Vaiheen 1/2 tutkimus NTLA-3001:stä aikuisilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutteeseen liittyvä keuhkosairaus (AATD)
torstai 16. tammikuuta 2025 päivittänyt: Intellia Therapeutics
Vaiheen 1/2 monikeskustutkimus, jossa arvioitiin NTLA-3001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutokselle (AATD) liittyvä keuhkosairaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida NTLA-3001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, kliinistä aktiivisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuisilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutokselle (AATD) liittyvä keuhkosairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta: Vaihe 1 on avoin, yksihaarainen nouseva annostutkimus NTLA3001:n turvallisuuden ja aktiivisuuden karakterisoimiseksi ja annoksen tunnistamiseksi vaiheen 2 arvioitavaksi. Vaihe 2 seuraa avoimena annoksena. laajennustutkimus NTLA-3001:n turvallisuuden ja kliinisen aktiivisuuden edelleen karakterisoimiseksi ja alustavan arvion saamiseksi NTLA-3001:n vaikutuksesta keuhkojen toiminnan kliinisiin mittauksiin.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aukland, Uusi Seelanti, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällytä:
- Ikä 18-75 vuotta
- AATD ZZ/ZNull -genotyyppien diagnoosi
- FEV1 ≥35 % ja ≤65 %
- Ei näyttöä maksakirroosista
- Riittävät kemialliset ja hematologiset toimenpiteet seulonnassa
- Osallistujien on suostuttava olemaan osallistumatta toiseen interventiotutkimukseen tämän kokeen aikana.
- Osallistujien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- AATD-genotyypit ZZ:n tai ZNullin ulkopuolella
- Osallistujat, joilla on adeno-assosioituneen viruksen (AAV) serotyypin vasta-aineita yli laboratoriomäärityksen
- Osallistujat, jotka ovat tunteneet negatiivisen reaktion tai yliherkkyyden jollekin lipidinanohiukkasten (LNP) komponentille.
- Mikä tahansa ehto, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen.
- Ei halua noudattaa opintomenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
|
AAV:n ja CRISPR/Cas9-geenin muokkausjärjestelmän IV antaminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
Arvioida NTLA-3001:n turvallisuutta ja siedettävyyttä haittatapahtumien (AE) ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) perusteella
|
NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynamiikka
Aikaikkuna: NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
Arvioida NTLA-3001:n PD-vaikutus
|
NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
|
Immuunivaste
Aikaikkuna: NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
Arvioida immuunivastetta NTLA-3001:lle
|
NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen
|
|
Vector irtoaminen
Aikaikkuna: NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen, vain vaiheen 2 aikana.
|
Vektorin leviämisen arvioimiseksi NTLA-3001:n antamisen jälkeen
|
NTLA-3001-infuusiosta viikkoon 156 infuusion jälkeen, vain vaiheen 2 aikana.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 9. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITL-3001-CL-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .