Uno studio di fase 1/2 su NTLA-3001 negli adulti con malattia polmonare associata a carenza di alfa-1 antitripsina (AATD)
16 gennaio 2025 aggiornato da: Intellia Therapeutics
Studio di fase 1/2 multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-3001 in partecipanti con malattia polmonare associata a deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)
Questo studio sarà condotto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'attività clinica, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-3001 negli adulti con malattia polmonare associata a deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è composto da 2 parti: La Fase 1 è uno studio in aperto, a braccio singolo con dose crescente, volto a caratterizzare la sicurezza e l'attività di NTLA3001 e identificare la dose per la valutazione nella Fase 2. La Fase 2 seguirà come studio in aperto, con dose crescente studio di espansione per caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'attività clinica di NTLA-3001 e fornire una valutazione iniziale dell'effetto di NTLA-3001 sulle misure cliniche della funzione polmonare.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Aukland, Nuova Zelanda, 1010
- New Zealand Clinical Research
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Inclusione:
- Età da 18 a 75 anni
- Diagnosi dei genotipi AATD ZZ/ZNull
- FEV1 ≥35% e ≤65%
- Nessuna evidenza di cirrosi epatica
- Misure chimiche ed ematologiche adeguate allo screening
- I partecipanti devono accettare di non partecipare a un altro studio interventistico per la durata di questo studio.
- I partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Genotipi AATD esterni a ZZ o ZNull
- I partecipanti con anticorpi totali contro il sierotipo del virus adeno-associato (AAV) al di sopra del test di laboratorio sono stati esclusi
- Partecipanti che hanno manifestato reazioni negative o ipersensibilità a qualsiasi componente di nanoparticelle lipidiche (LNP).
- Qualsiasi condizione che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante.
- Non disposto a rispettare le procedure dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Braccio 1
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Somministrazione IV del sistema di editing genetico AAV e CRISPR/Cas9
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 post-infusione
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di NTLA-3001 come determinato da eventi avversi (AE) e tossicità dose-limitanti (DLT)
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Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 post-infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Farmacodinamica
Lasso di tempo: Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 dopo l'infusione
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Valutare l'effetto PD di NTLA-3001
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Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 dopo l'infusione
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Risposta immunitaria
Lasso di tempo: Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 dopo l'infusione
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Valutare la risposta immunitaria a NTLA-3001
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Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 dopo l'infusione
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Spargimento vettoriale
Lasso di tempo: Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 post-infusione, solo durante la fase 2.
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Per valutare la perdita di vettore dopo la somministrazione di NTLA-3001
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Dall'infusione di NTLA-3001 fino alla settimana 156 post-infusione, solo durante la fase 2.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
9 gennaio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
9 gennaio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
2 ottobre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ITL-3001-CL-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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