hvert element scores fra 0 til 3, hvor højere score indikerer større handicappåvirkning. En lavere samlet score afspejler mindre påvirkning eller bedre funktion, mens højere score tyder på mere signifikante begrænsninger på grund af den neurologiske tilstand.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Rett Syndrome Caregiver Byrde Inventar
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) måler den byrde, som pårørende til personer med Rett syndrom oplever. Individuelle emner scores fra 0 til 4, hvor højere score indikerer en større plejebyrde. Lavere score afspejler mindre belastning eller stress, mens højere score tyder på øget belastning og udfordringer for pårørende.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Den overordnede livskvalitetsvurdering af virkningen af ​​Childhood Neurological Disability Scale
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.
Den overordnede livskvalitetsvurdering af virkningen af ​​Childhood Neurological Disability Scale (ICND-QoL) udfyldes af omsorgspersonen, som vurderer barnets generelle livskvalitet på en skala fra 0 til 6, hvor 0 angiver den værst mulige livskvalitet og 6 angiver den bedste. Højere score afspejler en mere positiv opfattelse af barnets livskvalitet, mens lavere score tyder på en større negativ påvirkning af den neurologiske tilstand.
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Samarbejdspartnere

Neurotech International Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. september 2024

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NTIRTT1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke blive delt i henhold til reklame i fortrolighedsbegrænsninger.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner