알파-1 항트립신 결핍 관련 폐질환이 있는 성인을 대상으로 한 NTLA-3001의 1/2상 연구 (AATD)
2025년 1월 16일 업데이트: Intellia Therapeutics
알파-1 항트립신 결핍(AATD) 관련 폐질환이 있는 참가자에서 NTLA-3001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1/2상 다기관, 공개 라벨 연구
이 연구는 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 관련 폐질환이 있는 성인을 대상으로 NTLA-3001의 안전성, 내약성, 임상 활성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위해 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 2개 부분으로 구성됩니다. 1상은 NTLA3001의 안전성과 활성을 특성화하고 2상에서 평가할 용량을 확인하기 위한 공개 라벨, 단일군 상승 용량 연구입니다. 2상은 공개 라벨, 용량으로 이어질 것입니다. NTLA-3001의 안전성과 임상 활성을 추가로 특성화하고 폐 기능의 임상 측정에 대한 NTLA-3001의 효과에 대한 초기 평가를 제공하기 위한 확장 연구입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aukland, 뉴질랜드, 1010
- New Zealand Clinical Research
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함:
- 18세부터 75세까지
- AATD ZZ/ZNull 유전자형 진단
- FEV1 ≥35% 및 ≤65%
- 간경변의 증거가 없음
- 스크리닝 시 적절한 화학 및 혈액학 측정
- 참가자는 본 임상시험 기간 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 참가자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- ZZ 또는 ZNull 외부의 AATD 유전자형
- 실험실 분석 이상의 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형에 대한 총 항체를 보유한 참가자가 차단되었습니다.
- 지질나노입자(LNP) 성분에 대해 부정적인 반응이나 과민증이 있는 것으로 알려진 참가자.
- 조사자의 의견으로는 참가자의 안전에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 모든 조건.
- 연구 절차를 따르기를 꺼려합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
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AAV 및 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템의 IV 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성
기간: NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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부작용(AE) 및 용량 제한 독성(DLT)에 따라 NTLA-3001의 안전성과 내약성을 평가합니다.
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NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약력학
기간: NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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NTLA-3001의 PD 효과를 평가하려면
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NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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면역반응
기간: NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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NTLA-3001에 대한 면역 반응을 평가하려면
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NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지
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벡터 쉐딩
기간: NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지, 2상 동안에만.
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NTLA-3001 투여 후 벡터 배출을 평가하려면
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NTLA-3001 주입부터 주입 후 156주차까지, 2상 동안에만.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 20일
기본 완료 (추정된)
2025년 1월 9일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 30일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
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