Ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekstraktu roślinnego z konopi indyjskich o pełnym spektrum działania 0,08% THC (NTI164) w leczeniu zespołu Retta (RTT)

Niniejsze badanie jest 18-tygodniowym badaniem otwartym, mającym na celu ocenę skuteczności ekstraktu z roślin konopi indyjskich o pełnym spektrum działania zawierającego 0,08% THC (NTI164) na nasilenie objawów u dzieci i młodych osób z zespołem Retta (RTT). Głównym celem jest określenie, jak dobrze NTI164 łagodzi objawy RTT w ciągu 16-tygodniowego okresu leczenia.

Badanie składa się z kilku etapów:

1. **Faza zwiększania dawki (4 tygodnie):** Leczenie rozpoczyna się od początkowej dawki dziennej 5 mg/kg NTI164. Przez pierwsze cztery tygodnie dawka ta jest stopniowo zwiększana w zależności od tolerancji pacjenta, aż do uzyskania maksymalnej dawki dobowej wynoszącej 20 mg/kg.
2. **Faza leczenia (8 tygodni):** Po ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki uczestnicy otrzymują tę dawkę przez kolejne osiem tygodni. Faza ta koncentruje się na utrzymaniu stałego dawkowania w celu obserwacji wpływu terapeutycznego na objawy RTT.
3. **Faza zmniejszania dawki (4 tygodnie):** Po zakończeniu fazy leczenia dawkę systematycznie zmniejsza się o 5 mg/kg co tydzień przez cztery tygodnie, aż do zakończenia leczenia. To stopniowe zmniejszanie pomaga w ocenie wszelkich skutków odstawienia i stabilności poprawy objawów po leczeniu.

W trakcie badania skuteczność NTI164 oceniano za pomocą specjalnie zaprojektowanych kwestionariuszy, które śledzą zmiany w funkcjach emocjonalnych, behawioralnych i poznawczych uczestników, zapewniając wgląd w wpływ leczenia na różne aspekty RTT. Dodatkowo w kluczowych momentach badania przeprowadza się pełne badania krwi, aby monitorować reakcje fizjologiczne na leczenie oraz zapewnić bezpieczeństwo i tolerancję NTI164. To kompleksowe podejście pozwala na szczegółową ocenę zarówno natychmiastowego, jak i długoterminowego wpływu leczniczego ekstraktu z konopi indyjskich na objawy zespołu Retta.