Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurdere sikkerheten og effektiviteten av fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt 0,08 % THC (NTI164) i behandlingen av Rett syndrom (RTT)

6. september 2026 oppdatert av: Fenix Innovation Group

Denne 18-ukers åpne studien undersøker effektiviteten av fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt som inneholder 0,08 % THC (NTI164) ved behandling av Rett syndrom (RTT) hos barn og unge. Studien tar sikte på å bestemme virkningen av NTI164 på RTT-symptomer over en 16-ukers behandlingsperiode.

Deltakerne vil starte med en daglig dose på 5 mg/kg NTI164, som gradvis økes over fire uker til de når enten maksimal tolerert dose eller 20 mg/kg per dag. De vil deretter opprettholde denne dosen i åtte uker. Etter denne behandlingsfasen vil dosen reduseres med 5 mg/kg hver uke i fire uker inntil behandlingen avsluttes.

Effektiviteten av behandlingen vil bli vurdert ved hjelp av skreddersydde spørreskjemaer som måler endringer i pasientenes tilstand. I tillegg vil fullblodundersøkelser bli utført på flere punkter gjennom hele studien for å overvåke effekten av behandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en 18-ukers åpen studie utviklet for å vurdere effektiviteten av fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt som inneholder 0,08 % THC (NTI164) på ​​alvorlighetsgraden av symptomene hos barn og unge med Rett syndrom (RTT). Hovedmålet er å bestemme hvor godt NTI164 lindrer symptomene på RTT over en 16-ukers behandlingsperiode.

Studien omfatter flere faser:

  1. **Optitreringsfase (4 uker):** Behandlingen starter med en initial daglig dose på 5 mg/kg NTI164. I løpet av de første fire ukene økes denne dosen trinnvis basert på pasienttoleranse, med sikte på en maksimal daglig dose på 20 mg/kg.
  2. **Behandlingsfase (8 uker):** Når maksimal tolerert dose er etablert, fortsetter deltakerne å motta denne dosen i de påfølgende åtte ukene. Denne fasen fokuserer på å opprettholde en jevn dose for å observere de terapeutiske effektene på RTT-symptomer.
  3. **Nedtitreringsfase (4 uker):** Etter fullført behandlingsfase reduseres doseringen systematisk med 5 mg/kg hver uke i fire uker frem til behandlingsavslutning. Denne gradvise reduksjonen hjelper til med å vurdere eventuelle abstinenseffekter og stabiliteten til symptomforbedring etter behandling.

Gjennom hele studien blir effekten av NTI164 evaluert ved hjelp av spesifikt utformede spørreskjemaer som sporer endringer i de emosjonelle, atferdsmessige og kognitive funksjonene til deltakerne, og gir innsikt i hvordan behandlingen påvirker ulike aspekter av RTT. I tillegg utføres fullblodundersøkelser på nøkkelpunkter under studien for å overvåke de fysiologiske responsene på behandlingen og for å sikre sikkerheten og toleransen til NTI164. Denne omfattende tilnærmingen gir mulighet for en detaljert vurdering av både de umiddelbare og langsiktige effektene av det medisinske cannabisekstraktet på Retts syndromsymptomer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Jenter og kvinner i alderen 5-20 år
  • Vekt større enn eller lik 12 kg
  • Klassisk/typisk RTT
  • Dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i MECP2-genet
  • Minst 6 måneder etter regresjon ved screening (dvs. ingen tap eller forringelse i ambulasjon, håndfunksjon, tale, ikke-verbale kommunikative eller sosiale ferdigheter innen 6 måneder etter screening) Rett syndrom Klinisk alvorlighetsgrad skala på 10-36
  • CGI-score på 4 eller høyere.
  • Stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt noen anfall, innen 8 uker etter screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Gjeldende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1-diabetes eller ukontrollert type 2-diabetes), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinale sykdommer (som cøliaki eller inflammatorisk tarmsykdom), eller større operasjoner planlagt i løpet av studien.
  • Kjent historie eller symptomer på langt QT-syndrom.
  • QTcF-intervall >450 ms, historie med risikofaktor for torsades de pointes eller klinisk signifikant QT-forlengelse som anses å øke risikoen.
  • Behandling med insulin, IGF-1 eller veksthormon innen 12 uker etter baseline.
  • Får for tiden behandling med DAYBUETM (trofinetide).
  • Bruker for tiden andre uregistrerte legemidler for behandling av Retts syndrom som Anavex.
  • Bruker for øyeblikket eller har brukt cannabis til rekreasjons- eller medisinsk cannabis, cannabinoidbaserte medisiner (inkludert Sativex® eller Epidiolex®) i løpet av de 12 ukene før screening og er ikke villig til å avstå i løpet av forsøket.
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv NTI164 arm
Deltakere i denne armen mottar fullspektret medisinsk cannabisplanteekstrakt som inneholder 0,08 % THC (NTI164), rettet mot å behandle symptomer på Rett syndrom (RTT) hos barn og unge. Intervensjonen starter med en daglig startdose på 5 mg/kg, som økes gradvis over en fire ukers opptitreringsfase til maksimalt 20 mg/kg per dag, avhengig av individuell toleranse. Deltakerne fortsetter deretter med maksimal tolerert dose i åtte uker under behandlingsfasen. Studien avsluttes med en fire ukers nedtitreringsfase, hvor doseringen reduseres med 5 mg/kg hver uke. Effektiviteten av behandlingen overvåkes gjennom spesialiserte spørreskjemaer og fullblodundersøkelser gjennom hele studiens varighet.
Legemiddel: NTI164
Fullspektrum medisinsk cannabisplanteekstrakt som inneholder 0,08 % THC, administrert oralt med en dose på 5 mg/kg, titrert opp til 20 mg/kg basert på toleranse, etterfulgt av en vedlikeholdsfase ved maksimal tolerert dose, og avsluttet med en gradvis dosereduksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rett syndrom: Symptomindekspoeng
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart
Rett Syndrome: Symptom Index Score (RTT: SIS) måler alvorlighetsgraden av ulike symptomer hos personer med Rett syndrom. Individuelle skårer er fra 0 til 7 med lavere skåre som reflekterer bedring eller mildere symptomer.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression – Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart
CGI-I-skalaen (Clinical Global Impressions - Improvement) vurderer pasientforbedring på en skala fra 1 til 7. Lavere skår indikerer bedre forbedring.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart
Rett Syndrome Behavior Spørreskjema
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) vurderer atferdssymptomer hos personer med Rett syndrom. Individuelle elementer skåres fra 0 til 2. Høyere totalscore indikerer mer alvorlige atferdsproblemer, noe som betyr at lavere skår gjenspeiler bedre atferdsfunksjon.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
RTT-kliniker-domenespesifikke bekymringer - Visual Analog Scale
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Rett Syndrome Clinician Domain Specific Concerns Visual Analog Scale (RTT-DSC-VAS) vurderer klinikers bekymringer på tvers av spesifikke domener av Rett syndrom. Hvert domene skåres på en skala fra 0 til 7, med høyere skåre som reflekterer større svekkelse på spesifikke områder, mens lavere skåre antyder mindre bekymring.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Kommunikasjons- og symbolsk atferdsskalaer Developmental Profile™ Sjekkliste for spedbarn og småbarn
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Kommunikasjons- og symbolsk atferdsskalaens utviklingsprofil Spedbarn-småbarn sosial sammensetning (CSBS-DP-IT Social) vurderer tidlige sosiale kommunikasjonsferdigheter hos små barn. Individuelle elementer skåres på en skala fra 0 til 2, med høyere skårer som indikerer sterkere sosiale kommunikasjonsevner. En lavere totalscore reflekterer flere sosiale kommunikasjonsvansker, mens en høyere score tyder på bedre sosialt engasjement og kommunikasjonsevner.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Effekten av Childhood Neurological Disability Scale
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
The Impact of Childhood Neurological Disability Scale (ICND) vurderer virkningen av nevrologiske funksjonshemminger på et barns daglige liv og funksjon. Hvert element gis fra 0 til 3, hvor høyere poengsum indikerer større funksjonshemming. En lavere totalscore reflekterer mindre påvirkning eller bedre funksjon, mens høyere skåre antyder mer signifikante begrensninger på grunn av den nevrologiske tilstanden.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Rett syndrom Caregiver Burden Inventory
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT CBI) måler belastningen som oppleves av omsorgspersoner til personer med Rett syndrom. Individuelle elementer skåres fra 0 til 4, med høyere skåre som indikerer en større omsorgsbyrde. Lavere skår reflekterer mindre belastning eller stress, mens høyere skår tyder på økt belastning og utfordringer for omsorgspersoner.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Den generelle livskvalitetsvurderingen av virkningen av Childhood Neurological Disability Scale
Tidsramme: Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.
Den generelle livskvalitetsvurderingen av virkningen av Childhood Neurological Disability Scale (ICND-QoL) fullføres av omsorgspersonen, som vurderer barnets generelle livskvalitet på en skala fra 0 til 6, med 0 som indikerer verst mulig livskvalitet og 6 indikerer det beste. Høyere skår reflekterer en mer positiv oppfatning av barnets livskvalitet, mens lavere skår tyder på en større negativ innvirkning av den nevrologiske tilstanden.
Baseline (førdose), 4, 12, 16 uker etter behandlingsstart.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Samarbeidspartnere

Neurotech International Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2023

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NTIRTT1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli delt i henhold til kommersielle i konfidensbegrensninger.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere