En fase 1/2-studie av NTLA-3001 hos voksne med alfa-1 antitrypsin-mangel-assosiert lungesykdom (AATD)
16. januar 2025 oppdatert av: Intellia Therapeutics
Fase 1/2 multisenter, åpen studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til NTLA-3001 hos deltakere med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-assosiert lungesykdom
Denne studien vil bli utført for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, klinisk aktivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til NTLA-3001 hos voksne med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) -assosiert lungesykdom
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien består av 2 deler: Fase 1 er en åpen, enkeltarms stigende dosestudie for å karakterisere sikkerheten og aktiviteten til NTLA3001 og identifisere dosen for evaluering i fase 2. Fase 2 vil følge som en åpen dose utvidelsesstudie for ytterligere å karakterisere sikkerheten og den kliniske aktiviteten til NTLA-3001 og gi en første vurdering av effekten av NTLA-3001 på kliniske mål på lungefunksjon.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aukland, New Zealand, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkludering:
- Alder 18 år til 75 år
- Diagnose av AATD ZZ/ZNull genotyper
- FEV1 ≥35 % og ≤65 %
- Ingen tegn på levercirrhose
- Tilstrekkelige kjemi- og hematologiske tiltak ved screening
- Deltakerne må samtykke i å ikke delta i en annen intervensjonsstudie i løpet av denne studien.
- Deltakere må være i stand til å gi signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- AATD-genotyper utenfor ZZ eller ZNull
- Deltakere med totalt antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV) serotype over laboratorieanalysen er avskåret
- Deltakere som har kjent negativ reaksjon eller overfølsomhet overfor noen lipid nanopartikler (LNP) komponent.
- Enhver tilstand som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på deltakerens sikkerhet.
- Uvillig til å følge studieprosedyrene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1
|
IV administrering av AAV og CRISPR/Cas9 genredigeringssystem
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til NTLA-3001 som bestemt av bivirkninger (AE) og dosebegrensende toksisiteter (DLT)
|
Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamikk
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
For å evaluere PD-effekten av NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
|
Immunrespons
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
For å evaluere immunresponsen mot NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon
|
|
Vector Shedding
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon, kun i fase 2.
|
For å evaluere vektorslipp etter administrering av NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusjon til uke 156 etter infusjon, kun i fase 2.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. november 2024
Primær fullføring (Antatt)
9. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
9. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. september 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ITL-3001-CL-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .