Avaliando a segurança e eficácia do extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total 0,08% THC (NTI164) no tratamento da síndrome de Rett (RTT)
6 de setembro de 2026 atualizado por: Fenix Innovation Group
Este estudo aberto de 18 semanas examina a eficácia do extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC (NTI164) no tratamento da síndrome de Rett (RTT) em crianças e jovens. O estudo visa determinar o impacto do NTI164 nos sintomas de RTT durante um período de tratamento de 16 semanas.
Os participantes começarão com uma dose diária de 5 mg/kg de NTI164, que será aumentada gradualmente ao longo de quatro semanas até atingirem a dose máxima tolerada ou 20 mg/kg por dia. Eles então manterão essa dose por oito semanas. Após esta fase de tratamento, a dosagem será reduzida em 5 mg/kg por semana durante quatro semanas até a conclusão do tratamento.
A eficácia do tratamento será avaliada por meio de questionários personalizados que medem as mudanças nas condições dos pacientes. Além disso, exames de sangue completos serão realizados em vários pontos do estudo para monitorar os efeitos do tratamento.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo é um ensaio aberto de 18 semanas projetado para avaliar a eficácia do extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC (NTI164) na gravidade dos sintomas em crianças e jovens com síndrome de Rett (RTT). O objetivo principal é determinar até que ponto o NTI164 alivia os sintomas da RTT durante um período de tratamento de 16 semanas.
O estudo envolve múltiplas fases:
- **Fase de titulação ascendente (4 semanas):** O tratamento começa com uma dose diária inicial de 5 mg/kg de NTI164. Durante as primeiras quatro semanas, esta dose é aumentada gradativamente com base na tolerância do paciente, visando uma dose diária máxima de 20 mg/kg.
- **Fase de tratamento (8 semanas):** Uma vez estabelecida a dose máxima tolerada, os participantes continuam a receber esta dose durante as oito semanas seguintes. Esta fase concentra-se na manutenção de uma dosagem constante para observar os efeitos terapêuticos nos sintomas de RTT.
- **Fase de titulação decrescente (4 semanas):** Após completar a fase de tratamento, a dose é sistematicamente reduzida em 5 mg/kg por semana durante quatro semanas até a interrupção do tratamento. Esta redução gradual ajuda a avaliar quaisquer efeitos de abstinência e a estabilidade da melhoria dos sintomas pós-tratamento.
Ao longo do estudo, a eficácia do NTI164 é avaliada por meio de questionários especificamente elaborados que rastreiam mudanças nas funções emocionais, comportamentais e cognitivas dos participantes, fornecendo insights sobre como o tratamento impacta vários aspectos do RTT. Além disso, exames de sangue completos são realizados em pontos-chave durante o estudo para monitorar as respostas fisiológicas ao tratamento e para garantir a segurança e tolerabilidade do NTI164. Esta abordagem abrangente permite uma avaliação detalhada dos efeitos imediatos e de longo prazo do extrato medicinal de cannabis nos sintomas da síndrome de Rett.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Meninas e mulheres, de 5 a 20 anos
- Peso maior ou igual a 12kg
- RTT clássico/típico
- Mutação causadora de doença documentada no gene MECP2
- Pelo menos 6 meses após a regressão na triagem (ou seja, nenhuma perda ou degradação na deambulação, função das mãos, fala, habilidades comunicativas não-verbais ou sociais dentro de 6 meses após a triagem) Classificação da Escala de Gravidade Clínica da Síndrome de Rett de 10-36
- Pontuação CGI de 4 ou superior.
- Padrão estável de convulsões, ou não teve convulsões, dentro de 8 semanas após a triagem.
Critérios de exclusão:
- Doença cardiovascular, endócrina clinicamente significativa atual (como hipo ou hipertireoidismo, diabetes tipo 1 ou diabetes tipo 2 não controlada), doença renal, hepática, respiratória ou gastrointestinal (como doença celíaca ou doença inflamatória intestinal) ou cirurgia de grande porte planejada durante o estudo.
- História conhecida ou sintomas de síndrome do QT longo.
- Intervalo QTcF >450 ms, história de fator de risco para torsades de pointes ou prolongamento do intervalo QT clinicamente significativo considerado como aumentando o risco.
- Tratamento com insulina, IGF-1 ou hormônio do crescimento dentro de 12 semanas após o início do estudo.
- Atualmente em tratamento com DAYBUETM (trofinetide).
- Atualmente utiliza outros medicamentos não registrados para o tratamento da síndrome de Rett, como Anavex.
- Atualmente usa ou usou cannabis recreativa ou medicinal, medicamentos à base de canabinóides (incluindo Sativex® ou Epidiolex®) nas 12 semanas anteriores à triagem e não está disposto a se abster durante o ensaio.
- O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou a qualquer um dos excipientes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço NTI164 ativo
Os participantes deste braço recebem extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC (NTI164), direcionado ao tratamento de sintomas da síndrome de Rett (RTT) em crianças e jovens.
A intervenção começa com uma dose inicial diária de 5 mg/kg, que é aumentada gradualmente ao longo de uma fase de titulação crescente de quatro semanas até um máximo de 20 mg/kg por dia, dependendo da tolerância individual.
Os participantes então continuam com a dose máxima tolerada por oito semanas durante a fase de tratamento.
O estudo termina com uma fase de titulação decrescente de quatro semanas, onde a dosagem é reduzida em 5 mg/kg por semana.
A eficácia do tratamento é monitorada por meio de questionários especializados e exames de sangue completos durante todo o estudo.
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Extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC, administrado por via oral começando com uma dose de 5 mg/kg, titulado até 20 mg/kg com base na tolerância, seguido por uma fase de manutenção na dose máxima tolerada e concluindo com um redução gradual da dose.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Síndrome de Rett: pontuação do índice de sintomas
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento
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A Síndrome de Rett: Pontuação do Índice de Sintomas (RTT: SIS) mede a gravidade de vários sintomas em indivíduos com síndrome de Rett.
As pontuações individuais variam de 0 a 7, com pontuações mais baixas refletindo melhora ou sintomas mais leves.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I)
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento
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A escala CGI-I (Impressões Clínicas Globais - Melhoria) avalia a melhoria do paciente em uma escala de 1 a 7. Pontuações mais baixas indicam melhor melhoria.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento
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Questionário de comportamento da síndrome de Rett
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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O Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) avalia sintomas comportamentais em indivíduos com síndrome de Rett.
Os itens individuais são pontuados de 0 a 2. Pontuações totais mais altas indicam problemas comportamentais mais graves, o que significa que pontuações mais baixas refletem melhor funcionamento comportamental.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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Preocupações Específicas do Domínio RTT-Clínico - Escala Visual Analógica
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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A Escala Visual Analógica de Preocupações Específicas do Domínio do Clínico da Síndrome de Rett (RTT-DSC-VAS) avalia as preocupações do médico em domínios específicos da síndrome de Rett.
Cada domínio é pontuado numa escala de 0 a 7, sendo que pontuações mais altas refletem maior comprometimento em áreas específicas, enquanto pontuações mais baixas sugerem menos preocupação.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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Escalas de comunicação e comportamento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificação para bebês e crianças pequenas
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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O Composto Social do Perfil de Desenvolvimento das Escalas de Comunicação e Comportamento Simbólico (CSBS-DP-IT Social) avalia as habilidades iniciais de comunicação social em crianças pequenas.
Os itens individuais são pontuados numa escala de 0 a 2, sendo que pontuações mais elevadas indicam capacidades de comunicação social mais fortes.
Uma pontuação total mais baixa reflete mais dificuldades de comunicação social, enquanto uma pontuação mais alta sugere melhor envolvimento social e habilidades de comunicação.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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Escala de Impacto da Incapacidade Neurológica Infantil
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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A Escala de Impacto da Incapacidade Neurológica Infantil (ICND) avalia o impacto das deficiências neurológicas na vida diária e no funcionamento de uma criança.
Cada item é pontuado de 0 a 3, onde pontuações mais altas indicam maior impacto da deficiência.
Uma pontuação total mais baixa reflete menos impacto ou melhor funcionamento, enquanto pontuações mais altas sugerem limitações mais significativas devido à condição neurológica.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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Inventário de sobrecarga do cuidador com síndrome de Rett
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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O Inventário de Sobrecarga do Cuidador com Síndrome de Rett (RTT CBI) mede a sobrecarga vivenciada pelos cuidadores de indivíduos com síndrome de Rett.
Os itens individuais são pontuados de 0 a 4, sendo que pontuações mais altas indicam maior sobrecarga do cuidador.
Pontuações mais baixas refletem menos sobrecarga ou estresse, enquanto pontuações mais altas sugerem maior tensão e desafios para os cuidadores.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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A avaliação geral da qualidade de vida da escala de impacto da deficiência neurológica infantil
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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A Avaliação Geral da Qualidade de Vida da Escala de Impacto da Incapacidade Neurológica Infantil (ICND-QoL) é preenchida pelo cuidador, que avalia a qualidade de vida geral da criança em uma escala de 0 a 6, sendo que 0 indica a pior qualidade de vida possível. e 6 indicando o melhor.
Escores mais elevados refletem uma percepção mais positiva da qualidade de vida da criança, enquanto escores mais baixos sugerem maior impacto negativo da condição neurológica.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de setembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- NTIRTT1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O IPD não será compartilhado de acordo com restrições comerciais de confiança.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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