Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности экстракта лекарственного растения каннабиса полного спектра 0,08% ТГК (NTI164) при лечении синдрома Ретта (RTT)

6 сентября 2026 г. обновлено: Fenix Innovation Group

В этом 18-недельном открытом исследовании изучается эффективность экстракта лекарственного растения каннабиса полного спектра, содержащего 0,08% ТГК (NTI164), при лечении синдрома Ретта (RTT) у детей и молодых людей. Целью исследования является определение влияния NTI164 на симптомы RTT в течение 16-недельного периода лечения.

Участники начнут с суточной дозы 5 мг/кг NTI164, которую будут постепенно увеличивать в течение четырех недель, пока они не достигнут либо максимально переносимой дозы, либо 20 мг/кг в день. Затем они будут поддерживать эту дозу в течение восьми недель. После этого этапа лечения дозировка будет снижаться на 5 мг/кг каждую неделю в течение четырех недель до завершения лечения.

Эффективность лечения будет оцениваться с помощью специально разработанных опросников, измеряющих изменения в состоянии пациентов. Кроме того, на протяжении всего исследования в нескольких точках будут проводиться полные анализы крови для мониторинга эффективности лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой 18-недельное открытое исследование, предназначенное для оценки эффективности экстракта лекарственного растения каннабиса полного спектра, содержащего 0,08% ТГК (NTI164), на тяжесть симптомов у детей и молодых людей с синдромом Ретта (RTT). Основная цель — определить, насколько хорошо NTI164 облегчает симптомы RTT в течение 16-недельного периода лечения.

Исследование включает в себя несколько этапов:

  1. **Фаза повышения титрования (4 недели):** Лечение начинается с начальной суточной дозы 5 мг/кг NTI164. В течение первых четырех недель эту дозу постепенно увеличивают в зависимости от переносимости пациентом, стремясь к максимальной суточной дозе 20 мг/кг.
  2. **Фаза лечения (8 недель):** После установления максимально переносимой дозы участники продолжают получать эту дозу в течение следующих восьми недель. На этом этапе основное внимание уделяется поддержанию постоянной дозировки для наблюдения за терапевтическим воздействием на симптомы RTT.
  3. **Фаза титрования вниз (4 недели):** После завершения фазы лечения дозу систематически снижают на 5 мг/кг каждую неделю в течение четырех недель до прекращения лечения. Это постепенное снижение помогает оценить любые эффекты отмены и стабильность улучшения симптомов после лечения.

На протяжении всего исследования эффективность NTI164 оценивается с помощью специально разработанных опросников, которые отслеживают изменения в эмоциональных, поведенческих и когнитивных функциях участников, что дает представление о том, как лечение влияет на различные аспекты RTT. Кроме того, в ключевые моменты исследования проводятся полные исследования крови для мониторинга физиологических реакций на лечение и обеспечения безопасности и переносимости NTI164. Этот комплексный подход позволяет детально оценить как немедленное, так и долгосрочное воздействие экстракта медицинской конопли на симптомы синдрома Ретта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Девушки и женщины в возрасте 5-20 лет
  • Вес больше или равен 12 кг.
  • Классический/типичный RTT
  • Документированная мутация в гене MECP2, вызывающая заболевание
  • По крайней мере, через 6 месяцев после регресса при скрининге (т. отсутствие потери или ухудшения способности передвигаться, функции рук, речи, невербальных коммуникативных или социальных навыков в течение 6 месяцев после скрининга) Синдром Ретта, оценка по шкале клинической тяжести 10–36
  • Оценка CGI 4 или выше.
  • Стабильный характер припадков или отсутствие припадков в течение 8 недель после скрининга.

Критерии исключения:

  • Текущее клинически значимое сердечно-сосудистое, эндокринное заболевание (например, гипо- или гипертиреоз, диабет 1 типа или неконтролируемый диабет 2 типа), заболевание почек, печени, органов дыхания или желудочно-кишечного тракта (например, целиакия или воспалительное заболевание кишечника) или серьезное хирургическое вмешательство, запланированное во время изучение.
  • Известный анамнез или симптомы синдрома удлиненного интервала QT.
  • Интервал QTcF >450 мс, наличие в анамнезе фактора риска развития трепетания-мерцания или клинически значимого удлинения интервала QT, которое считается повышающим риск.
  • Лечение инсулином, IGF-1 или гормоном роста в течение 12 недель от исходного уровня.
  • В настоящее время получает лечение DAYBUETM (трофинетидом).
  • В настоящее время для лечения синдрома Ретта используются другие незарегистрированные препараты, такие как Анавекс.
  • В настоящее время употребляет или употреблял рекреационную или медицинскую марихуану, препараты на основе каннабиноидов (включая Sativex® или Epidiolex®) в течение 12 недель до скрининга и не желает воздерживаться на время исследования.
  • У участника есть известная или подозреваемая гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активный рычаг NTI164
Участники этой группы получают экстракт лекарственного растения каннабиса полного спектра, содержащий 0,08% ТГК (NTI164), предназначенный для лечения симптомов синдрома Ретта (RTT) у детей и молодых людей. Вмешательство начинается с ежедневной начальной дозы 5 мг/кг, которую постепенно увеличивают в течение четырехнедельной фазы титрования до максимальной дозы 20 мг/кг в день, в зависимости от индивидуальной переносимости. Затем участники продолжают принимать максимально переносимую дозу в течение восьми недель на этапе лечения. Исследование завершается четырехнедельной фазой титрования, во время которой дозировка снижается на 5 мг/кг каждую неделю. Эффективность лечения контролируется с помощью специализированных анкет и общих исследований крови на протяжении всего периода исследования.
Лекарство: НТИ164
Экстракт медицинского растения каннабиса полного спектра, содержащий 0,08% ТГК, вводится перорально, начиная с дозы 5 мг/кг, титруется до 20 мг/кг в зависимости от переносимости, после чего следует фаза поддержания при максимально переносимой дозе и завершается постепенное снижение дозы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Синдром Ретта: оценка индекса симптомов
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Синдром Ретта: показатель индекса симптомов (RTT: SIS) измеряет тяжесть различных симптомов у людей с синдромом Ретта. Индивидуальные баллы варьируются от 0 до 7, причем более низкие баллы отражают улучшение или более легкие симптомы.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление – улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Шкала CGI-I (Клинические глобальные впечатления — улучшение) оценивает улучшение состояния пациента по шкале от 1 до 7. Более низкие баллы указывают на лучшее улучшение.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Анкета поведения при синдроме Ретта
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Анкета поведения при синдроме Ретта (RSBQ) оценивает поведенческие симптомы у людей с синдромом Ретта. Отдельные пункты оцениваются от 0 до 2. Более высокие общие баллы указывают на более серьезные поведенческие проблемы, а это означает, что более низкие баллы отражают лучшее поведенческое функционирование.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Особые проблемы RTT-клинициста – Визуально-аналоговая шкала
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Визуально-аналоговая шкала конкретных проблем клиницистов при синдроме Ретта (RTT-DSC-VAS) оценивает проблемы клиницистов в конкретных областях синдрома Ретта. Каждая область оценивается по шкале от 0 до 7, при этом более высокие баллы отражают более серьезные нарушения в определенных областях, а более низкие баллы предполагают меньшую озабоченность.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Шкалы общения и символического поведения. Контрольный список для младенцев и малышей Developmental Profile™.
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Коммуникационное и символическое поведение измеряет профиль развития социального композита младенцев и малышей (CSBS-DP-IT Social) оценивает ранние навыки социального общения у маленьких детей. Отдельные пункты оцениваются по шкале от 0 до 2, причем более высокие баллы указывают на более сильные способности к социальному общению. Более низкий общий балл отражает больше трудностей в социальном общении, а более высокий балл предполагает лучшую социальную активность и коммуникативные навыки.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Влияние шкалы детской неврологической инвалидности
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Шкала влияния детской неврологической инвалидности (ICND) оценивает влияние неврологических нарушений на повседневную жизнь и функционирование ребенка. Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3, где более высокие баллы указывают на большее влияние на инвалидность. Более низкий общий балл отражает меньшее влияние или лучшее функционирование, тогда как более высокие баллы предполагают более существенные ограничения из-за неврологического состояния.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Перечень нагрузки лица, осуществляющего уход за больными с синдромом Ретта
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Опись бремени опекуна при синдроме Ретта (RTT CBI) измеряет бремя, которое испытывают лица, осуществляющие уход за людьми с синдромом Ретта. Отдельные пункты оцениваются по шкале от 0 до 4, причем более высокие баллы указывают на большую нагрузку на лиц, осуществляющих уход. Более низкие баллы отражают меньшее бремя или стресс, тогда как более высокие баллы предполагают повышенное напряжение и проблемы для лиц, осуществляющих уход.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Общий рейтинг качества жизни по шкале влияния детской неврологической инвалидности
Временное ограничение: Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.
Общая оценка качества жизни по шкале влияния детской неврологической инвалидности (ICND-QoL) заполняется лицом, осуществляющим уход, который оценивает общее качество жизни ребенка по шкале от 0 до 6, где 0 указывает на худшее возможное качество жизни. и 6, обозначающие лучшее. Более высокие баллы отражают более позитивное восприятие качества жизни ребенка, тогда как более низкие баллы предполагают большее негативное влияние неврологического состояния.
Исходный уровень (до введения дозы), через 4, 12, 16 недель после начала лечения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fenix Innovation Group

Соавторы

Neurotech International Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NTIRTT1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

IPD не будет разглашаться в соответствии с ограничениями коммерческой тайны.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться