Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van medicinale cannabisplantenextract met volledig spectrum 0,08% THC (NTI164) bij de behandeling van het Rett-syndroom (RTT)

6 september 2026 bijgewerkt door: Fenix Innovation Group

Deze 18 weken durende open-label studie onderzoekt de effectiviteit van volledig spectrum medicinale cannabisplantenextract met 0,08% THC (NTI164) bij de behandeling van het Rett-syndroom (RTT) bij kinderen en jongeren. Het onderzoek heeft tot doel de impact van NTI164 op RTT-symptomen gedurende een behandelingsperiode van 16 weken te bepalen.

Deelnemers beginnen met een dagelijkse dosis van 5 mg/kg NTI164, die geleidelijk zal worden verhoogd gedurende vier weken totdat ze de maximaal getolereerde dosis of 20 mg/kg per dag bereiken. Zij zullen deze dosis vervolgens acht weken handhaven. Na deze behandelingsfase wordt de dosering gedurende vier weken met 5 mg/kg per week verlaagd totdat de behandeling is afgerond.

De effectiviteit van de behandeling zal worden beoordeeld met behulp van op maat gemaakte vragenlijsten die veranderingen in de toestand van de patiënt meten. Bovendien zullen er tijdens het onderzoek op meerdere punten volledige bloedonderzoeken worden uitgevoerd om de effecten van de behandeling te controleren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label onderzoek van 18 weken, ontworpen om de effectiviteit van het volledige spectrum medicinale cannabisplantenextract met 0,08% THC (NTI164) te beoordelen op de ernst van de symptomen bij kinderen en jongeren met het Rett-syndroom (RTT). Het belangrijkste doel is om te bepalen hoe goed NTI164 de symptomen van RTT verlicht gedurende een behandelingsperiode van 16 weken.

Het onderzoek omvat meerdere fasen:

  1. **Optitratiefase (4 weken):** De behandeling begint met een initiële dagelijkse dosis van 5 mg/kg NTI164. Gedurende de eerste vier weken wordt deze dosis stapsgewijs verhoogd op basis van de tolerantie van de patiënt, waarbij wordt gestreefd naar een maximale dagelijkse dosis van 20 mg/kg.
  2. **Behandelingsfase (8 weken):** Zodra de maximaal verdraagbare dosis is vastgesteld, blijven de deelnemers deze dosis gedurende de volgende acht weken ontvangen. Deze fase richt zich op het handhaven van een stabiele dosering om de therapeutische effecten op RTT-symptomen te observeren.
  3. **Down-titratiefase (4 weken):** Na voltooiing van de behandelingsfase wordt de dosering systematisch verlaagd met 5 mg/kg per week gedurende vier weken tot stopzetting van de behandeling. Deze geleidelijke vermindering helpt bij het beoordelen van eventuele ontwenningsverschijnselen en de stabiliteit van de symptoomverbetering na de behandeling.

Gedurende het hele onderzoek wordt de werkzaamheid van NTI164 geëvalueerd met behulp van speciaal ontworpen vragenlijsten die veranderingen in de emotionele, gedrags- en cognitieve functies van de deelnemers volgen, waardoor inzicht wordt verkregen in de manier waarop de behandeling verschillende aspecten van RTT beïnvloedt. Bovendien worden op belangrijke punten tijdens het onderzoek volledige bloedonderzoeken uitgevoerd om de fysiologische reacties op de behandeling te monitoren en om de veiligheid en verdraagbaarheid van NTI164 te garanderen. Deze alomvattende aanpak maakt een gedetailleerde beoordeling mogelijk van zowel de onmiddellijke als de langere termijneffecten van het medicinale cannabisextract op de symptomen van het Rett-syndroom.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Meisjes en vrouwen in de leeftijd van 5-20 jaar
  • Gewicht groter dan of gelijk aan 12 kg
  • Klassiek/typisch RTT
  • Gedocumenteerde ziekteveroorzakende mutatie in het MECP2-gen
  • Ten minste 6 maanden na regressie bij screening (bijv. geen verlies of achteruitgang in lopen, handfunctie, spraak, non-verbale communicatieve of sociale vaardigheden binnen 6 maanden na screening) Rett-syndroom Klinische ernstschaal van 10-36
  • CGI-score van 4 of hoger.
  • Stabiel patroon van aanvallen, of heeft geen aanvallen gehad binnen 8 weken na screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, diabetes type 1 of ongecontroleerde diabetes type 2), nier-, lever-, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals coeliakie of inflammatoire darmziekte), of grote operaties gepland tijdens de studie.
  • Bekende geschiedenis of symptomen van lang QT-syndroom.
  • QTcF-interval >450 ms, voorgeschiedenis van risicofactor voor torsades de pointes of klinisch significante QT-verlenging waarvan wordt aangenomen dat deze het risico verhoogt.
  • Behandeling met insuline, IGF-1 of groeihormoon binnen 12 weken na aanvang.
  • Momenteel wordt ik behandeld met DAYBUETM (trofinetide).
  • Gebruikt momenteel andere niet-geregistreerde geneesmiddelen voor de behandeling van het Rett-syndroom, zoals Anavex.
  • Momenteel recreatieve of medicinale cannabis, op cannabinoïden gebaseerde medicijnen (waaronder Sativex® of Epidiolex®) gebruikt of heeft gebruikt binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening en is niet bereid zich te onthouden van onthouding gedurende de duur van de proef.
  • De deelnemer heeft een bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor cannabinoïden of één van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve NTI164-arm
Deelnemers aan deze arm ontvangen volledig spectrum medicinale cannabisplantenextract met 0,08% THC (NTI164), gericht op de behandeling van symptomen van het Rett-syndroom (RTT) bij kinderen en jongeren. De interventie begint met een dagelijkse startdosis van 5 mg/kg, die geleidelijk wordt verhoogd gedurende een vier weken durende optitratiefase tot maximaal 20 mg/kg per dag, afhankelijk van de individuele tolerantie. Deelnemers gaan vervolgens gedurende de behandelingsfase acht weken door met de maximaal verdraagbare dosis. Het onderzoek wordt afgesloten met een vier weken durende afbouwfase, waarbij de dosering wekelijks met 5 mg/kg wordt verlaagd. De effectiviteit van de behandeling wordt gedurende de gehele duur van het onderzoek gecontroleerd via gespecialiseerde vragenlijsten en volledig bloedonderzoek.
Geneesmiddel: NTI164
Medicinaal cannabisplantenextract met volledig spectrum met 0,08% THC, oraal toegediend, beginnend met een dosis van 5 mg/kg, getitreerd tot 20 mg/kg op basis van tolerantie, gevolgd door een onderhoudsfase bij de maximaal verdraagbare dosis, en eindigend met een geleidelijke dosisverlaging.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Rett-syndroom: symptoomindexscore
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling
De Rett Syndrome: Symptom Index Score (RTT: SIS) meet de ernst van verschillende symptomen bij personen met het Rett-syndroom. Individuele scores lopen van 0 tot 7, waarbij lagere scores een verbetering of mildere symptomen weerspiegelen.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische mondiale indruk - Verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling
De CGI-I-schaal (Clinical Global Impressions - Improvement) beoordeelt de verbetering van de patiënt op een schaal van 1 tot 7. Lagere scores duiden op een betere verbetering.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling
Rett-syndroomgedragsvragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) beoordeelt gedragssymptomen bij personen met het Rett-syndroom. Individuele items worden gescoord van 0 tot 2. Hogere totaalscores duiden op ernstigere gedragsproblemen, wat betekent dat lagere scores een beter gedragsmatig functioneren weerspiegelen.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
Domeinspecifieke zorgen van RTT-arts - Visueel analoge schaal
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Rett Syndrome Clinician Domain Specific Concerns Visual Analog Scale (RTT-DSC-VAS) beoordeelt de zorgen van artsen over specifieke domeinen van het Rett-syndroom. Elk domein wordt gescoord op een schaal van 0 tot 7, waarbij hogere scores een grotere beperking op specifieke gebieden weerspiegelen, terwijl lagere scores duiden op minder zorgen.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
Communicatie- en symbolische gedragsschalen Developmental Profile™ checklist voor baby's en peuters
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Communicatie- en Symbolische Gedragsschalen Ontwikkelingsprofiel Infant-Toddler Social Composite (CSBS-DP-IT Social) beoordeelt vroege sociale communicatieve vaardigheden bij jonge kinderen. Individuele items worden gescoord op een schaal van 0 tot 2, waarbij hogere scores duiden op sterkere sociale communicatieve vaardigheden. Een lagere totaalscore weerspiegelt meer sociale communicatieproblemen, terwijl een hogere score duidt op betere sociale betrokkenheid en communicatieve vaardigheden.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
Impact van de schaal voor neurologische handicaps bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) beoordeelt de impact van neurologische handicaps op het dagelijks leven en functioneren van een kind. Elk item wordt gescoord van 0 tot 3, waarbij hogere scores een grotere impact op de handicap aangeven. Een lagere totaalscore weerspiegelt minder impact of beter functioneren, terwijl hogere scores wijzen op meer significante beperkingen als gevolg van de neurologische aandoening.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
Inventarisatie van de lasten van het Rett-syndroom
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) meet de last die zorgverleners van personen met het Rett-syndroom ervaren. Individuele items worden gescoord van 0 tot 4, waarbij hogere scores wijzen op een grotere belasting voor de zorgverlener. Lagere scores weerspiegelen minder last of stress, terwijl hogere scores wijzen op meer spanning en uitdagingen voor zorgverleners.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De algehele beoordeling van de kwaliteit van leven van de impact van de schaal voor neurologische handicaps bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.
De Overall Quality of Life Rating of the Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND-QoL) wordt ingevuld door de verzorger, die de algehele levenskwaliteit van het kind beoordeelt op een schaal van 0 tot 6, waarbij 0 de slechtst mogelijke levenskwaliteit aangeeft en 6 geeft het beste aan. Hogere scores weerspiegelen een positievere perceptie van de levenskwaliteit van het kind, terwijl lagere scores een grotere negatieve impact van de neurologische aandoening suggereren.
Basislijn (vóór dosis), 4, 12, 16 weken na aanvang van de behandeling.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Medewerkers

Neurotech International Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NTIRTT1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD wordt niet gedeeld volgens commerciële vertrouwelijkheidsbeperkingen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren