Een fase 1/2-onderzoek naar NTLA-3001 bij volwassenen met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde longziekte (AATD)
16 januari 2025 bijgewerkt door: Intellia Therapeutics
Fase 1/2 multicenter, open-label onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-3001 bij deelnemers met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)-geassocieerde longziekte
Deze studie zal worden uitgevoerd om de veiligheid, verdraagbaarheid, klinische activiteit, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NTLA-3001 te evalueren bij volwassenen met alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD)-geassocieerde longziekte.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoek bestaat uit twee delen: Fase 1 is een open-label, oplopende dosisstudie met één arm om de veiligheid en activiteit van NTLA3001 te karakteriseren en de dosis te identificeren voor evaluatie in fase 2. Fase 2 zal volgen als een open-label dosisonderzoek. uitbreidingsstudie om de veiligheid en klinische activiteit van NTLA-3001 verder te karakteriseren en een eerste beoordeling te geven van het effect van NTLA-3001 op klinische metingen van de longfunctie.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Aukland, Nieuw-Zeeland, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusie:
- Leeftijd 18 jaar tot 75 jaar
- Diagnose van AATD ZZ/ZNull genotypen
- FEV1 ≥35% en ≤65%
- Geen bewijs van levercirrose
- Adequate chemie- en hematologische maatregelen bij screening
- Deelnemers moeten ermee instemmen om tijdens de duur van dit onderzoek niet deel te nemen aan een ander interventioneel onderzoek.
- Deelnemers moeten in staat zijn ondertekende geïnformeerde toestemming te geven
Uitsluitingscriteria:
- AATD-genotypes buiten ZZ of ZNull
- Deelnemers met een totaal aantal antilichamen tegen het adeno-geassocieerde virus (AAV)-serotype boven de grenswaarde van de laboratoriumtest
- Deelnemers die een negatieve reactie of overgevoeligheid voor een component van lipidenanodeeltjes (LNP) hebben gekend.
- Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer negatief zou kunnen beïnvloeden.
- Onwillig om onderzoeksprocedures na te leven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm 1
|
IV-toediening van AAV- en CRISPR/Cas9-genbewerkingssysteem
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van NTLA-3001 te evalueren, zoals bepaald door bijwerkingen (AE's) en dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
|
Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacodynamiek
Tijdsspanne: Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
Om het PD-effect van NTLA-3001 te evalueren
|
Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
|
Immuunrespons
Tijdsspanne: Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
Om de immuunrespons op NTLA-3001 te evalueren
|
Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie
|
|
Vectorverlies
Tijdsspanne: Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie, alleen tijdens fase 2.
|
Om de vectoruitscheiding te evalueren na toediening van NTLA-3001
|
Vanaf NTLA-3001-infusie tot week 156 na de infusie, alleen tijdens fase 2.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 november 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
9 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 september 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ITL-3001-CL-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .