Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen 0,08 % THC (NTI164) turvallisuuden ja tehon arviointi Rett-oireyhtymän (RTT) hoidossa

sunnuntai 6. syyskuuta 2026 päivittänyt: Fenix Innovation Group

Tämä 18 viikkoa kestänyt avoin tutkimus tutkii 0,08 % THC:tä (NTI164) sisältävän täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen tehokkuutta Rett-oireyhtymän (RTT) hoidossa lapsilla ja nuorilla. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää NTI164:n vaikutus RTT-oireisiin 16 viikon hoitojakson aikana.

Osallistujat aloittavat NTI164:n päivittäisellä annoksella 5 mg/kg, jota nostetaan asteittain neljän viikon aikana, kunnes he saavuttavat joko suurimman siedetyn annoksen tai 20 mg/kg päivässä. Sitten he jatkavat tätä annosta kahdeksan viikon ajan. Tämän hoitovaiheen jälkeen annosta pienennetään 5 mg/kg joka viikko neljän viikon ajan, kunnes hoito päättyy.

Hoidon tehokkuutta arvioidaan räätälöidyillä kyselylomakkeilla, jotka mittaavat muutoksia potilaiden tilassa. Lisäksi täydellisiä verikokeita tehdään useissa kohdissa koko tutkimuksen ajan hoidon vaikutusten seuraamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on 18 viikkoa kestävä avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida 0,08 % THC:tä (NTI164) sisältävän täyden spektrin lääkekannabiskasviuutteen tehokkuutta Rett-oireyhtymää (RTT) sairastavien lasten ja nuorten oireiden vakavuuden suhteen. Päätavoitteena on määrittää, kuinka hyvin NTI164 lievittää RTT:n oireita 16 viikon hoitojakson aikana.

Tutkimus sisältää useita vaiheita:

  1. **Titrausvaihe (4 viikkoa):** Hoito aloitetaan päivittäisellä aloitusannoksella 5 mg/kg NTI164:ää. Ensimmäisten neljän viikon aikana tätä annosta suurennetaan asteittain potilaan sietokyvyn perusteella siten, että enimmäisvuorokausiannos on 20 mg/kg.
  2. **Hoitovaihe (8 viikkoa):** Kun suurin siedetty annos on määritetty, osallistujat saavat tämän annoksen seuraavat kahdeksan viikkoa. Tämä vaihe keskittyy ylläpitämään tasaista annostusta RTT-oireiden terapeuttisten vaikutusten tarkkailemiseksi.
  3. **Alastitrausvaihe (4 viikkoa):** Hoitovaiheen päätyttyä annosta pienennetään systemaattisesti 5 mg/kg joka viikko neljän viikon ajan, kunnes hoito lopetetaan. Tämä asteittainen vähentäminen auttaa arvioimaan vieroitusvaikutuksia ja oireiden paranemisen vakautta hoidon jälkeen.

Koko tutkimuksen ajan NTI164:n tehokkuutta arvioidaan käyttämällä erityisesti suunniteltuja kyselylomakkeita, jotka seuraavat muutoksia osallistujien emotionaalisissa, käyttäytymis- ja kognitiivisissa toiminnoissa ja tarjoavat näkemyksiä siitä, miten hoito vaikuttaa RTT:n eri näkökohtiin. Lisäksi tutkimuksen avainpisteissä tehdään täydellisiä verikokeita hoidon fysiologisten vasteiden seuraamiseksi ja NTI164:n turvallisuuden ja siedettävyyden varmistamiseksi. Tämä kattava lähestymistapa mahdollistaa yksityiskohtaisen arvioinnin sekä välittömistä että pitkäaikaisista lääkekannabisuutteen vaikutuksista Rett-oireyhtymän oireisiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Tytöt ja naiset, 5-20v
  • Paino suurempi tai yhtä suuri kuin 12 kg
  • Klassinen/tyypillinen RTT
  • Dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
  • Vähintään 6 kuukautta regression jälkeen seulonnassa (esim. ei menetystä tai heikkenemistä kävelyssä, käden toiminnassa, puheessa, ei-verbaalisissa kommunikaatio- tai sosiaalisissa taidoissa 6 kuukauden sisällä seulonnasta) Rett-oireyhtymän kliininen vakavuusasteikko 10-36
  • CGI-pisteet 4 tai enemmän.
  • Vakaa kohtauskuvio tai ei ole ollut kohtauksia 8 viikon sisällä seulonnasta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, endokriininen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairaus (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus) tai suuri leikkaus, jota suunnitellaan aikana tutkimusta.
  • Pitkän QT-oireyhtymän tunnettu historia tai oireet.
  • QTcF-aika >450 ms, torsades de pointesin riskitekijä tai kliinisesti merkittävä QT-ajan piteneminen, jonka katsotaan lisäävän riskiä.
  • Hoito insuliinilla, IGF-1:llä tai kasvuhormonilla 12 viikon sisällä lähtötasosta.
  • Saat tällä hetkellä DAYBUETM-hoitoa (trofinetide).
  • Tällä hetkellä käytetään muita rekisteröimättömiä lääkkeitä Rett-oireyhtymän hoitoon, kuten Anavexia.
  • Käyttää tai on käyttänyt kannabista, kannabinoidipohjaisia ​​lääkkeitä (mukaan lukien Sativex® tai Epidiolex®) tällä hetkellä tai on käyttänyt seulontaa edeltäneiden 12 viikon aikana eikä ole halukas pidättäytymään äänestämästä kokeen ajan.
  • Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin apuaineista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen NTI164 Varsi
Tämän haaran osallistujat saavat täyden spektrin lääkekannabiskasviuutetta, joka sisältää 0,08 % THC:tä (NTI164), jonka tarkoituksena on hoitaa Rett-oireyhtymän (RTT) oireita lapsilla ja nuorilla. Interventio aloitetaan päivittäisellä aloitusannoksella 5 mg/kg, jota nostetaan vähitellen neljän viikon lisätitrausvaiheessa enintään 20 mg/kg vuorokaudessa yksilöllisen sietokyvyn mukaan. Osallistujat jatkavat sitten suurimmalla siedetyllä annoksellaan kahdeksan viikon ajan hoitovaiheen aikana. Tutkimus päättyy neljän viikon mittaiseen titrausvaiheeseen, jossa annosta pienennetään 5 mg/kg joka viikko. Hoidon tehokkuutta seurataan erikoiskyselyillä ja täydellisillä verikokeilla koko tutkimuksen ajan.
Lääke: NTI164
Täyden spektrin lääkekannabiskasviuute, joka sisältää 0,08 % THC:tä, annettuna suun kautta alkaen annoksesta 5 mg/kg, titrattu 20 mg/kg asti sietokyvyn perusteella, jota seuraa ylläpitovaihe suurimmalla siedetyllä annoksella ja päättyy asteittainen annoksen pienentäminen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rett-oireyhtymä: Oireindeksipisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
Rett-oireyhtymä: Symptom Index Score (RTT: SIS) mittaa eri oireiden vakavuutta henkilöillä, joilla on Rett-oireyhtymä. Yksittäiset pisteet ovat 0–7, ja pienemmät pisteet kuvastavat paranemista tai lievempiä oireita.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen kokonaisvaikutelma – parannus (CGI-I)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) -asteikko arvioi potilaan paranemisen asteikolla 1–7. Pienemmät pisteet osoittavat parempaa paranemista.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen
Rett Syndrome Behavior Questionnaire
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) arvioi käyttäytymisoireita henkilöillä, joilla on Rett-oireyhtymä. Yksittäiset kohteet pisteytetään 0–2. Korkeammat kokonaispisteet osoittavat vakavampia käyttäytymisongelmia, mikä tarkoittaa, että alhaisemmat pisteet heijastavat parempaa käyttäytymistoimintaa.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
RTT-Kliinikon toimialuekohtaiset huolenaiheet - Visual Analog Scale
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Rett-oireyhtymän kliinikon toimialuekohtaiset huolenaiheet Visual Analog Scale (RTT-DSC-VAS) arvioi kliinikkojen huolenaiheita Rett-oireyhtymän tietyillä aloilla. Jokainen verkkotunnus pisteytetään asteikolla 0–7, ja korkeammat pisteet kuvastavat suurempaa heikkenemistä tietyillä alueilla, kun taas alhaisemmat pisteet viittaavat vähemmän huoleen.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Viestinnän ja symbolisen käyttäytymisen asteikot Developmental Profile™ Infant-Toddler -tarkistuslista
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Communication and Symbolic Behaviour Scales Developmental Profile Infant-Toddler Social Composite (CSBS-DP-IT Social) arvioi pienten lasten varhaisia ​​sosiaalisen kommunikoinnin taitoja. Yksittäiset kohteet pisteytetään asteikolla 0-2, ja korkeammat pisteet osoittavat vahvempia sosiaalisia kommunikaatiokykyjä. Alempi kokonaispistemäärä heijastaa enemmän sosiaalisen kommunikoinnin vaikeuksia, kun taas korkeampi pistemäärä viittaa parempaan sosiaaliseen sitoutumiseen ja kommunikaatiokykyihin.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Lapsuuden neurologisen vamman asteikon vaikutus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) arvioi neurologisten vammojen vaikutusta lapsen jokapäiväiseen elämään ja toimintaan. Jokainen kohta pisteytetään 0–3, missä korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuuden vaikutusta. Alempi kokonaispistemäärä heijastaa vähemmän vaikutusta tai parempaa toimintaa, kun taas korkeammat pisteet viittaavat merkittävämpiin neurologisesta tilasta johtuviin rajoituksiin.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Rett-oireyhtymän hoitajan taakkakartoitus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) mittaa Rett-oireyhtymää sairastavien henkilöiden hoitajien kokemaa taakkaa. Yksittäiset kohteet pisteytetään 0–4, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa hoitajan taakkaa. Pienemmät pisteet heijastavat vähemmän taakkaa tai stressiä, kun taas korkeammat pisteet viittaavat lisääntyneeseen rasitukseen ja haasteisiin hoitajille.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Lapsuuden neurologisen vammaisuuden vaikutuksen yleinen elämänlaatuluokitus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.
Lapsuuden neurologisen vammaisuuden asteikon (ICND-QoL) kokonaiselämänlaatuarvion täyttää hoitaja, joka arvioi lapsen yleisen elämänlaadun asteikolla 0-6, jolloin 0 ilmaisee huonointa mahdollista elämänlaatua. ja 6 osoittavat parasta. Korkeammat pisteet heijastavat positiivisempaa käsitystä lapsen elämänlaadusta, kun taas pienemmät pisteet viittaavat neurologisen tilan suurempaan negatiiviseen vaikutukseen.
Lähtötilanne (ennen annosta), 4, 12, 16 viikkoa hoidon aloittamisen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fenix Innovation Group

Yhteistyökumppanit

Neurotech International Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 6. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NTIRTT1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei jaeta kaupallisten luottamuksellisten rajoitusten mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa