레트 증후군(RTT) 치료에서 전체 스펙트럼 약용 대마초 식물 추출물 0.08% THC(NTI164)의 안전성과 효능 평가
2026년 9월 6일 업데이트: Fenix Innovation Group
이 18주간의 공개 라벨 연구에서는 어린이와 청소년의 레트 증후군(RTT) 치료에 있어 0.08% THC(NTI164)를 함유한 전체 스펙트럼 약용 대마초 식물 추출물의 효과를 조사합니다. 이 연구는 16주간의 치료 기간 동안 NTI164가 RTT 증상에 미치는 영향을 확인하는 것을 목표로 합니다.
참가자들은 NTI164의 일일 용량을 5mg/kg으로 시작하고, 최대 허용 용량 또는 일일 20mg/kg에 도달할 때까지 4주에 걸쳐 점차적으로 증가할 것입니다. 그런 다음 이 용량을 8주 동안 유지합니다. 이 치료 단계 후에는 치료가 끝날 때까지 4주 동안 매주 5mg/kg씩 복용량을 줄여야 합니다.
치료 효과는 환자 상태의 변화를 측정하는 맞춤형 설문지를 사용하여 평가됩니다. 또한 치료 효과를 모니터링하기 위해 연구 전반에 걸쳐 여러 지점에서 전체 혈액 검사를 실시합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 레트 증후군(RTT)이 있는 어린이 및 청소년의 증상 중증도에 대한 0.08% THC(NTI164)를 함유한 전체 스펙트럼 약용 대마초 식물 추출물의 효과를 평가하기 위해 고안된 18주간의 공개 라벨 시험입니다. 주요 목표는 NTI164가 16주간의 치료 기간 동안 RTT 증상을 얼마나 잘 완화하는지 확인하는 것입니다.
이 연구에는 여러 단계가 포함됩니다.
- **증가 적정 단계(4주):** 치료는 NTI164 5mg/kg의 초기 일일 용량으로 시작됩니다. 처음 4주 동안 이 용량은 환자의 내성에 따라 점차적으로 증가하며, 일일 최대 용량은 20mg/kg을 목표로 합니다.
- **치료 단계(8주):** 최대 허용 용량이 설정되면 참가자는 다음 8주 동안 이 용량을 계속 투여받습니다. 이 단계는 RTT 증상에 대한 치료 효과를 관찰하기 위해 꾸준한 복용량을 유지하는 데 중점을 둡니다.
- **감량 단계(4주):** 치료 단계가 완료된 후 치료가 중단될 때까지 4주 동안 매주 5mg/kg씩 체계적으로 복용량을 줄입니다. 이러한 점진적인 감소는 금단 효과와 치료 후 증상 개선의 안정성을 평가하는 데 도움이 됩니다.
연구 전반에 걸쳐 NTI164의 효능은 참가자의 감정, 행동 및 인지 기능의 변화를 추적하는 특별히 고안된 설문지를 사용하여 평가되어 치료가 RTT의 다양한 측면에 어떻게 영향을 미치는지에 대한 통찰력을 제공합니다. 또한, 치료에 대한 생리학적 반응을 모니터링하고 NTI164의 안전성과 내약성을 보장하기 위해 연구 기간 동안 주요 지점에서 전체 혈액 검사를 실시합니다. 이 포괄적인 접근 방식을 통해 레트 증후군 증상에 대한 약용 대마초 추출물의 즉각적 및 장기적 효과를 자세히 평가할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5~20세 소녀 및 여성
- 체중 12kg 이상
- 클래식/일반 RTT
- MECP2 유전자의 질병 유발 돌연변이가 문서화됨
- 스크리닝 시 회귀 후 최소 6개월(예: 스크리닝 6개월 이내에 보행, 손 기능, 언어, 비언어적 의사소통 또는 사회적 기술에 손실이나 저하가 없음) 레트 증후군 임상 심각도 등급 10-36
- CGI 점수 4점 이상.
- 스크리닝 8주 이내에 발작의 안정적인 패턴이 있거나 발작이 없었습니다.
제외 기준:
- 현재 임상적으로 유의미한 심혈관, 내분비(갑상선 기능 저하증 또는 항진증, 제1형 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 당뇨병 등), 신장, 간, 호흡기 또는 위장 질환(예: 복강 질환 또는 염증성 장 질환) 또는 수술 중에 계획된 대수술 연구.
- 긴 QT 증후군의 알려진 병력 또는 증상.
- QTcF 간격 > 450 ms, Torsades de Pointes에 대한 위험 인자 이력 또는 위험을 증가시키는 것으로 간주되는 임상적으로 유의미한 QT 연장.
- 기준일로부터 12주 이내에 인슐린, IGF-1 또는 성장 호르몬으로 치료합니다.
- 현재 DAYBUETM(trofinetide)으로 치료를 받고 있습니다.
- 현재 아나벡스 등 레트증후군 치료를 위해 다른 미등록 약물을 사용하고 있다.
- 현재 스크리닝 전 12주 이내에 기분전환용 또는 약용 대마초, 칸나비노이드 기반 약물(Sativex® 또는 Epidiolex® 포함)을 사용하고 있거나 사용한 적이 있으며 시험 기간 동안 금주할 의사가 없습니다.
- 참가자는 칸나비노이드 또는 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증을 가지고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 액티브 NTI164 암
이 부문의 참가자는 어린이와 청소년의 레트 증후군(RTT) 증상 치료를 목표로 하는 0.08% THC(NTI164)를 함유한 전체 스펙트럼 약용 대마초 식물 추출물을 받습니다.
이 개입은 일일 초기 용량 5mg/kg으로 시작하며 개인 내약성에 따라 4주간의 증량 단계에 걸쳐 점차적으로 하루 최대 20mg/kg까지 증량됩니다.
그런 다음 참가자는 치료 단계 동안 8주 동안 최대 허용 용량을 계속 투여합니다.
이 연구는 4주간의 하향 적정 단계로 마무리되며, 여기서 복용량은 매주 5mg/kg씩 감소됩니다.
치료 효과는 연구 기간 동안 전문적인 설문지와 전혈 검사를 통해 모니터링됩니다.
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0.08% THC를 함유한 전체 스펙트럼 약용 대마초 식물 추출물은 5mg/kg의 용량으로 시작하여 경구 투여하고 내성을 기준으로 최대 20mg/kg까지 적정한 다음 최대 허용 용량에서 유지 단계를 거쳐 다음으로 마무리됩니다. 점진적인 복용량 감소.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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레트 증후군: 증상 지수 점수
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주
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레트 증후군: 증상 지수 점수(RTT: SIS)는 레트 증후군 환자의 다양한 증상의 중증도를 측정합니다.
개별 점수는 0~7점으로 점수가 낮을수록 증상이 호전되거나 경미한 것을 나타냅니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 전반적 인상 - 개선(CGI-I)
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주
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CGI-I(Clinical Global Impressions - Improvement) 척도는 환자의 개선을 1에서 7까지의 척도로 평가합니다. 점수가 낮을수록 개선이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주
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레트 증후군 행동 설문지
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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레트 증후군 행동 설문지(RSBQ)는 레트 증후군 환자의 행동 증상을 평가합니다.
개별 항목의 점수는 0에서 2까지입니다. 총 점수가 높을수록 행동 문제가 더 심각함을 나타내며, 점수가 낮을수록 행동 기능이 더 우수함을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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RTT-임상의 영역별 우려 사항 - 시각적 아날로그 척도
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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Rett 증후군 임상의 영역별 우려 사항 시각적 아날로그 척도(RTT-DSC-VAS)는 Rett 증후군의 특정 영역에 걸쳐 임상의의 우려 사항을 평가합니다.
각 영역은 0에서 7까지의 점수로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 특정 영역의 손상 정도가 심하고, 점수가 낮을수록 우려가 적은 것을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 프로필™ 영유아 체크리스트
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 프로필 영아-유아 사회 종합(CSBS-DP-IT Social)은 어린 아이들의 초기 사회적 의사소통 기술을 평가합니다.
개별 항목은 0에서 2까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 사회적 의사소통 능력이 강한 것을 의미합니다.
총점이 낮을수록 사회적 의사소통의 어려움이 더 많은 것을 의미하고, 점수가 높을수록 사회적 참여 및 의사소통 능력이 더 우수함을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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아동기 신경 장애 척도의 영향
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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ICND(소년기 신경 장애 척도의 영향 척도)는 신경 장애가 아동의 일상 생활과 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
각 항목은 0에서 3까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 장애에 미치는 영향이 더 크다는 것을 의미합니다.
총 점수가 낮을수록 영향이 적거나 기능이 더 우수하다는 것을 의미하며, 점수가 높을수록 신경학적 상태로 인해 더 심각한 제한이 있음을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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레트 증후군 간병인 부담 목록
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory(RTT CBI)는 Rett 증후군 환자의 간병인이 경험하는 부담을 측정합니다.
개별 항목은 0에서 4까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 간병인의 부담이 더 크다는 것을 의미합니다.
점수가 낮을수록 부담이나 스트레스가 적다는 것을 의미하고, 점수가 높을수록 간병인의 부담과 어려움이 증가함을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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아동기 신경 장애 척도의 영향에 대한 전반적인 삶의 질 평가
기간: 기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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소아 신경 장애 척도(ICND-QoL)의 영향에 대한 전반적인 삶의 질 평가는 보호자가 완료하며, 보호자는 아동의 전반적인 삶의 질을 0에서 6까지 평가하며, 0은 가능한 최악의 삶의 질을 나타냅니다. 6은 최고를 나타냅니다.
점수가 높을수록 아동의 삶의 질에 대해 더 긍정적인 인식을 나타내는 반면, 점수가 낮을수록 신경학적 상태가 더 부정적인 영향을 미친다는 것을 의미합니다.
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기준선(투약 전), 치료 시작 후 4, 12, 16주.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 27일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NTIRTT1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD는 기밀 제한에 따라 광고에 따라 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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