Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 NTLA-3001 u dospělých s plicním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

16. ledna 2025 aktualizováno: Intellia Therapeutics

Multicentrická, otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky NTLA-3001 u účastníků s plicním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

Tato studie bude provedena za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, klinické aktivity, farmakokinetiky a farmakodynamiky NTLA-3001 u dospělých s onemocněním plic spojeným s deficiencí alfa-1 antitrypsinu (AATD).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se skládá ze 2 částí: Fáze 1 je otevřená studie se stoupající dávkou s jedním ramenem, která charakterizuje bezpečnost a aktivitu NTLA3001 a identifikuje dávku pro hodnocení ve fázi 2. Fáze 2 bude následovat jako otevřená, dávka expanzní studie, aby dále charakterizovala bezpečnost a klinickou aktivitu NTLA-3001 a poskytla počáteční hodnocení účinku NTLA-3001 na klinická měření funkce plic.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nový Zéland
      • Aukland, Nový Zéland, 1010
        • New Zealand Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zařazení:

  1. Věk od 18 let do 75 let
  2. Diagnostika genotypů AATD ZZ/ZNull
  3. FEV1 ≥ 35 % a ≤ 65 %
  4. Žádný důkaz jaterní cirhózy
  5. Adekvátní chemická a hematologická opatření při screeningu
  6. Účastníci musí souhlasit, že se po dobu trvání této studie nebudou účastnit další intervenční studie.
  7. Účastníci musí být schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. AATD genotypy mimo ZZ nebo ZNull
  2. Účastníci s celkovými protilátkami proti sérotypu adeno-asociovaného viru (AAV) nad laboratorním testem byli přerušeni
  3. Účastníci, kteří mají známou negativní reakci nebo přecitlivělost na jakoukoli složku lipidových nanočástic (LNP).
  4. Jakákoli podmínka, která by podle názoru vyšetřovatele mohla nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka.
  5. Neochota dodržovat studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1
Biologický: Biologický NTLA-3001
IV administrace AAV a CRISPR/Cas9 genového editačního systému

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Od infuze NTLA-3001 do 156. týdne po infuzi
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost NTLA-3001, jak je určeno nežádoucími účinky (AE) a toxicitou omezující dávku (DLT)
Od infuze NTLA-3001 do 156. týdne po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika
Časové okno: Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi
Vyhodnotit PD účinek NTLA-3001
Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi
Imunitní reakce
Časové okno: Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi
Vyhodnotit imunitní odpověď na NTLA-3001
Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi
Vektorové prolévání
Časové okno: Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi, pouze během fáze 2.
Vyhodnotit uvolňování vektoru po podání NTLA-3001
Od infuze NTLA-3001 do týdne 156 po infuzi, pouze během fáze 2.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intellia Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

9. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

9. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

2. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITL-3001-CL-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Biologický NTLA-3001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit