Um estudo de fase 1/2 de NTLA-3001 em adultos com doença pulmonar associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)
16 de janeiro de 2025 atualizado por: Intellia Therapeutics
Estudo multicêntrico aberto de fase 1/2 para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de NTLA-3001 em participantes com doença pulmonar associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)
Este estudo será conduzido para avaliar a segurança, tolerabilidade, atividade clínica, farmacocinética e farmacodinâmica de NTLA-3001 em adultos com doença pulmonar associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD).
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo consiste em 2 partes: A Fase 1 é um estudo aberto de dose ascendente de braço único para caracterizar a segurança e atividade de NTLA3001 e identificar a dose para avaliação na Fase 2. A Fase 2 seguirá como uma dose aberta estudo de expansão para caracterizar ainda mais a segurança e a atividade clínica do NTLA-3001 e fornecer uma avaliação inicial do efeito do NTLA-3001 nas medidas clínicas da função pulmonar.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Aukland, Nova Zelândia, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusão:
- Idade de 18 a 75 anos
- Diagnóstico de genótipos AATD ZZ/ZNull
- VEF1 ≥35% e ≤65%
- Nenhuma evidência de cirrose hepática
- Medidas químicas e hematológicas adequadas na triagem
- Os participantes devem concordar em não participar de outro estudo de intervenção durante este ensaio.
- Os participantes devem ser capazes de fornecer consentimento informado assinado
Critérios de exclusão:
- Genótipos AATD fora de ZZ ou ZNull
- Participantes com anticorpos totais para o sorotipo do vírus adeno-associado (AAV) acima do limite do ensaio laboratorial
- Participantes que apresentaram reação negativa ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
- Qualquer condição que, na opinião do Investigador, possa afetar adversamente a segurança do participante.
- Não está disposto a cumprir os procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Braço 1
|
Administração IV do sistema de edição genética AAV e CRISPR/Cas9
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
Para avaliar a segurança e tolerabilidade de NTLA-3001 conforme determinado por eventos adversos (EAs) e toxicidades limitantes de dose (DLTs)
|
Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Farmacodinâmica
Prazo: Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
Para avaliar o efeito PD do NTLA-3001
|
Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
|
Resposta Imune
Prazo: Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
Para avaliar a resposta imune ao NTLA-3001
|
Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão
|
|
Eliminação de vetores
Prazo: Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão, apenas durante a fase 2.
|
Para avaliar a eliminação de vetores após a administração de NTLA-3001
|
Da infusão de NTLA-3001 até a semana 156 após a infusão, apenas durante a fase 2.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
9 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
9 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
2 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ITL-3001-CL-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .