Α-1 アンチトリプシン欠乏症に関連する肺疾患の成人を対象とした NTLA-3001 の第 1/2 相試験 (AATD)
2025年1月16日 更新者：Intellia Therapeutics
アルファ-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）関連肺疾患の参加者におけるNTLA-3001の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための第1/2相多施設共同非盲検試験
この研究は、α-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) 関連の肺疾患を有する成人における NTLA-3001 の安全性、忍容性、臨床活性、薬物動態、および薬力学を評価するために実施されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は 2 つの部分で構成されています。フェーズ 1 は、NTLA3001 の安全性と活性を特徴付け、フェーズ 2 での評価のための用量を特定するための非盲検の単群用量漸増研究です。フェーズ 2 は非盲検の用量として続きます。 NTLA-3001の安全性と臨床活性をさらに特徴づけ、肺機能の臨床測定に対するNTLA-3001の効果の初期評価を提供するための拡大研究。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Aukland、ニュージーランド、1010
- New Zealand Clinical Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
含まれるもの:
- 年齢 18歳～75歳
- AATD ZZ/ZNull 遺伝子型の診断
- FEV1 ≧ 35% かつ ≦ 65%
- 肝硬変の証拠はない
- スクリーニング時の適切な化学および血液学対策
- 参加者は、この試験の期間中は他の介入研究に参加しないことに同意する必要があります。
- 参加者は署名されたインフォームドコンセントを提供できなければなりません
除外基準:
- ZZ または ZNull 以外の AATD 遺伝子型
- アデノ随伴ウイルス（AAV）血清型に対する総抗体価が臨床検査のカットオフを超える参加者
- 脂質ナノ粒子（LNP）成分に対する否定的な反応または過敏症があることがわかっている参加者。
- 調査員が参加者の安全に悪影響を与える可能性があると判断した状態。
- 研究手順に従う気がない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
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AAVおよびCRISPR/Cas9遺伝子編集システムのIV投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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有害事象 (AE) および用量制限毒性 (DLT) によって決定される NTLA-3001 の安全性と忍容性を評価する
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NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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薬力学
時間枠：NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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NTLA-3001のPD効果を評価するには
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NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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免疫反応
時間枠：NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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NTLA-3001 に対する免疫応答を評価するには
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NTLA-3001 点滴から点滴後 156 週目まで
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ベクトル脱落
時間枠：NTLA-3001 注入から注入後 156 週目まで、フェーズ 2 の間のみ。
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NTLA-3001の投与後のベクター排出を評価するには
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NTLA-3001 注入から注入後 156 週目まで、フェーズ 2 の間のみ。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月20日
一次修了 (推定)
2025年1月9日
研究の完了 (実際)
2025年1月9日
試験登録日
最初に提出
2024年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月30日
最初の投稿 (実際)
2024年10月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月16日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ITL-3001-CL-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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