Posouzení bezpečnosti a účinnosti plnospektrálního rostlinného extraktu léčivého konopí 0,08 % THC (NTI164) při léčbě Rettova syndromu (RTT)
6. září 2026 aktualizováno: Fenix Innovation Group
Tato 18týdenní otevřená studie zkoumá účinnost plnospektrálního rostlinného extraktu z léčivého konopí obsahujícího 0,08 % THC (NTI164) při léčbě Rettova syndromu (RTT) u dětí a mladých lidí. Cílem studie je určit dopad NTI164 na symptomy RTT během 16týdenního léčebného období.
Účastníci začnou s denní dávkou 5 mg/kg NTI164, která se bude postupně zvyšovat během čtyř týdnů, dokud nedosáhnou buď maximální tolerované dávky, nebo 20 mg/kg denně. Tuto dávku pak udrží po dobu osmi týdnů. Po této fázi léčby bude dávka snížena o 5 mg/kg každý týden po dobu čtyř týdnů, dokud léčba neskončí.
Účinnost léčby bude hodnocena pomocí na míru šitých dotazníků, které měří změny stavu pacientů. Kromě toho budou v průběhu studie prováděna kompletní vyšetření krve v několika bodech, aby se monitorovaly účinky léčby.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie je 18týdenní otevřená studie navržená k posouzení účinnosti plnospektrálního extraktu z rostlin léčivého konopí obsahujícího 0,08 % THC (NTI164) na závažnost příznaků u dětí a mladých lidí s Rettovým syndromem (RTT). Hlavním cílem je určit, jak dobře NTI164 zmírňuje příznaky RTT během 16týdenního léčebného období.
Studie zahrnuje několik fází:
- **Fáze up-titrace (4 týdny):** Léčba začíná počáteční denní dávkou 5 mg/kg NTI164. Během prvních čtyř týdnů se tato dávka postupně zvyšuje na základě tolerance pacienta s cílem dosáhnout maximální denní dávky 20 mg/kg.
- **Fáze léčby (8 týdnů):** Jakmile je stanovena maximální tolerovaná dávka, účastníci pokračují v podávání této dávky po dobu následujících osmi týdnů. Tato fáze se zaměřuje na udržení stálé dávky, aby bylo možné pozorovat terapeutické účinky na symptomy RTT.
- **Fáze down-titrace (4 týdny):** Po dokončení fáze léčby se dávka systematicky snižuje o 5 mg/kg každý týden po dobu čtyř týdnů až do ukončení léčby. Toto postupné snižování pomáhá při hodnocení jakýchkoliv abstinenčních účinků a stability zlepšení symptomů po léčbě.
V průběhu studie je účinnost NTI164 hodnocena pomocí speciálně navržených dotazníků, které sledují změny v emocionálních, behaviorálních a kognitivních funkcích účastníků a poskytují pohled na to, jak léčba ovlivňuje různé aspekty RTT. Kromě toho se v klíčových bodech během studie provádějí kompletní vyšetření krve, aby se monitorovaly fyziologické reakce na léčbu a aby se zajistila bezpečnost a snášenlivost NTI164. Tento komplexní přístup umožňuje podrobné posouzení okamžitých i dlouhodobých účinků extraktu z léčivého konopí na příznaky Rettova syndromu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Dívky a ženy ve věku 5-20 let
- Hmotnost větší nebo rovna 12 kg
- Klasické/typické RTT
- Dokumentovaná mutace způsobující onemocnění v genu MECP2
- Nejméně 6 měsíců po regresi při screeningu (tj. žádná ztráta nebo zhoršení chůze, funkce rukou, řeči, neverbálních komunikačních nebo sociálních dovedností do 6 měsíců od screeningu) Rettův syndrom na stupnici klinické závažnosti 10-36
- CGI skóre 4 nebo vyšší.
- Stabilní průběh záchvatů nebo neměl žádné záchvaty do 8 týdnů od screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Současné klinicky významné kardiovaskulární, endokrinní (jako je hypo- nebo hypertyreóza, diabetes typu 1 nebo nekontrolovaný diabetes typu 2), ledvinové, jaterní, respirační nebo gastrointestinální onemocnění (jako je celiakie nebo zánětlivé onemocnění střev) nebo velký chirurgický zákrok plánovaný během studie.
- Známá anamnéza nebo příznaky syndromu dlouhého QT intervalu.
- QTcF interval > 450 ms, anamnéza rizikového faktoru pro torsades de pointes nebo klinicky významné prodloužení QT intervalu, které zvyšuje riziko.
- Léčba inzulínem, IGF-1 nebo růstovým hormonem do 12 týdnů od výchozího stavu.
- V současné době podstupujete léčbu přípravkem DAYBUETM (trofinetid).
- V současné době používá k léčbě Rettova syndromu jiné neregistrované léky, jako je Anavex.
- V současné době užívá nebo užíval rekreační nebo léčebné konopí, léky na bázi kanabinoidů (včetně Sativex® nebo Epidiolex®) během 12 týdnů před screeningem a není ochoten po dobu trvání studie abstinovat.
- Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo některou z pomocných látek.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní rameno NTI164
Účastníci této větve dostávají extrakt z rostlin plnospektrálního léčivého konopí obsahující 0,08 % THC (NTI164), zaměřený na léčbu příznaků Rettova syndromu (RTT) u dětí a mladých lidí.
Intervence začíná denní počáteční dávkou 5 mg/kg, která se postupně zvyšuje během čtyřtýdenní titrační fáze až na maximálně 20 mg/kg denně v závislosti na individuální toleranci.
Účastníci pak pokračují v maximální tolerované dávce po dobu osmi týdnů během fáze léčby.
Studie je zakončena čtyřtýdenní fází titrace směrem dolů, kde se dávka každý týden snižuje o 5 mg/kg.
Efektivita léčby je po celou dobu studie sledována prostřednictvím specializovaných dotazníků a kompletních krevních vyšetření.
|
Plnospektrální rostlinný extrakt z léčivého konopí obsahující 0,08 % THC, podávaný perorálně počínaje dávkou 5 mg/kg, titrován až na 20 mg/kg na základě tolerance, poté následuje udržovací fáze při maximální tolerované dávce a končící postupné snižování dávky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rettův syndrom: Skóre indexu příznaků
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby
|
Rettův syndrom: Skóre indexu symptomů (RTT: SIS) měří závažnost různých symptomů u jedinců s Rettovým syndromem.
Jednotlivá skóre jsou od 0 do 7 s nižšími skóre odrážejícími zlepšení nebo mírnější příznaky.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální klinický dojem – zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby
|
Škála CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) hodnotí zlepšení pacienta na stupnici od 1 do 7. Nižší skóre značí lepší zlepšení.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby
|
|
Dotazník chování Rettova syndromu
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Rettův syndrom Behavior Questionnaire (RSBQ) hodnotí behaviorální symptomy u jedinců s Rettovým syndromem.
Jednotlivé položky jsou hodnoceny od 0 do 2. Vyšší celkové skóre ukazuje na závažnější problémy s chováním, což znamená, že nižší skóre odráží lepší behaviorální fungování.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
|
RTT-Clinician Domain Specifické obavy - Vizuální analogová škála
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Vizuální analogová škála specifických obav klinického lékaře pro Rettův syndrom (RTT-DSC-VAS) posuzuje obavy lékaře napříč specifickými doménami Rettova syndromu.
Každá doména je hodnocena na stupnici od 0 do 7, přičemž vyšší skóre odráží větší poškození v konkrétních oblastech, zatímco nižší skóre naznačuje menší obavy.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
|
Komunikační a symbolické škály chování Development Profile™ pro kojence a batolata Kontrolní seznam
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Škály komunikace a symbolického chování Vývojový profil sociálního profilu kojenců a batolat (CSBS-DP-IT Social) hodnotí rané sociální komunikační dovednosti u malých dětí.
Jednotlivé položky jsou hodnoceny na stupnici od 0 do 2, přičemž vyšší skóre ukazuje na silnější sociální komunikační schopnosti.
Nižší celkové skóre odráží větší potíže se sociální komunikací, zatímco vyšší skóre naznačuje lepší sociální zapojení a komunikační dovednosti.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
|
Vliv dětské neurologické škály postižení
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Škála dopadu neurologického postižení dítěte (ICND) hodnotí dopad neurologických postižení na každodenní život a fungování dítěte.
Každá položka je hodnocena od 0 do 3, kde vyšší skóre znamená větší dopad na postižení.
Nižší celkové skóre odráží menší dopad nebo lepší fungování, zatímco vyšší skóre naznačuje významnější omezení v důsledku neurologického stavu.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
|
Inventář zátěže pečovatele Rettova syndromu
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Rettův syndrom Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) měří zátěž, kterou pociťují pečovatelé osob s Rettovým syndromem.
Jednotlivé položky jsou bodovány od 0 do 4, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší zátěž pečovatele.
Nižší skóre odráží menší zátěž nebo stres, zatímco vyšší skóre naznačuje zvýšené vypětí a problémy pro pečovatele.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
|
Celkové hodnocení kvality života na stupnici dopadu dětského neurologického postižení
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Škálu celkové kvality života na stupnici dopadu neurologického postižení dítěte (ICND-QoL) vyplňuje pečovatel, který hodnotí celkovou kvalitu života dítěte na stupnici od 0 do 6, přičemž 0 označuje nejhorší možnou kvalitu života. a 6 označuje nejlepší.
Vyšší skóre odráží pozitivnější vnímání kvality života dítěte, zatímco nižší skóre naznačuje větší negativní dopad neurologického stavu.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. září 2023
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
1. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NTIRTT1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
IPD nebude sdíleno podle komerčních omezení důvěrnosti.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .